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Eficacia y Seguridad de SIL-8301 para el Control de la Hemólisis en un Endotipo Uniforme de Anemia de Células Falciformes (RESCUE)

13 de agosto de 2026 actualizado por: Biossil Inc.

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para determinar la eficacia y seguridad de SIL-8301 en pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF) con un fenotipo predominantemente hemolítico

SIL-8301 (senicapoc) se está desarrollando para el tratamiento crónico de pacientes con enfermedad de células falciformes tanto en adultos como en niños. El propósito de este estudio es comparar los efectos de senicapoc con placebo en pacientes con enfermedad de células falciformes que han tenido menos de 2 crisis dolorosas agudas relacionadas con la enfermedad falciforme por año durante los 2 años anteriores, y que tienen un fenotipo predominantemente hemolítico, definido como la presencia o antecedentes de al menos una complicación hemolítica y una Hb basal de 9 g/dL o menos, a pesar de recibir hidroxiurea (un fármaco oral utilizado para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes) como estándar de atención. Los participantes tomarán senicapoc o placebo coincidente diariamente y continuarán con hidroxiurea según lo prescrito durante hasta 24 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

105

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Head of Clinical Operations
  • Número de teléfono: (978) 245-7397
  • Correo electrónico: trials@biossil.ai

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Reclutamiento
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Aún no reclutando
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Aún no reclutando
        • McGill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Aún no reclutando
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico documentado de enfermedad de células falciformes
  • Edad entre 16 y 35 años
  • Hb ≤ 9,0 g/dL
  • Antecedentes de no más de 1 crisis dolorosa aguda relacionada con ECF que requirió visita a un centro médico por año en los 2 años anteriores
  • Antecedentes de al menos una complicación hemolítica
  • Tratamiento actual con hidroxiurea

Criterios de exclusión:

  • Haber recibido senicapoc en un estudio de investigación previo
  • Programa actual de transfusión de glóbulos rojos (GR) o exanguinotransfusión
  • Antecedentes de hipertensión pulmonar
  • Trastornos cardiovasculares, neurológicos, endocrinos, hepáticos o renales activos
  • Diagnóstico de cáncer (excepto cáncer de piel no melanoma in situ, cáncer de cuello uterino in situ o cáncer de mama in situ) en los últimos 5 años
  • Antecedentes de enfermedad hepática

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg dos veces al día durante 4 días, seguido de 10 mg una vez al día durante hasta 24 semanas
Droga: Senicapoc
Comprimidos de 10 mg; administrados a una dosis de carga de 20 mg dos veces al día durante 4 días, seguidos de una dosis de mantenimiento de 10 mg una vez al día hasta 24 semanas
Otros nombres:
  • SIL-8301
Comparador de placebos: Placebo
Comprimidos de placebo coincidentes dos veces al día durante 4 días, seguidos de una vez al día hasta 24 semanas
Droga: Placebo
Tabletas de tamaño y color similares; horario de administración coincidente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta de Hb
Periodo de tiempo: 24 semanas
Proporción de participantes que logran un aumento de Hb > 1 g/dL desde el inicio
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de participantes con un aumento de Hb > 2g/dL respecto al valor basal
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Porcentaje de cambio desde el valor basal en la relación albúmina-creatinina en orina (uACR)
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Cambio respecto al valor basal en la prueba de marcha de 6 minutos (6mwt)
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Tasa de complicaciones de la enfermedad de células falciformes
Periodo de tiempo: 24 semanas
Proporción de participantes que experimentaron al menos una nueva complicación hemolítica o un empeoramiento de una existente en cualquier momento durante el estudio
24 semanas
Proporción de participantes con al menos una categoría de mejora respecto al valor basal en la Impresión Global de Cambio del Clínico y del Paciente
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Frecuencia de crisis dolorosas agudas relacionadas con la enfermedad de células falciformes
Periodo de tiempo: 28 Semanas
28 Semanas
Incidencia de AEs, SAEs y AEs relacionados con la enfermedad de células falciformes
Periodo de tiempo: 28 semanas
28 semanas
Change from baseline in Hb (g/dL)
Periodo de tiempo: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
Periodo de tiempo: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
Periodo de tiempo: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in reticulocyte count (%)
Periodo de tiempo: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Periodo de tiempo: 24 Weeks
The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD. For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale. Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
24 Weeks
Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Periodo de tiempo: 24 Weeks

The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities.

The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships.

For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function.
24 Weeks

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biossil Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

13 de agosto de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

15 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SIL-8301-001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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