Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SIL-8301:n teho ja turvallisuus hemolyysin hallinnassa yhtenäisessä sirppisolutauti-endotyypissä (RESCUE)

torstai 13. elokuuta 2026 päivittänyt: Biossil Inc.

Monikeskuksinen, satunnaistettu, kaksoissokkotutkimus, jossa määritetään SIL-8301:n teho ja turvallisuus sirppisolutaudin (SCD) potilailla, joilla on pääasiassa hemolyyttinen fenotyyppi

SIL-8301 (senicapoc) on kehitteillä krooniseen hoitoon sirppisolutaudin potilaille sekä aikuisilla että lapsilla. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on verrata senicapocin vaikutuksia lumelääkkeeseen sirppisolutaudin potilailla, joilla on ollut vähemmän kuin 2 akuuttia sirppisoluun liittyvää kivuliasta kriisiä vuodessa edellisten kahden vuoden aikana ja joilla on pääasiassa hemolyyttinen fenotyyppi, joka määritellään vähintään yhden hemolyyttisen komplikaation esiintymisellä tai historiasta sekä perustason Hb:n arvolla 9 g/dL tai vähemmän, huolimatta siitä, että he saavat hydroksiureaa (suun kautta otettavaa lääkettä, jota käytetään sirppisolutaudin hoidossa) standardihoidossa. Osallistujat ottavat senicapocia tai vastaavaa lumelääkettä päivittäin ja jatkavat hydroksiurean käyttöä määrätyllä tavalla jopa 24 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

105

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Head of Clinical Operations
  • Puhelinnumero: (978) 245-7397
  • Sähköposti: trials@biossil.ai

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrytointi
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • McGill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu sirppisolutaudin diagnoosi
  • 16-35 vuoden ikä
  • Hb ≤ 9,0 g/dl
  • Enintään yksi akuutti SCD-liittyvä kivulias kriisi, joka on vaatinut lääketieteellisen laitoksen käynnin vuodessa edeltävän kahden vuoden aikana
  • Vähintään yksi hemolyyttinen komplikaatio historiassa
  • Nykyinen hydroksiureahoito

Poissulkemiskriteerit:

  • Senikapocin saanti aiemmassa tutkimuksessa
  • Nykyinen punasolusiirto- tai vaihtosiirto-ohjelma
  • Keuhkoverenpainetauti historiassa
  • Aktiiviset sydän- ja verisuoni-, hermosto-, umpieritys-, maksa- tai munuaisoireet
  • Syyvä diagnosoitu viimeisen 5 vuoden aikana (lukuun ottamatta paikallaan olevaa ei-melanoomaista ihosyöpää, paikallaan olevaa kohdunkaulansyöpää tai paikallaan olevaa rintasyöpää)
  • Maksasairaus historiassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg kahdesti päivässä 4 päivän ajan, minkä jälkeen 10 mg kerran päivässä jopa 24 viikon ajan
Lääke: Senikapok
10 mg tabletteja; annosteltava aloitusannoksena 20 mg kahdesti päivässä 4 päivän ajan, jonka jälkeen ylläpitoannoksena 10 mg kerran päivässä enintään 24 viikon ajan
Muut nimet:
  • SIL-8301
Placebo Comparator: Placebo
Matching placebo-tabletit kahdesti päivässä 4 päivän ajan, minkä jälkeen kerran päivässä jopa 24 viikon ajan
Lääke: Placebo
Tabletit samankokoisia ja -värisiä; vastaava annosteluaikataulu

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hb-vastemäärä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat Hb:n nousun > 1 g/dL lähtöarvosta
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien osuus, joilla Hb-taso nousi yli 2 g/dl verrattuna lähtöarvoon
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Prosentuaalinen muutos lähtöarvosta virtsan albumiini-kreatiniinisuhteessa (uACR)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Muutos lähtöarvosta 6 minuutin kävelytestissä (6mwt)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Sirppisolutautihäiriön esiintyvyys
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Osallistujien osuus, joilla esiintyy vähintään yksi uusi tai pahentunut hemolyyttinen komplikaatio tutkimuksen aikana milloin tahansa
24 viikkoa
Osallistujien osuus, joilla on vähintään yksi parantumisen kategoria lähtötasosta verrattuna Kliinikon ja Potilaan kokemukseen muutoksesta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Akuuttien sirppisoluanemiaan liittyvien kipukriisien esiintymistiheys
Aikaikkuna: 28 viikkoa
28 viikkoa
Haitallisten tapahtumien, vakavien haitallisten tapahtumien ja sirppisolutaudin liittyvien haitallisten tapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: 28 viikkoa
28 viikkoa
Change from baseline in Hb (g/dL)
Aikaikkuna: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
Aikaikkuna: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
Aikaikkuna: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in reticulocyte count (%)
Aikaikkuna: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Aikaikkuna: 24 Weeks
The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD. For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale. Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
24 Weeks
Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Aikaikkuna: 24 Weeks

The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities.

The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships.

For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function.
24 Weeks

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biossil Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 13. elokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. tammikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. helmikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 15. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 17. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SIL-8301-001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa