Studie (fáze 1b/2) perorální léčby GS3-007a u dětí s deficitem růstového hormonu (PGHD)
24. listopadu 2025 aktualizováno: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Studie hodnotící bezpečnost a snášenlivost opakovaných stoupajících dávek suché suspenze GS3-007a u pacientů s PGHD a hodnotící účinnost a bezpečnost 52týdenní léčby suchou suspenzí GS3-007a: dvoudílná, multicentrická, randomizovaná, klinická studie fáze Ib/II
Toto je dvoučást klinická studie pro děti s deficitem růstového hormonu. V první části budou účastníci náhodně rozděleni do skupin, které po dobu 14 dnů dostanou různé dávky perorální léčby (suchá suspenze GS3-007a) nebo placebo. Tato část je dvojitě zaslepená, což znamená, že ani účastníci, ani lékaři nebudou vědět, kdo dostává léčbu nebo placebo. Cílem je najít bezpečnou a dobře tolerovanou dávku.
Ve druhé části budou účastníci náhodně rozděleni do skupin, které po dobu 52 týdnů dostanou buď vybranou dávku GS3-007a, nebo jinou schválenou léčbu. Tato část je otevřená, takže všichni budou vědět, která léčba je podávána. Poté mohou všichni účastníci pokračovat v užívání GS3-007a po dalších 156 týdnů v prodloužené fázi, aby bylo možné studovat dlouhodobé účinky.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
88
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Lingli Sun, bachelor
- Telefonní číslo: +86 18006171657
- E-mail: sunlingli@genscigroup.com
Studijní místa
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- chronologický věk (CA) ≥ 3 roky při screeningu
- Předpubertální dívky nebo chlapci
- Výška při screeningu nižší než referenční výška pro normální děti stejného chronologického věku a pohlaví minus 2 směrodatné odchylky (-2 SD)
- Potvrzená diagnóza deficitu růstového hormonu (GHD)
- Nejste léčeni žádnými léky podporujícími růst
- BA zpožděná o ≥ 6 měsíců ve srovnání s CA při screeningu Subjekty, které splňují všechna následující kritéria, jsou způsobilé k zařazení do prodloužené studie (platí pro prodloužené období části II)
- Subjekty, které dokončily 52týdenní léčebné období fáze II
- Subjekty, které trvale nepřerušily vyšetřovaný léčivý přípravek (IMP) během 52týdenního léčebného období fáze II
Vylučovací kritéria:
- Vysoce alergická konstituce
- Podezření nebo potvrzení celkové nedostatečnosti hypofýzy, včetně pacientů dříve potvrzených s nedostatkem ≥ 2 hypofyzárních hormonů jiných než GH
- Potvrzené jiné chromozomální abnormality nebo růstové abnormality ovlivňující růst
- Vrozená skeletální dysplazie nebo závažné anomálie páteře
- Kognitivní hypofunkce, neurovývojové poruchy nebo psychiatrické/psychologické poruchy, které podle názoru vyšetřovatele mohou narušit hodnocení studijních koncových bodů
- Jakákoli klinicky významná abnormalita, která může ovlivnit růst nebo hodnocení IMP
- Screeningový magneticko-rezonanční (MRI) sken oblasti tureckého sedla potvrzující předchozí nebo současný růst nitrolebního nádoru
- Současné užívání jakýchkoli léků, které mohou ovlivnit růst nebo odpověď na léčbu růstovým hormonem
- Uzavření epifýz
- Abnormální interval QTcF na elektrokardiogramu (EKG), s anamnézou prodlouženého intervalu QT/QTc
- Abnormální ukazatele jaterních funkcí při screeningu Pacienti splňující kterékoli z následujících kritérií nesmějí být zařazeni do této prodloužené studie (platí pro prodloužené období části II)
- Subjekty se uzavřenými epifýzami
- Jakákoli klinicky významná abnormalita, která může ovlivnit růst nebo hodnocení IMP
- Známá nebo podezřelá alergie na IMP
- Ženy s pozitivním krevním lidským choriovým gonadotropinem (hCG) při předléčebné návštěvě
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Úroveň dávkování 1~ Úroveň dávkování 4
dávka úroveň 1、dávka úroveň 2、dávka úroveň 3、dávka úroveň 4
|
GS3-007a
Ostatní jména:
Placebo pro GS3-007a suchou suspenzi
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Kohorta 1~ Kohorta 3
GS3-007a nízká dávka, GS3-007a vysoká dávka, rhGH 0,033 mg/kg
|
GS3-007a
Ostatní jména:
injekce rekombinantního lidského růstového hormonu
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: GS3-007a kohorta
GS3-007a optimální dávka
|
GS3-007a
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky vzniklými v souvislosti s léčbou (TEAEs)
Časové okno: až 21 dní (fáze Ib)
|
až 21 dní (fáze Ib)
|
|
Annualizovaná rychlost růstu (AHV) v 26. týdnu léčby
Časové okno: 26 týdnů (II fáze)
|
26 týdnů (II fáze)
|
|
Počet účastníků s TEAEs
Časové okno: až 160 týdnů (II. fáze rozšíření)
|
až 160 týdnů (II. fáze rozšíření)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Koncentrace PK látky GS3-007a a metabolitu GS3-017
Časové okno: až 7 dní (Ib fáze)
|
až 7 dní (Ib fáze)
|
|
Koncentrace růstového hormonu (GH) v séru, inzulinu podobného růstového faktoru-1 (IGF-1) a vazebného proteinu 3 pro inzulin podobný růstový faktor (IGFBP-3)
Časové okno: až 14 dní (fáze Ib)
|
až 14 dní (fáze Ib)
|
|
AHV v každém hodnotícím bodě
Časové okno: 13 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů (II fáze)
|
13 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů (II fáze)
|
|
Změny od výchozí hodnoty (ΔIGF-1 SDS) ve skóre směrodatné odchylky indikátoru PD inzulinu podobného růstového faktoru-1 (IGF-1 SDS) v každém hodnotícím bodě
Časové okno: 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů (II fáze)
|
4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů (II fáze)
|
|
AHVs v každém hodnotícím bodě
Časové okno: až 156 týdnů (II fáze rozšíření)
|
až 156 týdnů (II fáze rozšíření)
|
|
Změna od výchozí hodnoty rozšíření ve skóre směrodatné odchylky výšky v každém bodě hodnocení (ΔHT SDS)
Časové okno: až 156 týdnů (II. fáze rozšíření)
|
až 156 týdnů (II. fáze rozšíření)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. prosince 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. listopadu 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. listopadu 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. listopadu 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. listopadu 2025
První zveřejněno (Odhadovaný)
4. prosince 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
4. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- GenSci073-201
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na GS3-007a suchý suspenzní přípravek
-
GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.Dokončeno
-
Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.Dokončeno