Une étude (Phase 1b/2) du traitement oral GS3-007a chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance (PGHD)
13 septembre 2026 mis à jour par: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Une étude pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de doses multiples ascendantes de suspension sèche GS3-007a chez les patients atteints de PGHD et pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'un traitement de 52 semaines avec la suspension sèche GS3-007a : un essai clinique de phase Ib/II en deux parties, multicentrique et randomisé
Il s'agit d'une étude clinique en deux parties pour les enfants présentant un déficit en hormone de croissance. Dans la première partie, les participants seront répartis au hasard pour recevoir différentes doses d'un traitement oral (suspension sèche GS3-007a) ou un placebo pendant 14 jours. Cette partie est en double aveugle, ce qui signifie que ni les participants ni les médecins ne sauront qui reçoit le traitement ou le placebo. L'objectif est de trouver une dose sûre et bien tolérée.
Dans la deuxième partie, les participants seront répartis au hasard pour recevoir soit la dose sélectionnée de GS3-007a, soit un autre traitement approuvé pendant 52 semaines. Cette partie est en ouvert, donc tout le monde saura quel traitement est administré. Ensuite, tous les participants pourront continuer à prendre du GS3-007a pendant 156 semaines supplémentaires dans une phase d'extension pour étudier les effets à long terme.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
88
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Lingli Sun, bachelor
- Numéro de téléphone: +86 18006171657
- E-mail: sunlingli@genscigroup.com
Lieux d'étude
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Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chine, 430000
- Recrutement
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Âge chronologique (AC) ≥ 3 ans au dépistage
- Filles ou garçons prépubères
- Taille au dépistage inférieure à la taille de référence pour les enfants normaux du même âge chronologique et du même sexe moins 2 écarts types (-2 SD)
- Diagnostic confirmé de déficit en hormone de croissance (GHD)
- N'ayant jamais été traité avec des médicaments favorisant la croissance
- Âge osseux retardé de ≥ 6 mois par rapport à l'âge chronologique au dépistage. Les sujets qui répondent à tous les critères suivants sont éligibles pour participer à l'étude d'extension (applicable pour la période d'extension de la Partie II)
- Sujets ayant terminé la période de traitement de 52 semaines de la phase II
- Sujets n'ayant pas interrompu définitivement le produit médicamenteux expérimental (IMP) pendant la période de traitement de 52 semaines de la phase II
Critères d'exclusion :
- Une constitution fortement allergique
- Déficit hypophysaire total suspecté ou confirmé, y compris les patients précédemment confirmés avec un déficit de ≥ 2 hormones hypophysaires autres que la GH
- Confirmé avec d'autres anomalies chromosomiques ou anomalies de croissance affectant la croissance
- Dysplasie squelettique congénitale ou anomalies graves de la colonne vertébrale
- Hypofonction cognitive, troubles neurodéveloppementaux ou troubles psychiatriques/psychologiques qui, selon l'avis de l'investigateur, peuvent interférer avec l'évaluation des critères d'évaluation de l'étude
- Toute anomalie cliniquement significative pouvant affecter la croissance ou l'évaluation de l'IMP
- L'imagerie par résonance magnétique (IRM) de dépistage de la région sellaire confirmant une croissance tumorale intracrânienne antérieure ou actuelle
- Utilisation concomitante de tout médicament pouvant affecter la croissance ou la réponse au traitement par hormone de croissance
- Fermeture épiphysaire
- Intervalle QTcF de l'électrocardiogramme (ECG) anormal, avec des antécédents d'allongement de l'intervalle QT/QTc
- Indicateurs de la fonction hépatique anormaux au dépistage. Les patients répondant à l'un des critères suivants ne peuvent pas être inclus dans cette étude d'extension (applicable pour la période d'extension de la Partie II)
- Sujets avec épiphyses fermées
- Toute anomalie cliniquement significative pouvant affecter la croissance ou l'évaluation de l'IMP
- Allergie connue ou suspectée à l'IMP
- Femmes avec un test sanguin positif de gonadotrophine chorionique humaine (hCG) à la visite pré-traitement
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Niveau de dose 1~ Niveau de dose 4
niveau de dose 1、niveau de dose 2、niveau de dose 3、niveau de dose 4
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GS3-007a
Autres noms:
Placebo pour la suspension sèche GS3-007a
Autres noms:
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Comparateur actif: Cohorte 1~ Cohorte 3
GS3-007a faible dose, GS3-007a forte dose, rhGH 0.033 mg/kg
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GS3-007a
Autres noms:
injection de rhGH
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte GS3-007a
GS3-007a dose optimale
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GS3-007a
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: jusqu'à 21 jours (phase Ib)
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jusqu'à 21 jours (phase Ib)
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Vitesse de croissance annuelle (AHV) à la semaine 26 du traitement
Délai: 26 semaines (phase II)
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26 semaines (phase II)
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Nombre de participants ayant présenté des EAI
Délai: jusqu'à 160 semaines (prolongement de phase II)
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jusqu'à 160 semaines (prolongement de phase II)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Concentrations d'hormone de croissance sérique (GH), de facteur de croissance insulinomimétique-1 (IGF-1) et de protéine de liaison au facteur de croissance insulinomimétique 3 (IGFBP-3)
Délai: jusqu'à 14 jours (phase Ib)
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jusqu'à 14 jours (phase Ib)
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AHVs à chaque point d'évaluation
Délai: 13 semaines, 39 semaines, 52 semaines (phase II)
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13 semaines, 39 semaines, 52 semaines (phase II)
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AHVs à chaque point d'évaluation
Délai: jusqu'à 156 semaines (extension de phase II)
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jusqu'à 156 semaines (extension de phase II)
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Plasma Concentrations of GS3-007a and metabolite GS3-017. Due to Spare sampling time, there are no PK parameter
Délai: up to 7 days (Ib phase)
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up to 7 days (Ib phase)
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The standard deviation score (SDS) for an individual IGF-I measurement is calculated using the age-specific L, M, and S parameters, no minimum and maximum values, with higher scores indicating treatment improvement in PGHD
Délai: 4 weeks, 13 weeks, 26 weeks, 39 weeks, 52 weeks (II phase)
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4 weeks, 13 weeks, 26 weeks, 39 weeks, 52 weeks (II phase)
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The standard deviation score (SDS) for an individual height measurement is calculated using the age-specific L, M, and S parameters, no minimum and maximum values, with higher scores indicating treatment improvement in PGHD
Délai: up to 156 weeks (II phase extension)
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up to 156 weeks (II phase extension)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
18 janvier 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 novembre 2030
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 novembre 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 novembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 novembre 2025
Première publication (Réel)
4 décembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 septembre 2026
Dernière vérification
1 novembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Autres numéros d'identification d'étude
- GenSci073-201
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .