Efficacité et tolérance du SIL-8301 pour le contrôle de l'hémolyse dans un endotype uniforme de drépanocytose (RESCUE)
13 août 2026 mis à jour par: Biossil Inc.
Étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo visant à déterminer l'efficacité et l'innocuité du SIL-8301 chez les patients atteints de drépanocytose (SCD) présentant un phénotype principalement hémolytique
SIL-8301 (sénicapoc) est développé pour le traitement chronique des patients atteints de drépanocytose, tant chez les adultes que chez les enfants.
L'objectif de cette étude est de comparer les effets du sénicapoc à ceux d'un placebo chez les patients atteints de drépanocytose ayant présenté moins de 2 crises douloureuses aiguës liées à la drépanocytose par an au cours des 2 années précédentes, et ayant un phénotype principalement hémolytique, défini par la présence ou des antécédents d'au moins une complication hémolytique et un taux d'Hb de base de 9 g/dL ou moins, malgré la prise d'hydroxyurée (un médicament oral utilisé pour traiter la drépanocytose) comme traitement standard.
Les participants prendront quotidiennement du sénicapoc ou un placebo correspondant et continueront à prendre de l'hydroxyurée selon la prescription pendant jusqu'à 24 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
105
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Head of Clinical Operations
- Numéro de téléphone: (978) 245-7397
- E-mail: trials@biossil.ai
Lieux d'étude
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
- Recrutement
- The Hospital for Sick Children
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Toronto, Ontario, Canada
- Pas encore de recrutement
- University Health Network, Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada
- Pas encore de recrutement
- McGill University Health Centre
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Montreal, Quebec, Canada
- Pas encore de recrutement
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Diagnostic documenté de drépanocytose
- Âge de 16 à 35 ans
- Hb ≤ 9,0 g/dL
- Antécédents de pas plus d'une crise douloureuse aiguë liée à la SCD nécessitant une visite dans un établissement médical par an au cours des 2 années précédentes
- Antécédents d'au moins une complication hémolytique
- Traitement actuel par hydroxyurée
Critères d'exclusion :
- Administration antérieure de sénicapoc dans une étude de recherche
- Programme actuel de transfusion de globules rouges (GR) ou d'échange transfusionnel
- Antécédents d'hypertension pulmonaire
- Troubles cardiovasculaires, neurologiques, endocriniens, hépatiques ou rénaux actifs
- Diagnostic de cancer (à l'exception du cancer de la peau non mélanome in situ, du cancer du col de l'utérus in situ ou du cancer du sein in situ) au cours des 5 dernières années
- Antécédents de maladie hépatique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg deux fois par jour pendant 4 jours, suivi de 10 mg une fois par jour pendant jusqu'à 24 semaines
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Comprimés de 10 mg ; administrés à une dose de charge de 20 mg deux fois par jour pendant 4 jours, suivie d'une dose d'entretien de 10 mg une fois par jour pendant jusqu'à 24 semaines
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Comprimés placebo correspondants deux fois par jour pendant 4 jours, puis une fois par jour jusqu'à 24 semaines
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Comprimés de taille et de couleur similaires ; schéma d'administration correspondant
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse de l’Hb
Délai: 24 semaines
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Proportion de participants atteignant une augmentation de l'Hb > 1 g/dL par rapport à la valeur initiale
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24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Proportion de participants avec une augmentation de l'Hb > 2 g/dL par rapport à la valeur initiale
Délai: 24 semaines
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24 semaines
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Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale du rapport albumine-créatinine urinaire (RACu)
Délai: 24 semaines
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24 semaines
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Changement par rapport à la valeur de base au test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: 24 semaines
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24 semaines
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Taux de complication de la drépanocytose
Délai: 24 semaines
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Proportion de participants présentant au moins une nouvelle complication hémolytique ou une aggravation d'une complication hémolytique existante à tout moment au cours de l'étude
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24 semaines
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Proportion de participants avec au moins une catégorie d'amélioration par rapport à la valeur initiale dans l'impression globale du changement du clinicien et du patient
Délai: 24 semaines
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24 semaines
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Fréquence des crises douloureuses aiguës liées à la drépanocytose
Délai: 28 semaines
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28 semaines
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Incidence des EIs, des EI graves et des EIs liés à la drépanocytose
Délai: 28 semaines
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28 semaines
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Change from baseline in Hb (g/dL)
Délai: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
Délai: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
Délai: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in reticulocyte count (%)
Délai: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Délai: 24 Weeks
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The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD.
For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale.
Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
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24 Weeks
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Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Délai: 24 Weeks
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The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities. The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships. For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function. |
24 Weeks
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
13 août 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 janvier 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 février 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 novembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 décembre 2025
Première publication (Réel)
15 décembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SIL-8301-001
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .