Effectiviteit en veiligheid van SIL-8301 voor controle van hemolyse in een uniform sikkelcelziekte-endotype (RESCUE)
13 augustus 2026 bijgewerkt door: Biossil Inc.
Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van SIL-8301 bij patiënten met sikkelcelziekte (SCD) met een overwegend hemolytisch fenotype
SIL-8301 (senicapoc) wordt ontwikkeld voor de chronische behandeling van patiënten met sikkelcelziekte, zowel bij volwassenen als kinderen.
Het doel van deze studie is om de effecten van senicapoc te vergelijken met placebo bij patiënten met sikkelcelziekte die minder dan 2 acute sikkelgerelateerde pijncrises per jaar hebben gehad gedurende de voorafgaande 2 jaar, en een overwegend hemolytisch fenotype hebben, gedefinieerd als de aanwezigheid of voorgeschiedenis van ten minste één hemolytische complicatie en een basale Hb van 9 g/dL of minder, ondanks het gebruik van hydroxyurea (een oraal geneesmiddel gebruikt voor de behandeling van sikkelcelziekte) als standaardzorg.
Deelnemers zullen dagelijks senicapoc of overeenkomend placebo innemen en doorgaan met hydroxyurea zoals voorgeschreven voor maximaal 24 weken.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
105
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Head of Clinical Operations
- Telefoonnummer: (978) 245-7397
- E-mail: trials@biossil.ai
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- Werving
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Ontario, Canada
- Nog niet aan het werven
- University Health Network, Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
- Nog niet aan het werven
- McGill University Health Centre
-
Montreal, Quebec, Canada
- Nog niet aan het werven
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gedocumenteerde diagnose van sikkelcelziekte
- 16-35 jaar oud
- Hb ≤ 9,0 g/dL
- Geschiedenis van niet meer dan 1 acute SCD-gerelateerde pijncrisis per jaar die een bezoek aan een medische instelling vereiste in de afgelopen 2 jaar
- Geschiedenis van ten minste één hemolytische complicatie
- Huidige behandeling met hydroxyureum
Uitsluitingscriteria:
- Ontvangst van senicapoc in een eerder onderzoeksonderzoek
- Huidig transfusie- of wisseltransfusieprogramma voor rode bloedcellen (RBC)
- Geschiedenis van pulmonale hypertensie
- Actieve cardiovasculaire, neurologische, endocriene, hepatische of renale aandoeningen
- Diagnose van kanker (behalve niet-melanoom huidkanker in situ, baarmoederhalskanker in situ of borstkanker in situ) in de afgelopen 5 jaar
- Geschiedenis van leverziekte
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg tweemaal daags gedurende 4 dagen, gevolgd door 10 mg eenmaal daags gedurende maximaal 24 weken
|
10 mg tabletten; toegediend als een laaddosis van 20 mg tweemaal daags gedurende 4 dagen, gevolgd door een onderhoudsdosis van 10 mg eenmaal daags gedurende maximaal 24 weken
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Matching placebo tabletten tweemaal daags gedurende 4 dagen, gevolgd door eenmaal daags tot maximaal 24 weken
|
Tabletten vergelijkbaar in grootte en kleur; overeenkomend toedieningsschema
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hb-responspercentage
Tijdsspanne: 24 weken
|
Aandeel deelnemers dat een toename in Hb van > 1 g/dL ten opzichte van de uitgangswaarde bereikt
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aandeel deelnemers met een Hb-stijging van > 2g/dL ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Percentuele verandering vanaf baseline in urine-albumine-creatinine ratio (uACR)
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 6-minuten wandeltest (6mwt)
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Complicatiefrequentie van sikkelcelziekte
Tijdsspanne: 24 weken
|
Aandeel deelnemers dat ten minste één nieuwe of verergerende hemolytische complicatie ervaart op enig moment tijdens de studie
|
24 weken
|
|
Aandeel deelnemers met minimaal één categorie van verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Klinische en Patiënt Globale Indruk van Verandering
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Frequentie van acute sikkelcel-gerelateerde pijnlijke crises
Tijdsspanne: 28 Weken
|
28 Weken
|
|
|
Incidentie van AEs, SAEs en sikkelcelziekte-gerelateerde AEs
Tijdsspanne: 28 weken
|
28 weken
|
|
|
Change from baseline in Hb (g/dL)
Tijdsspanne: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
Tijdsspanne: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
Tijdsspanne: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in reticulocyte count (%)
Tijdsspanne: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Tijdsspanne: 24 Weeks
|
The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD.
For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale.
Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
|
24 Weeks
|
|
Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Tijdsspanne: 24 Weeks
|
The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities. The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships. For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function. |
24 Weeks
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
13 augustus 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
1 januari 2029
Studie voltooiing (Geschat)
1 februari 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 november 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 december 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 december 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SIL-8301-001
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .