Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo preparatu SIL-8301 w kontroli hemolizy u jednolitego endotypu anemii sierpowatej (RESCUE)

1 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Biossil Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa preparatu SIL-8301 u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową (SCD) o przeważającym fenotypie hemolitycznym

SIL-8301 (senicapoc) jest opracowywany do przewlekłego leczenia pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, zarówno dorosłych, jak i dzieci. Celem tego badania jest porównanie efektów senicapocu z placebo u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy mieli mniej niż 2 ostre bolesne przełomy sierpowatokomórkowe rocznie w ciągu ostatnich 2 lat i mają głównie fenotyp hemolityczny, zdefiniowany jako obecność lub historia co najmniej jednego powikłania hemolitycznego oraz wyjściowe Hb wynoszące 9 g/dL lub mniej, pomimo otrzymywania hydroksymocznika (doustnego leku stosowanego w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej) jako standardu opieki. Uczestnicy będą przyjmować senicapoc lub placebo codziennie i kontynuować hydroksymocznik zgodnie z zaleceniami przez okres do 24 tygodni.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

105

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Head of Regulatory and Operations
  • Numer telefonu: 978-245-7397
  • E-mail: debora@biossil.ai

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dokumentowana diagnoza anemii sierpowatej
  • Wiek 16-35 lat
  • Hb ≤ 9,0 g/dL
  • W wywiadzie nie więcej niż 1 ostry bolesny kryzys związany z anemią sierpowatą wymagający wizyty w placówce medycznej rocznie w ciągu ostatnich 2 lat
  • W wywiadzie co najmniej jedno powikłanie hemolityczne
  • Aktualne leczenie hydroksymocznikiem

Kryteria wyłączenia:

  • W przeszłości otrzymywanie senicapocu w badaniu eksperymentalnym
  • Aktualny program transfuzji krwinek czerwonych (RBC) lub transfuzji wymiennej
  • W wywiadzie nadciśnienie płucne
  • Aktywne zaburzenia sercowo-naczyniowe, neurologiczne, endokrynologiczne, wątrobowe lub nerkowe
  • Rozpoznanie nowotworu (z wyjątkiem raka skóry in situ niebędącego czerniakiem, raka szyjki macicy in situ lub raka piersi in situ) w ciągu ostatnich 5 lat
  • W wywiadzie choroba wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg dwa razy dziennie przez 4 dni, następnie 10 mg raz dziennie przez okres do 24 tygodni
Lek: Senicapoc
10 mg tabletek; podawane w dawce nasycającej 20 mg dwa razy dziennie przez 4 dni, a następnie w dawce podtrzymującej 10 mg raz dziennie przez okres do 24 tygodni
Inne nazwy:
  • SIL-8301
Komparator placebo: Placebo
Tabletki placebo zgodne z badanym preparatem dwa razy dziennie przez 4 dni, a następnie raz dziennie przez okres do 24 tygodni
Lek: Placebo
Tabletki podobne pod względem wielkości i koloru; zgodny harmonogram podawania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi na Hb
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Odsetek uczestników, u których odnotowano wzrost stężenia Hb > 1 g/dL w porównaniu z wartością wyjściową
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej wskaźników hemolitycznych
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Proporcja uczestników ze wzrostem Hb o > 2g/dL od wartości początkowej
Ramy czasowe: 24 Tygodni
24 Tygodni
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stosunku albuminy do kreatyniny w moczu (uACR)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w teście 6-minutowego marszu (6mwt)
Ramy czasowe: 24 Tygodni
24 Tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ogólnej ocenie jakości życia zgłaszanej przez uczestników oraz w wynikach podskal domenowych systemu pomiaru informacji o jakości życia dorosłych chorych na anemię sierpowatokrwinkową (ASCQ-ME)
Ramy czasowe: 24 Tygodnie
24 Tygodnie
Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku oraz w wynikach podskal domen systemu pomiaru wyników zgłaszanych przez uczestnika (PROMIS)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
PROMIS-29 dla dorosłych; PROMIS Pediatric-25 dla uczestników <18 lat
24 tygodnie
Wskaźnik powikłań w niedokrwistości sierpowatej
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Odsetek uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno nowe lub pogarszające się powikłanie hemolityczne w dowolnym momencie badania
24 tygodnie
Proporcja uczestników z przynajmniej jedną kategorią poprawy w porównaniu z wartością wyjściową w Ocenie Globalnej Zmiany przez Lekarza i Pacjenta
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Częstotliwość ostrych bolesnych kryz związanych z anemią sierpowatą
Ramy czasowe: 28 tygodni
28 tygodni
Częstość występowania NDP, PNDP i NDP związanych z anemią sierpowatokrwinkową
Ramy czasowe: 28 tygodni
28 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biossil Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SIL-8301-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Senicapoc

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj