均一な鎌状赤血球症エンドタイプにおける溶血制御のためのSIL-8301の有効性と安全性 (RESCUE)
2026年8月13日 更新者：Biossil Inc.
主として溶血性表現型を有する鎌状赤血球症（SCD）患者におけるSIL-8301の有効性及び安全性を評価するための多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
SIL-8301（セニカポック）は、成人および小児の鎌状赤血球症患者の慢性治療のために開発されています。
この研究の目的は、過去2年間に年間2回未満の急性鎌状赤血球関連疼痛発作を経験し、主に溶血性の表現型（少なくとも1つの溶血性合併症の存在または既往歴があり、標準治療としてヒドロキシウレア（鎌状赤血球症治療に使用される経口薬）を投与されているにもかかわらず、ベースラインHbが9g/dL以下）を持つ鎌状赤血球症患者において、セニカポックとプラセボの効果を比較することです。
参加者は、セニカポックまたは対応するプラセボを毎日服用し、処方されたヒドロキシウレアを最長24週間継続します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
105
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Head of Clinical Operations
- 電話番号：(978) 245-7397
- メール：trials@biossil.ai
研究場所
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ
- 募集
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto、Ontario、カナダ
- まだ募集していません
- University Health Network, Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ
- まだ募集していません
- McGill University Health Centre
-
Montreal、Quebec、カナダ
- まだ募集していません
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 鎌状赤血球症の確定診断
- 年齢16歳から35歳
- Hb ≤ 9.0 g/dL
- 過去2年間において、医療機関受診を要する急性SCD関連疼痛発作が年間1回以下であること
- 少なくとも1つの溶血性合併症の既往歴
- ヒドロキシウレアによる現在の治療
除外基準：
- 過去の研究試験におけるセニカポク投与歴
- 現在の赤血球輸血または交換輸血プログラム
- 肺高血圧症の既往歴
- 活動性の心血管、神経、内分泌、肝臓、または腎臓疾患
- 過去5年以内のがん診断（非黒色腫皮膚がんの上皮内がん、子宮頸部上皮内がん、または乳房上皮内がんを除く）
- 肝疾患の既往歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Senicapoc (SIL-8301)
1日2回20 mgを4日間投与し、その後1日1回10 mgを最大24週間投与
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10 mg錠; 初回負荷量として1日2回20 mgを4日間投与後、維持量として1日1回10 mgを最大24週間投与
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
4日間は1日2回、その後24週間まで1日1回の対応するプラセボ錠剤
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同じサイズと色の錠剤；投与スケジュールに合わせた
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Hb反応率
時間枠：24週間
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ベースラインからHbが1 g/dL以上増加した参加者の割合
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインからHbが2g/dL以上増加した参加者の割合
時間枠：24週
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24週
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ベースラインからの尿中アルブミン・クレアチニン比（uACR）のパーセント変化
時間枠：24週間
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24週間
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6分間歩行テスト（6MWT）におけるベースラインからの変化
時間枠：24週
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24週
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鎌状赤血球症合併症発現率
時間枠：24週
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研究期間中に少なくとも1つの新規または悪化した溶血性合併症を経験した参加者の割合
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24週
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臨床医および患者による全体変化印象において、ベースラインから少なくとも1つのカテゴリーで改善が見られた参加者の割合
時間枠：24週間
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24週間
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急性鎌状赤血球関連疼痛発作の頻度
時間枠：28週間
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28週間
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有害事象（AEs）、重篤な有害事象（SAEs）、および鎌状赤血球症関連有害事象の発生率
時間枠：28週間
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28週間
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Change from baseline in Hb (g/dL)
時間枠：24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
時間枠：24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
時間枠：24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in reticulocyte count (%)
時間枠：24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
時間枠：24 Weeks
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The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD.
For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale.
Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
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24 Weeks
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Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
時間枠：24 Weeks
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The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities. The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships. For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function. |
24 Weeks
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年8月13日
一次修了 (推定)
2029年1月1日
研究の完了 (推定)
2029年2月1日
試験登録日
最初に提出
2025年11月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月1日
最初の投稿 (実際)
2025年12月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月13日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SIL-8301-001
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。