Badanie (faza 1b/2) leku GS3-007a podawanego doustnie u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu (PGHD)
24 listopada 2025 zaktualizowane przez: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję wielokrotnych rosnących dawek zawiesiny suchej GS3-007a u pacjentów z PGHD oraz oceniające skuteczność i bezpieczeństwo 52-tygodniowego leczenia zawiesiną suchą GS3-007a: dwuczęściowe, wieloośrodkowe, randomizowane, kliniczne badanie fazy Ib/II
To dwuczęściowe badanie kliniczne dla dzieci z niedoborem hormonu wzrostu. W pierwszej części uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania różnych dawek leku doustnego (sucha zawiesina GS3-007a) lub placebo przez 14 dni. Ta część jest podwójnie ślepa, co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje lek lub placebo. Celem jest znalezienie bezpiecznej i dobrze tolerowanej dawki.
W drugiej części uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania wybranej dawki GS3-007a lub innego zatwierdzonego leczenia przez 52 tygodnie. Ta część jest otwarta, więc wszyscy będą wiedzieć, które leczenie jest podawane. Następnie wszyscy uczestnicy mogą kontynuować przyjmowanie GS3-007a przez kolejne 156 tygodni w fazie przedłużonej w celu zbadania długoterminowych efektów.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
88
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Lingli Sun, bachelor
- Numer telefonu: +86 18006171657
- E-mail: sunlingli@genscigroup.com
Lokalizacje studiów
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chiny, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- wiek kalendarzowy (CA) ≥3 lata w momencie badań przesiewowych
- Dziewczęta lub chłopcy przed okresem dojrzewania
- Wzrost w momencie badań przesiewowych niższy niż wzrost referencyjny dla zdrowych dzieci w tym samym wieku kalendarzowym i tej samej płci minus 2 odchylenia standardowe (-2 SD)
- Potwierdzone rozpoznanie niedoboru hormonu wzrostu (GHD)
- Nieleczone żadnymi lekami stymulującymi wzrost
- Opóźnienie wieku kostnego (BA) o ≥6 miesięcy w porównaniu z wiekiem kalendarzowym (CA) w momencie badań przesiewowych Pacjenci spełniający wszystkie poniższe kryteria mogą zostać włączeni do badania przedłużającego (dotyczy części II okresu przedłużenia)
- Pacjenci, którzy ukończyli 52-tygodniowy okres leczenia w fazie II
- Pacjenci, którzy nie przerwali na stałe stosowania badanego produktu leczniczego (IMP) podczas 52-tygodniowego okresu leczenia w fazie II
Kryteria wyłączenia:
- Wysoka skłonność do alergii
- Podejrzenie lub potwierdzenie całkowitej niewydolności przysadki mózgowej, w tym pacjenci z wcześniej potwierdzonym niedoborem ≥2 hormonów przysadki innych niż GH
- Potwierdzone inne nieprawidłowości chromosomalne lub zaburzenia wzrostu wpływające na wzrost
- Wrodzona dysplazja szkieletowa lub poważne anomalie kręgosłupa
- Upośledzenie funkcji poznawczych, zaburzenia neurorozwojowe lub zaburzenia psychiczne/psychologiczne, które zdaniem badacza mogą zakłócać ocenę punktów końcowych badania
- Jakiekolwiek klinicznie istotne nieprawidłowości, które mogą wpływać na wzrost lub ocenę IMP
- Badanie rezonansu magnetycznego (MRI) okolicy siodła tureckiego w badaniach przesiewowych potwierdzające wcześniejszy lub obecny wzrost guza wewnątrzczaszkowego
- Równoczesne stosowanie jakichkolwiek leków, które mogą wpływać na wzrost lub odpowiedź na terapię hormonem wzrostu
- Zamknięcie nasad kości
- Nieprawidłowy odstęp QTcF w elektrokardiogramie (EKG), z wywiadem przedłużonego odstępu QT/QTc
- Nieprawidłowe wskaźniki funkcji wątroby w badaniach przesiewowych Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów nie mogą zostać włączeni do tego badania przedłużającego (dotyczy części II okresu przedłużenia)
- Pacjenci z zamkniętymi nasadami kości
- Jakiekolwiek klinicznie istotne nieprawidłowości, które mogą wpływać na wzrost lub ocenę IMP
- Znana lub podejrzewana alergia na IMP
- Kobiety z dodatnim wynikiem krwi na ludzką gonadotropinę kosmówkową (hCG) podczas wizyty przed leczeniem
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Poziom dawki 1~ Poziom dawki 4
poziom dawki 1、poziom dawki 2、poziom dawki 3、poziom dawki 4
|
GS3-007a
Inne nazwy:
Placebo dla GS3-007a suchej zawiesiny
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Kohorta 1~ Kohorta 3
GS3-007a niska dawka, GS3-007a wysoka dawka, rhGH 0,033 mg/kg
|
GS3-007a
Inne nazwy:
wstrzyknięcie rhGH
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Kohorta GS3-007a
GS3-007a optymalna dawka
|
GS3-007a
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami leczniczymi (TEAE)
Ramy czasowe: do 21 dni (faza Ib)
|
do 21 dni (faza Ib)
|
|
Zroczniona prędkość wzrostu (AHV) w 26. tygodniu leczenia
Ramy czasowe: 26 tygodni (II faza)
|
26 tygodni (II faza)
|
|
Liczba uczestników z TEAEs
Ramy czasowe: do 160 tygodni (przedłużenie II fazy)
|
do 160 tygodni (przedłużenie II fazy)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Stężenia PK GS3-007a i metabolitu GS3-017
Ramy czasowe: do 7 dni (faza Ib)
|
do 7 dni (faza Ib)
|
|
Stężenia hormonu wzrostu (GH), insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1) oraz białka wiążącego insulinopodobny czynnik wzrostu-3 (IGFBP-3) w surowicy
Ramy czasowe: do 14 dni (faza Ib)
|
do 14 dni (faza Ib)
|
|
AHV w każdym punkcie oceny
Ramy czasowe: 13 tygodni, 39 tygodni, 52 tygodnie (II faza)
|
13 tygodni, 39 tygodni, 52 tygodnie (II faza)
|
|
Zmiany od wartości wyjściowej (ΔIGF-1 SDS) w ocenie odchylenia standardowego wskaźnika PD insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1 SDS) w każdym punkcie oceny
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 13 tygodni, 26 tygodni, 39 tygodni, 52 tygodnie (II faza)
|
4 tygodnie, 13 tygodni, 26 tygodni, 39 tygodni, 52 tygodnie (II faza)
|
|
AHV w każdym punkcie oceny
Ramy czasowe: do 156 tygodni (II faza przedłużenia)
|
do 156 tygodni (II faza przedłużenia)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w rozszerzeniu w standardowym odchyleniu wyniku wysokości w każdym punkcie oceny (ΔHT SDS)
Ramy czasowe: do 156 tygodni (II faza przedłużenia)
|
do 156 tygodni (II faza przedłużenia)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 listopada 2030
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 listopada 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 listopada 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 listopada 2025
Pierwszy wysłany (Szacowany)
4 grudnia 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
4 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 listopada 2025
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- GenSci073-201
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na GS3-007a sucha zawiesina
-
Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.Rekrutacyjny
-
Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.ZakończonyNiedobór hormonu wzrostu u dorosłych (AGHD)Chiny