Eine Studie (Phase 1b/2) zur oralen Behandlung mit GS3-007a bei Kindern mit Wachstumshormonmangel (PGHD)
24. November 2025 aktualisiert von: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von mehrfach ansteigenden Dosen von GS3-007a-Trockensuspension bei Patienten mit PGHD und zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer 52-wöchigen Behandlung mit GS3-007a-Trockensuspension: eine zweiteilige, multizentrische, randomisierte, Phase-Ib/II-Studie
Dies ist eine zweiteilige klinische Studie für Kinder mit Wachstumshormonmangel. Im ersten Teil werden die Teilnehmer zufällig zugeteilt, um unterschiedliche Dosen einer oralen Behandlung (GS3-007a Trockensuspension) oder ein Placebo für 14 Tage zu erhalten. Dieser Teil ist doppelblind, was bedeutet, dass weder die Teilnehmer noch die Ärzte wissen, wer die Behandlung oder das Placebo erhält. Ziel ist es, eine sichere und gut verträgliche Dosis zu finden.
Im zweiten Teil werden die Teilnehmer zufällig zugeteilt, um entweder die ausgewählte Dosis von GS3-007a oder eine andere zugelassene Behandlung für 52 Wochen zu erhalten. Dieser Teil ist offen, sodass alle wissen, welche Behandlung verabreicht wird. Danach können alle Teilnehmer in einer Verlängerungsphase weitere 156 Wochen lang GS3-007a einnehmen, um Langzeitwirkungen zu untersuchen.
Studienübersicht
Status
Noch keine Rekrutierung
Bedingungen
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
88
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Lingli Sun, bachelor
- Telefonnummer: +86 18006171657
- E-Mail: sunlingli@genscigroup.com
Studienorte
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- chronologisches Alter (CA) ≥3 Jahre beim Screening
- Präpubertäre Mädchen oder Jungen
- Körpergröße beim Screening geringer als die Referenzgröße für normale Kinder desselben chronologischen Alters und Geschlechts minus 2 Standardabweichungen (-2 SD)
- Bestätigte Diagnose eines Wachstumshormonmangels (GHD)
- Keine vorherige Behandlung mit wachstumsfördernden Medikamenten
- Knochenalter (BA) um ≥6 Monate im Vergleich zum chronologischen Alter beim Screening verzögert Probanden, die alle folgenden Kriterien erfüllen, sind für die Verlängerungsstudie berechtigt (gilt für den Verlängerungszeitraum Teil II)
- Probanden, die die 52-wöchige Behandlungsphase der Phase II abgeschlossen haben
- Probanden, die das Prüfpräparat (IMP) während der 52-wöchigen Behandlungsphase der Phase II nicht dauerhaft abgesetzt haben
Ausschlusskriterien:
- Stark allergische Konstitution
- Verdacht auf oder bestätigter totaler Hypophysenmangel, einschließlich Patienten mit zuvor bestätigtem Mangel von ≥2 Hypophysenhormonen außer GH
- Bestätigte andere chromosomale Anomalien oder Wachstumsstörungen, die das Wachstum beeinflussen
- Angeborene Skelettdysplasie oder schwere Wirbelsäulenanomalien
- Kognitive Beeinträchtigung, neurologische Entwicklungsstörungen oder psychiatrische/psychologische Störungen, die nach Meinung des Prüfers die Auswertung der Studienendpunkte beeinträchtigen könnten
- Jede klinisch signifikante Anomalie, die das Wachstum oder die Bewertung des IMP beeinflussen könnte
- Screening-Magnetresonanztomographie (MRT) der Sellarregion, die ein früheres oder aktuelles intrakranielles Tumorwachstum bestätigt
- Gleichzeitige Einnahme von Medikamenten, die das Wachstum oder das Ansprechen auf die Wachstumshormontherapie beeinflussen könnten
- Epiphysenfugenverschluss
- Elektrokardiogramm (EKG) QTcF-Intervall abnormal, mit einer Vorgeschichte von verlängertem QT/QTc-Intervall
- Leberfunktionsindikatoren beim Screening abnormal Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, dürfen nicht in diese Verlängerungsstudie aufgenommen werden (gilt für den Verlängerungszeitraum Teil II)
- Probanden mit geschlossenen Epiphysenfugen
- Jede klinisch signifikante Anomalie, die das Wachstum oder die Bewertung des IMP beeinflussen könnte
- Bekannte oder vermutete Allergie gegen das IMP
- Frauen mit positivem Bluttest auf humanes Choriongonadotropin (hCG) beim Vorbehandlungsbesuch
