Effekt och säkerhet hos SIL-8301 för kontroll av hemolys vid en uniform endottyp av sickelcellsanemi (RESCUE)
13 augusti 2026 uppdaterad av: Biossil Inc.
En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bestämma effekt och säkerhet hos SIL-8301 hos patienter med sicklecellanemi (SCD) med ett övervägande hemolytiskt fenotyp
SIL-8301 (senicapoc) utvecklas för kronisk behandling av patienter med sicklecellsjukdom, både vuxna och barn.
Syftet med denna studie är att jämföra effekterna av senicapoc med placebo hos patienter med sicklecellsjukdom som haft färre än 2 akuta sickle-relaterade smärtsamma kriser per år under de föregående 2 åren, och som har en övervägande hemolytisk fenotyp, definierad som närvaro eller historia av minst en hemolytisk komplikation och ett baslinje-Hb på 9 g/dL eller lägre, trots att de fått hydroxyurea (ett oralt läkemedel som används för behandling av sicklecellsjukdom) som standardvård.
Deltagarna kommer att ta senicapoc eller matchande placebo dagligen och fortsätta med hydroxyurea enligt förskrivning i upp till 24 veckor.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
105
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Head of Clinical Operations
- Telefonnummer: (978) 245-7397
- E-post: trials@biossil.ai
Studieorter
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Rekrytering
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Har inte rekryterat ännu
- University Health Network, Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Har inte rekryterat ännu
- McGill University Health Centre
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Har inte rekryterat ännu
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dokumenterad diagnos av sicklecellsjukdom
- 16–35 års ålder
- Hb ≤ 9,0 g/dL
- Historik av högst 1 akut SCD-relaterad smärttillstånd som krävt besök på en medicinsk anläggning per år under de senaste 2 åren
- Historik av minst en hemolytisk komplikation
- Aktuell behandling med hydroxyurea
Exklusionskriterier:
- Har fått senicapoc i en tidigare undersökningsstudie
- Aktuellt transfusionsprogram för röda blodkroppar (RBC) eller bytesprogram för transfusion
- Historik av pulmonell hypertension
- Aktiva kardiovaskulära, neurologiska, endokrina, hepatiska eller njursjukdomar
- Diagnos av cancer (förutom icke-melanom hudcancer in situ, cervixcancer in situ eller bröstcancer in situ) inom de senaste 5 åren
- Historik av leversjukdom
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg två gånger dagligen i 4 dagar, följt av 10 mg en gång dagligen i upp till 24 veckor
|
10 mg tabletter; administreras med en startdos på 20 mg två gånger dagligen i 4 dagar, följt av en underhållsdos på 10 mg en gång dagligen i upp till 24 veckor
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande placebotabletter två gånger dagligen i 4 dagar, följt av en gång dagligen i upp till 24 veckor
|
Tabletter med liknande storlek och färg; matchande administrationsschema
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hb-svarsfrekvens
Tidsram: 24 veckor
|
Andel deltagare som uppnår en ökning av Hb med > 1 g/dL från baslinjen
|
24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med en Hb-ökning på > 2 g/dL från baslinjen
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i urinalbumin-kreatininkvot (uACR)
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Förändring från baslinje i 6-minuters gångtest (6mwt)
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Komplikationsfrekvens vid sicklecellsjukdom
Tidsram: 24 veckor
|
Andel deltagare som upplever minst en ny eller förvärrad hemolytisk komplikation när som helst under studien
|
24 veckor
|
|
Andel deltagare med minst en kategoriförbättring från baslinjen i Kliniker- och patientglobal bedömning av förändring
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Frekvens av akuta smärtkriser relaterade till sickelcellssjukdom
Tidsram: 28 veckor
|
28 veckor
|
|
|
Förekomst av AEs, SAEs och sickle cell disease relaterade AEs
Tidsram: 28 veckor
|
28 veckor
|
|
|
Change from baseline in Hb (g/dL)
Tidsram: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
Tidsram: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
Tidsram: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in reticulocyte count (%)
Tidsram: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Tidsram: 24 Weeks
|
The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD.
For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale.
Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
|
24 Weeks
|
|
Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Tidsram: 24 Weeks
|
The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities. The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships. For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function. |
24 Weeks
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
13 augusti 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
1 januari 2029
Avslutad studie (Beräknad)
1 februari 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 november 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 december 2025
Första postat (Faktisk)
15 december 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SIL-8301-001
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .