균일한 겸형적혈구증 엔도타입에서 용혈 조절을 위한 SIL-8301의 유효성 및 안전성 (RESCUE)
2026년 8월 13일 업데이트: Biossil Inc.
주로 용혈성 표현형을 가진 겸상 적혈구 빈혈증(SCD) 환자에서 SIL-8301의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 연구
SIL-8301(senicapoc)는 성인과 어린이를 포함한 겸상적혈구병 환자의 만성 치료를 위해 개발 중입니다.
이 연구의 목적은 최근 2년 동안 연간 2회 미만의 급성 겸상 관련 통증 위기를 경험했으며, 주로 용혈성 표현형(표준 치료제인 hydroxyurea(겸상적혈구병 치료에 사용되는 경구 약물)를 복용 중임에도 불구하고 적어도 하나의 용혈성 합병증의 현재 또는 과거력이 있고 기초 Hb가 9g/dL 이하인 것으로 정의됨)을 보이는 겸상적혈구병 환자에서 senicapoc와 위약의 효과를 비교하는 것입니다.
참가자는 24주 동안 매일 senicapoc 또는 대조 위약을 복용하고 처방된 대로 hydroxyurea를 계속 복용하게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
105
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Head of Clinical Operations
- 전화번호: (978) 245-7397
- 이메일: trials@biossil.ai
연구 장소
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
- 모병
- The Hospital for Sick Children
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Toronto, Ontario, 캐나다
- 아직 모집하지 않음
- University Health Network, Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
- 아직 모집하지 않음
- McGill University Health Centre
-
Montreal, Quebec, 캐나다
- 아직 모집하지 않음
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 확진된 겸상 적혈구 빈혈 진단
- 16-35세
- Hb ≤ 9.0 g/dL
- 최근 2년 동안 연간 의료기관 방문이 필요한 급성 SCD 관련 통증 위기 1회 이하의 병력
- 적어도 한 번 이상의 용혈성 합병증 병력
- 현재 하이드록시우레아 치료 중
제외 기준:
- 이전 연구에서 세니카포크 투여 경험
- 현재 적혈구(RBC) 수혈 또는 교환 수혈 프로그램 진행 중
- 폐고혈압 병력
- 활성 심혈관, 신경계, 내분비, 간 또는 신장 질환
- 최근 5년 내 암 진단 (제자리 비흑색종 피부암, 제자리 자궁경부암 또는 제자리 유방암 제외)
- 간질환 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Senicapoc (SIL-8301)
4일 동안 1일 2회 20 mg 복용 후, 최대 24주 동안 1일 1회 10 mg 복용
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10mg 정제; 4일 동안 1일 2회 20mg의 부하 용량으로 투여한 후, 최대 24주 동안 1일 1회 10mg의 유지 용량으로 투여
다른 이름들:
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위약 비교기: 플라시보
4일 동안 하루에 두 번 정제를 복용한 후, 최대 24주 동안 하루에 한 번 복용하는 대응 위약 정제
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크기와 색상이 유사한 정제; 일치하는 투약 스케줄
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Hb 반응률
기간: 24주
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기준선 대비 Hb 1 g/dL 이상 증가를 달성한 참가자 비율
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기저선 대비 Hb이 2g/dL 이상 증가한 참가자 비율
기간: 24주
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24주
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기저선 대비 요 알부민-크레아티닌 비율(uACR)의 백분율 변화
기간: 24주
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24주
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베이스라인 대비 6분 보행 검사(6mwt)의 변화
기간: 24주
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24주
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겸형 적혈구 질환 합병증 발생률
기간: 24주
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연구 기간 중 언제든지 하나 이상의 신규 또는 악화된 용혈 합병증을 경험한 참가자의 비율
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24주
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임상의 및 환자 전반적 변화 인상에서 기준선 대비 최소 한 가지 범주의 개선을 보인 참가자 비율
기간: 24주
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24주
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급성 겸상적혈구 관련 통증 위기 빈도
기간: 28주
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28주
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부작용, 심각한 부작용 및 겸상적혈구빈혈 관련 부작용의 발생률
기간: 28주
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28주
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Change from baseline in Hb (g/dL)
기간: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
기간: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
기간: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in reticulocyte count (%)
기간: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
기간: 24 Weeks
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The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD.
For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale.
Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
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24 Weeks
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Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
기간: 24 Weeks
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The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities. The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships. For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function. |
24 Weeks
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 8월 13일
기본 완료 (추정된)
2029년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 12월 1일
처음 게시됨 (실제)
2025년 12월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SIL-8301-001
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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