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Placebo-Komparator: Dosisstufe 1~ Dosisstufe 4
Dosisstufe 1、Dosisstufe 2、Dosisstufe 3、Dosisstufe 4
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GS3-007a
Andere Namen:
Placebo für GS3-007a Trockensuspension
Andere Namen:
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Aktiver Komparator: Kohorte 1~ Kohorte 3
GS3-007a niedrige Dosis , GS3-007a hohe Dosis , rhGH 0,033mg/kg
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GS3-007a
Andere Namen:
rhGH-Injektion
Andere Namen:
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Experimental: GS3-007a-Kohorte
GS3-007a optimale Dosis
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GS3-007a
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: bis zu 21 Tage (Ib-Phase)
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bis zu 21 Tage (Ib-Phase)
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Annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit (AHV) nach 26 Behandlungswochen
Zeitfenster: 26 Wochen (Phase II)
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26 Wochen (Phase II)
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Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs
Zeitfenster: bis zu 160 Wochen (II-Phasen-Verlängerung)
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bis zu 160 Wochen (II-Phasen-Verlängerung)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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PK-Konzentrationen von GS3-007a und Metabolit GS3-017
Zeitfenster: bis zu 7 Tagen (Ib-Phase)
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bis zu 7 Tagen (Ib-Phase)
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Konzentrationen von Serum-Wachstumshormon (GH), insulinähnlichem Wachstumsfaktor-1 (IGF-1) und insulinähnlichem Wachstumsfaktor-bindendem Protein 3 (IGFBP-3)
Zeitfenster: bis zu 14 Tagen (Ib-Phase)
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bis zu 14 Tagen (Ib-Phase)
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AHVs zu jedem Bewertungszeitpunkt
Zeitfenster: 13 Wochen, 39 Wochen, 52 Wochen (Phase II)
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13 Wochen, 39 Wochen, 52 Wochen (Phase II)
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Veränderungen vom Ausgangswert (ΔIGF-1 SDS) im Standardabweichungs-Score des PD-Indikators Insulin-ähnlicher Wachstumsfaktor-1 (IGF-1 SDS) an jedem Bewertungszeitpunkt
Zeitfenster: 4 Wochen, 13 Wochen, 26 Wochen, 39 Wochen, 52 Wochen (Phase II)
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4 Wochen, 13 Wochen, 26 Wochen, 39 Wochen, 52 Wochen (Phase II)
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AHVs an jedem Bewertungszeitpunkt
Zeitfenster: bis zu 156 Wochen (II-Phase-Verlängerung)
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bis zu 156 Wochen (II-Phase-Verlängerung)
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Änderung vom Ausgangswert der Extension in der Standardabweichungsskala für die Körpergröße an jedem Bewertungszeitpunkt (ΔHT SDS)
Zeitfenster: bis zu 156 Wochen (II-Phase-Verlängerung)
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bis zu 156 Wochen (II-Phase-Verlängerung)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
1. Dezember 2025
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. November 2030
Studienabschluss (Geschätzt)
1. November 2030
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
24. November 2025
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. November 2025
Zuerst gepostet (Geschätzt)
4. Dezember 2025
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
4. Dezember 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. November 2025
Zuletzt verifiziert
1. November 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Andere Studien-ID-Nummern
- GenSci073-201
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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