Skuteczność i bezpieczeństwo preparatu SIL-8301 w kontroli hemolizy u jednolitego endotypu anemii sierpowatej (RESCUE)
13 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Biossil Inc.
Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa preparatu SIL-8301 u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową (SCD) o przeważającym fenotypie hemolitycznym
SIL-8301 (senicapoc) jest opracowywany do przewlekłego leczenia pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, zarówno dorosłych, jak i dzieci.
Celem tego badania jest porównanie efektów senicapocu z placebo u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy mieli mniej niż 2 ostre bolesne przełomy sierpowatokomórkowe rocznie w ciągu ostatnich 2 lat i mają głównie fenotyp hemolityczny, zdefiniowany jako obecność lub historia co najmniej jednego powikłania hemolitycznego oraz wyjściowe Hb wynoszące 9 g/dL lub mniej, pomimo otrzymywania hydroksymocznika (doustnego leku stosowanego w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej) jako standardu opieki.
Uczestnicy będą przyjmować senicapoc lub placebo codziennie i kontynuować hydroksymocznik zgodnie z zaleceniami przez okres do 24 tygodni.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
105
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Head of Clinical Operations
- Numer telefonu: (978) 245-7397
- E-mail: trials@biossil.ai
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Rekrutacyjny
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Jeszcze nie rekrutacja
- University Health Network, Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Jeszcze nie rekrutacja
- McGill University Health Centre
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Jeszcze nie rekrutacja
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Dokumentowana diagnoza anemii sierpowatej
- Wiek 16-35 lat
- Hb ≤ 9,0 g/dL
- W wywiadzie nie więcej niż 1 ostry bolesny kryzys związany z anemią sierpowatą wymagający wizyty w placówce medycznej rocznie w ciągu ostatnich 2 lat
- W wywiadzie co najmniej jedno powikłanie hemolityczne
- Aktualne leczenie hydroksymocznikiem
Kryteria wyłączenia:
- W przeszłości otrzymywanie senicapocu w badaniu eksperymentalnym
- Aktualny program transfuzji krwinek czerwonych (RBC) lub transfuzji wymiennej
- W wywiadzie nadciśnienie płucne
- Aktywne zaburzenia sercowo-naczyniowe, neurologiczne, endokrynologiczne, wątrobowe lub nerkowe
- Rozpoznanie nowotworu (z wyjątkiem raka skóry in situ niebędącego czerniakiem, raka szyjki macicy in situ lub raka piersi in situ) w ciągu ostatnich 5 lat
- W wywiadzie choroba wątroby
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg dwa razy dziennie przez 4 dni, następnie 10 mg raz dziennie przez okres do 24 tygodni
|
10 mg tabletek; podawane w dawce nasycającej 20 mg dwa razy dziennie przez 4 dni, a następnie w dawce podtrzymującej 10 mg raz dziennie przez okres do 24 tygodni
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Tabletki placebo zgodne z badanym preparatem dwa razy dziennie przez 4 dni, a następnie raz dziennie przez okres do 24 tygodni
|
Tabletki podobne pod względem wielkości i koloru; zgodny harmonogram podawania
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik odpowiedzi na Hb
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Odsetek uczestników, u których odnotowano wzrost stężenia Hb > 1 g/dL w porównaniu z wartością wyjściową
|
24 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Proporcja uczestników ze wzrostem Hb o > 2g/dL od wartości początkowej
Ramy czasowe: 24 Tygodni
|
24 Tygodni
|
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stosunku albuminy do kreatyniny w moczu (uACR)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
24 tygodnie
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w teście 6-minutowego marszu (6mwt)
Ramy czasowe: 24 Tygodni
|
24 Tygodni
|
|
|
Wskaźnik powikłań w niedokrwistości sierpowatej
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno nowe lub pogarszające się powikłanie hemolityczne w dowolnym momencie badania
|
24 tygodnie
|
|
Proporcja uczestników z przynajmniej jedną kategorią poprawy w porównaniu z wartością wyjściową w Ocenie Globalnej Zmiany przez Lekarza i Pacjenta
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
24 tygodnie
|
|
|
Częstotliwość ostrych bolesnych kryz związanych z anemią sierpowatą
Ramy czasowe: 28 tygodni
|
28 tygodni
|
|
|
Częstość występowania NDP, PNDP i NDP związanych z anemią sierpowatokrwinkową
Ramy czasowe: 28 tygodni
|
28 tygodni
|
|
|
Change from baseline in Hb (g/dL)
Ramy czasowe: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
Ramy czasowe: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
Ramy czasowe: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in reticulocyte count (%)
Ramy czasowe: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Ramy czasowe: 24 Weeks
|
The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD.
For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale.
Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
|
24 Weeks
|
|
Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Ramy czasowe: 24 Weeks
|
The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities. The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships. For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function. |
24 Weeks
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
13 sierpnia 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 stycznia 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lutego 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 listopada 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 grudnia 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 grudnia 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SIL-8301-001
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .