Effekt og sikkerhet av SIL-8301 for kontroll av hemolyse i en uniform endotype av sigdcelleanemi (RESCUE)
13. august 2026 oppdatert av: Biossil Inc.
En multiklinisk, randomisert, dobbeltblind, placebo-kontrollert studie for å fastslå effekt og sikkerhet av SIL-8301 hos pasienter med sigdcelleanemi (SCD) med et overveiende hemolytisk fenotype
SIL-8301 (senicapoc) utvikles for kronisk behandling av pasienter med seglcelleanemi, både voksne og barn.
Formålet med denne studien er å sammenligne effekten av senicapoc med placebo hos pasienter med seglcelleanemi som har hatt færre enn 2 akutte smertekriser relatert til seglcelleanemi per år i løpet av de foregående 2 årene, og som har en overveiende hemolytisk fenotype, definert som tilstedeværelse eller historikk med minst én hemolytisk komplikasjon og et basisnivå av Hb på 9 g/dL eller mindre, til tross for at de mottar hydroxyurea (et peroralt legemiddel som brukes til behandling av seglcelleanemi) som standardbehandling.
Deltakerne vil ta senicapoc eller tilsvarende placebo daglig og fortsette med hydroxyurea som foreskrevet i opptil 24 uker.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
105
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Head of Clinical Operations
- Telefonnummer: (978) 245-7397
- E-post: trials@biossil.ai
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- Rekruttering
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Ontario, Canada
- Har ikke rekruttert ennå
- University Health Network, Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
- Har ikke rekruttert ennå
- McGill University Health Centre
-
Montreal, Quebec, Canada
- Har ikke rekruttert ennå
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Dokumentert diagnose av sigdcelleanemi
- 16-35 år gammel
- Hb ≤ 9,0 g/dL
- Historikk med maksimalt 1 akutt SCD-relatert smertekrise som krevde besøk på et medisinsk anlegg per år i løpet av de foregående 2 årene
- Historikk med minst en hemolytisk komplikasjon
- Nåværende behandling med hydroksyurea
Eksklusjonskriterier:
- Mottatt senicapoc i en tidligere forskningsstudie
- Nåværende røde blodcelle (RBC) transfusjon eller utvekslingstransfusjonsprogram
- Historikk med pulmonal hypertensjon
- Aktive kardiovaskulære, nevrologiske, endokrine, leversykdommer eller nyresykdommer
- Diagnose av kreft (unntatt ikke-melanom hudkreft in situ, livmorhalskreft in situ eller brystkreft in situ) innen de siste 5 årene
- Historikk med leversykdom
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg to ganger daglig i 4 dager, etterfulgt av 10 mg en gang daglig i opptil 24 uker
|
10 mg tabletter; administreres med en oppladningsdose på 20 mg to ganger daglig i 4 dager, etterfulgt av en vedlikeholdsdose på 10 mg en gang daglig i opptil 24 uker
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo-tabletter to ganger daglig i 4 dager, deretter en gang daglig i opptil 24 uker
|
Tabletter som er like i størrelse og farge; matchende administreringsplan
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hb-responsrate
Tidsramme: 24 uker
|
Andel deltakere som oppnår en økning i Hb på > 1 g/dL fra utgangspunkt
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel deltakere med en Hb-økning på > 2 g/dL fra baseline
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Prosentvis endring fra baseline i urinalbumin-kreatininforhold (uACR)
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Endring fra utgangspunkt i 6-minutters gangtest (6mwt)
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Komplikasjonsrate for seglcelleanemi
Tidsramme: 24 uker
|
Andel av deltakere som opplever minst én ny eller forverret hemolytisk komplikasjon når som helst under studien
|
24 uker
|
|
Andel deltakere med minst én forbedringskategori fra utgangspunktet i Kliniker- og pasientglobal vurdering av endring
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Hyppighet av akutte smertekriser relatert til sigdcelleanemi
Tidsramme: 28 uker
|
28 uker
|
|
|
Forekomst av BVs, alvorlige BVs og sigdcelleanemi-relaterte BVs
Tidsramme: 28 uker
|
28 uker
|
|
|
Change from baseline in Hb (g/dL)
Tidsramme: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
Tidsramme: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
Tidsramme: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in reticulocyte count (%)
Tidsramme: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Tidsramme: 24 Weeks
|
The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD.
For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale.
Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
|
24 Weeks
|
|
Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Tidsramme: 24 Weeks
|
The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities. The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships. For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function. |
24 Weeks
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
13. august 2026
Primær fullføring (Antatt)
1. januar 2029
Studiet fullført (Antatt)
1. februar 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. november 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. desember 2025
Først lagt ut (Faktiske)
15. desember 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SIL-8301-001
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .