Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность SIL-8301 для контроля гемолиза при унифицированном эндотипе серповидноклеточной анемии (RESCUE)

13 августа 2026 г. обновлено: Biossil Inc.

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для определения эффективности и безопасности препарата SIL-8301 у пациентов с серповидноклеточной анемией (СКА) с преимущественно гемолитическим фенотипом

SIL-8301 (сеникапок) разрабатывается для длительного лечения пациентов с серповидноклеточной анемией как у взрослых, так и у детей. Целью данного исследования является сравнение эффектов сеникапока с плацебо у пациентов с серповидноклеточной анемией, у которых было менее 2 острых болевых кризов, связанных с серповидноклеточной анемией, в год за последние 2 года, и которые имеют преимущественно гемолитический фенотип, определяемый как наличие или история по крайней мере одного гемолитического осложнения и исходный уровень гемоглобина 9 г/дл или менее, несмотря на получение гидроксимочевины (перорального препарата, используемого для лечения серповидноклеточной анемии) в качестве стандартной терапии. Участники будут принимать сеникапок или соответствующий плацебо ежедневно и продолжать прием гидроксимочевины по назначению до 24 недель.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

105

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Head of Clinical Operations
  • Номер телефона: (978) 245-7397
  • Электронная почта: trials@biossil.ai

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • Рекрутинг
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Канада
        • Еще не набирают
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада
        • Еще не набирают
        • McGill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Канада
        • Еще не набирают
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Документированный диагноз серповидноклеточной анемии
  • Возраст от 16 до 35 лет
  • Гемоглобин ≤ 9,0 г/дл
  • В анамнезе не более одного острого болезненного криза, связанного с СКА, требующего обращения в медицинское учреждение в год, в течение предшествующих 2 лет
  • В анамнезе хотя бы одно гемолитическое осложнение
  • Текущее лечение гидроксимочевиной

Критерии исключения:

  • Получение сеникапока в предыдущем исследовательском исследовании
  • Текущая программа переливания эритроцитов или обменного переливания крови
  • В анамнезе легочная гипертензия
  • Активные сердечно-сосудистые, неврологические, эндокринные, печеночные или почечные заболевания
  • Диагноз рака (за исключением немеланомного рака кожи in situ, рака шейки матки in situ или рака молочной железы in situ) в течение последних 5 лет
  • В анамнезе заболевание печени

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Сеникапок (SIL-8301)
20 мг два раза в день в течение 4 дней, затем 10 мг один раз в день до 24 недель
Лекарство: Сеникапок
10 мг таблетки; вводится в нагрузочной дозе 20 мг два раза в день в течение 4 дней, затем в поддерживающей дозе 10 мг один раз в день до 24 недель
Другие имена:
  • SIL-8301
Плацебо Компаратор: Плацебо
Таблетки плацебо в соответствии с назначением дважды в день в течение 4 дней, затем один раз в день до 24 недель
Лекарство: Плацебо
Таблетки аналогичного размера и цвета; соответствующий график приёма

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота ответа Hb
Временное ограничение: 24 недели
Доля участников, достигших увеличения уровня Hb > 1 г/дл от исходного уровня
24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля участников с увеличением Hb более чем на 2 г/дл от исходного уровня
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Процентное изменение от исходного уровня отношения альбумина к креатинину в моче (uACR)
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Изменение от исходного уровня в тесте 6-минутной ходьбы (6mwt)
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Частота осложнений серповидноклеточной анемии
Временное ограничение: 24 недели
Доля участников, у которых наблюдалось по крайней мере одно новое или ухудшающееся гемолитическое осложнение в любое время в ходе исследования
24 недели
Доля участников с по крайней мере одной категорией улучшения по сравнению с исходным уровнем по шкале оценки общего впечатления о переменах клинициста и пациента
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Частота острых болезненных кризов, связанных с серповидноклеточной анемией
Временное ограничение: 28 недель
28 недель
Частота НЯ, СНЯ и связанных с серповидноклеточной анемией НЯ
Временное ограничение: 28 недель
28 недель
Change from baseline in Hb (g/dL)
Временное ограничение: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
Временное ограничение: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
Временное ограничение: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in reticulocyte count (%)
Временное ограничение: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Временное ограничение: 24 Weeks
The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD. For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale. Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
24 Weeks
Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Временное ограничение: 24 Weeks

The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities.

The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships.

For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function.
24 Weeks

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biossil Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

13 августа 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SIL-8301-001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться