성장 호르몬 결핍증(PGHD) 아동을 대상으로 한 GS3-007a 경구 치료제 연구 (1b/2상)
2025년 11월 24일 업데이트: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
PGHD 환자에서 GS3-007a 건조 현탁액의 다중 증량 용량의 안전성과 내약성을 평가하고 GS3-007a 건조 현탁액 52주 치료의 효능과 안전성을 평가하는 연구: 2부로 구성된 다기관, 무작위, 1b/II상 임상시험
이것은 성장 호르몬 결핍증이 있는 어린이를 위한 두 부분으로 구성된 임상 연구입니다. 첫 번째 부분에서 참가자들은 14일 동안 경구 치료제(GS3-007a 건조 현탁액)의 다양한 용량 또는 위약을 무작위로 배정받게 됩니다. 이 부분은 이중 맹검으로, 참가자와 의사 모두 누가 치료제를 받는지 위약을 받는지 알지 못합니다. 목표는 안전하고 잘 견딜 수 있는 용량을 찾는 것입니다.
두 번째 부분에서 참가자들은 선택된 용량의 GS3-007a 또는 다른 승인된 치료제를 52주 동안 무작위로 배정받게 됩니다. 이 부분은 개방형으로, 모든 사람이 어떤 치료가 제공되는지 알게 됩니다. 그 후, 모든 참가자는 장기적 효과를 연구하기 위해 연장 단계에서 추가로 156주 동안 GS3-007a를 계속 복용할 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
88
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Lingli Sun, bachelor
- 전화번호: +86 18006171657
- 이메일: sunlingli@genscigroup.com
연구 장소
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, 중국, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 선별 검사 시 연령(CA) ≥3세
- 사춘기 이전 소녀 또는 소년
- 선별 검사 시 신장이 동일한 연령 및 성별의 정상 아동 기준 신장에서 표준편차 2배(-2 SD) 미만
- 성장 호르몬 결핍증(GHD) 확진
- 성장 촉진 약물 치료 경험 없음
- 선별 검사 시 연령(CA) 대비 골연령(BA) 지연 ≥6개월 확장 연구(제2부 확장 기간 적용) 등록 자격을 갖춘 대상자는 다음과 같은 모든 기준을 충족하는 경우
- 제2상 52주 치료 기간 완료 대상자
- 제2상 52주 치료 기간 동안 연구용 의약품(IMP)을 영구 중단하지 않은 대상자
제외 기준:
- 심한 알레르기 체질
- 의심 또는 확진된 전반적 뇌하수체 기능 부전(GH 이외의 뇌하수체 호르몬 ≥2종 결핍 확진자 포함)
- 성장에 영향을 미치는 기타 염색체 이상 또는 성장 이상 확진
- 선천성 골격 이형성증 또는 심각한 척추 이상
- 연구자의 판단에 따라 연구 종료점 평가에 방해가 될 수 있는 인지 기능 저하, 신경발달 장애 또는 정신/심리적 장애
- 성장 또는 IMP 평가에 영향을 줄 수 있는 임상적으로 유의한 이상 소견
- 선별 검사 시 시상하부 영역 자기공명영상(MRI)에서 기존 또는 현재 두개내 종양 성장 확인
- 성장 또는 성장 호르몬 치료 반응에 영향을 줄 수 있는 동시 약물 사용
- 골단 폐쇄
- 심전도(ECG) QTcF 간격 이상 및 QT/QTc 간격 연장 병력
- 선별 검사 시 간 기능 지표 이상 이 확장 연구(제2부 확장 기간 적용)에 등록할 수 없는 대상자는 다음과 같은 기준 중 하나를 충족하는 경우
- 골단이 폐쇄된 대상자
- 성장 또는 IMP 평가에 영향을 줄 수 있는 임상적으로 유의한 이상 소견
- IMP에 대한 알레르기 반응 알려짐 또는 의심됨
- 치료 전 방문 시 혈중 인간 융모성 생식선 자극 호르몬(hCG) 양성 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 용량 수준 1~ 용량 수준 4
용량 수준 1, 용량 수준 2, 용량 수준 3, 용량 수준 4
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GS3-007a
다른 이름들:
GS3-007a 건조 현탁액용 위약
다른 이름들:
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활성 비교기: 코호트 1~코호트 3
GS3-007a 저용량, GS3-007a 고용량, rhGH 0.033mg/kg
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GS3-007a
다른 이름들:
rhGH 주사
다른 이름들:
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실험적: GS3-007a 코호트
GS3-007a 최적 용량
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GS3-007a
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 중 발생한 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 21일 (Ib 단계)
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최대 21일 (Ib 단계)
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치료 26주차 연간화된 신장 성장 속도(AHV)
기간: 26주 (II 단계)
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26주 (II 단계)
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TEAE 발생 참가자 수
기간: 최대 160주 (II상 확장)
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최대 160주 (II상 확장)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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GS3-007a 및 대사산물 GS3-017의 PK 농도
기간: 최대 7일(IB 단계)
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최대 7일(IB 단계)
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혈청 성장 호르몬(GH), 인슐린 유사 성장 인자-1(IGF-1), 및 인슐린 유사 성장 인자 결합 단백질 3(IGFBP-3)의 농도
기간: 최대 14일 (Ib 단계)
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최대 14일 (Ib 단계)
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각 평가 시점의 AHVs
기간: 13주, 39주, 52주 (II상)
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13주, 39주, 52주 (II상)
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각 평가 시점에서 PD 지표 인슐린 유사 성장 인자-1(IGF-1 SDS)의 표준편차 점수에서의 기저선 대비 변화(ΔIGF-1 SDS)
기간: 4주, 13주, 26주, 39주, 52주 (II상)
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4주, 13주, 26주, 39주, 52주 (II상)
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각 평가 시점의 AHV
기간: 최대 156주 (II상 연장)
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최대 156주 (II상 연장)
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각 평가 시점에서의 키 표준 편차 점수 기준선 변화(ΔHT SDS)
기간: 최대 156주 (II상 연장)
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최대 156주 (II상 연장)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2025년 12월 1일
기본 완료 (추정된)
2030년 11월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 24일
처음 게시됨 (추정된)
2025년 12월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 24일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- GenSci073-201
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.모병
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Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.종료됨