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Wirksamkeit und Sicherheit von SIL-8301 zur Kontrolle der Hämolyse bei einem einheitlichen Sichelzellanämie-Endotyp (RESCUE)

1. Dezember 2025 aktualisiert von: Biossil Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von SIL-8301 bei Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD) mit einem überwiegend hämolytischen Phänotyp

SIL-8301 (Senicapoc) wird für die Langzeitbehandlung von Patienten mit Sichelzellanämie sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern entwickelt. Zweck dieser Studie ist es, die Wirkungen von Senicapoc mit denen eines Placebos bei Patienten mit Sichelzellanämie zu vergleichen, die in den letzten 2 Jahren weniger als 2 akute schmerzhafte Krisen pro Jahr hatten und einen überwiegend hämolytischen Phänotyp aufweisen, definiert als Vorhandensein oder Vorgeschichte mindestens einer hämolytischen Komplikation und einem Ausgangs-Hb von 9 g/dL oder weniger, obwohl sie Hydroxyharnstoff (ein orales Medikament zur Behandlung von Sichelzellanämie) als Standardtherapie erhalten. Die Teilnehmer werden täglich Senicapoc oder ein entsprechendes Placebo einnehmen und die verschriebene Hydroxyharnstoff-Therapie für bis zu 24 Wochen fortsetzen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

105

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Head of Regulatory and Operations
  • Telefonnummer: 978-245-7397
  • E-Mail: debora@biossil.ai

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose von Sichelzellanämie
  • 16-35 Jahre alt
  • Hb ≤ 9,0 g/dL
  • In den vorangegangenen 2 Jahren höchstens eine akute SCD-bedingte schmerzhafte Krise pro Jahr, die einen Besuch in einer medizinischen Einrichtung erforderte
  • Mindestens eine hämolytische Komplikation in der Vorgeschichte
  • Aktuelle Behandlung mit Hydroxyharnstoff

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer früheren Studie mit Senicapoc
  • Aktuelles Programm zur Transfusion oder Austauschtransfusion von roten Blutkörperchen (RBC)
  • Vorgeschichte von pulmonaler Hypertonie
  • Aktive kardiovaskuläre, neurologische, endokrine, hepatische oder renale Erkrankungen
  • Diagnose von Krebs (außer nicht-melanozytärem Hautkrebs in situ, Gebärmutterhalskrebs in situ oder Brustkrebs in situ) innerhalb der letzten 5 Jahre
  • Vorgeschichte von Lebererkrankungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg zweimal täglich für 4 Tage, gefolgt von 10 mg einmal täglich für bis zu 24 Wochen
Arzneimittel: Senicapoc
10 mg Tabletten; verabreicht mit einer Aufsättigungsdosis von 20 mg zweimal täglich für 4 Tage, gefolgt von einer Erhaltungsdosis von 10 mg einmal täglich für bis zu 24 Wochen
Andere Namen:
  • SIL-8301
Placebo-Komparator: Placebo
Matching-Placebo-Tabletten zweimal täglich für 4 Tage, gefolgt von einmal täglich für bis zu 24 Wochen
Arzneimittel: Placebo
Tabletten ähnlich in Größe und Farbe; übereinstimmender Verabreichungsplan

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hb-Ansprechrate
Zeitfenster: 24 Wochen
Anteil der Teilnehmer, die einen Anstieg des Hb um > 1 g/dL gegenüber dem Ausgangswert erreichen
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der hämolytischen Marker gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Anteil der Teilnehmer mit einem Hb-Anstieg von > 2 g/dL gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Prozentuale Veränderung des Albumin-Kreatinin-Verhältnisses im Urin (uACR) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6mwt)
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der durch Teilnehmer berichteten Bewertung der Lebensqualität: Gesamtergebnis und Teilbereichsergebnisse des Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Veränderung vom Ausgangswert im Gesamtscore und in den Subskalen-Domänen-Scores des Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Zeitfenster: 24 Wochen
PROMIS-29 für Erwachsene; PROMIS Pediatric-25 für Teilnehmer <18 Jahren
24 Wochen
Komplikationsrate bei Sichelzellenanämie
Zeitfenster: 24 Wochen
Anteil der Teilnehmer, die mindestens eine neue oder sich verschlechternde hämolytische Komplikation zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie erfahren
24 Wochen
Anteil der Teilnehmer mit mindestens einer Verbesserungskategorie gegenüber dem Ausgangswert in der klinischen und patientenseitigen globalen Einschätzung der Veränderung
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen
Häufigkeit akuter Sichelzell-assoziierter Schmerzkrisen
Zeitfenster: 28 Wochen
28 Wochen
Inzidenz von AEs, SAEs und Sichelzellenerkrankungs-bezogenen AEs
Zeitfenster: 28 Wochen
28 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biossil Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SIL-8301-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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