Eficácia e Segurança do SIL-8301 no Controlo da Hemólise num Endótipo Uniforme de Anemia Falciforme (RESCUE)
13 de agosto de 2026 atualizado por: Biossil Inc.
Estudo Multicêntrico, Randomizado, Duplamente-cego e Controlado por Placebo para Determinar a Eficácia e Segurança do SIL-8301 em Doentes com Anemia Falciforme (SCD) com Fenótipo Predominantemente Hemolítico
O SIL-8301 (senicapoc) está a ser desenvolvido para o tratamento crónico de doentes com doença das células falciformes, tanto em adultos como em crianças.
O objetivo deste estudo é comparar os efeitos do senicapoc com os de um placebo em doentes com doença das células falciformes que tenham tido menos de 2 crises dolorosas agudas relacionadas com a doença por ano nos 2 anos anteriores, e que tenham um fenótipo predominantemente hemolítico, definido como a presença ou histórico de pelo menos uma complicação hemolítica e uma Hb basal de 9 g/dL ou menos, apesar de estarem a receber hidroxiureia (um medicamento oral utilizado para o tratamento da doença das células falciformes) como padrão de cuidados.
Os participantes tomarão senicapoc ou placebo correspondente diariamente e continuarão com a hidroxiureia conforme prescrito durante até 24 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
105
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Head of Clinical Operations
- Número de telefone: (978) 245-7397
- E-mail: trials@biossil.ai
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- Recrutamento
- The Hospital for Sick Children
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Toronto, Ontario, Canadá
- Ainda não está recrutando
- University Health Network, Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá
- Ainda não está recrutando
- McGill University Health Centre
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Montreal, Quebec, Canadá
- Ainda não está recrutando
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico documentado de doença falciforme
- 16-35 anos de idade
- Hb ≤ 9,0 g/dL
- Histórico de não mais do que 1 crise dolorosa aguda relacionada à DFC que exigiu visita a um estabelecimento médico por ano nos 2 anos anteriores
- Histórico de pelo menos uma complicação hemolítica
- Tratamento atual com hidroxiureia
Critérios de Exclusão:
- Recebimento de senicapoc num estudo investigacional anterior
- Programa atual de transfusão de glóbulos vermelhos (GR) ou transfusão de troca
- Histórico de hipertensão pulmonar
- Distúrbios cardiovasculares, neurológicos, endócrinos, hepáticos ou renais ativos
- Diagnóstico de cancro (exceto cancro de pele não melanoma in situ, cancro cervical in situ ou cancro da mama in situ) nos últimos 5 anos
- Histórico de doença hepática
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg duas vezes ao dia durante 4 dias, seguido de 10 mg uma vez ao dia por até 24 semanas
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comprimidos de 10 mg; administrados numa dose de carga de 20 mg duas vezes por dia durante 4 dias, seguida de uma dose de manutenção de 10 mg uma vez por dia até 24 semanas
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Comprimidos de placebo correspondentes duas vezes por dia durante 4 dias, seguidos de uma vez por dia até 24 semanas
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Comprimidos semelhantes em tamanho e cor; cronograma de administração correspondente
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de resposta de Hb
Prazo: 24 Semanas
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Proporção de participantes que alcançaram um aumento de Hb > 1 g/dL em relação à linha de base
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24 Semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de participantes com um aumento de Hb > 2 g/dL em relação à linha de base
Prazo: 24 Semanas
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24 Semanas
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Percentagem de alteração em relação à linha de base na relação albumina-creatinina na urina (uACR)
Prazo: 24 Semanas
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24 Semanas
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Alteração em relação ao valor basal no teste de caminhada de 6 minutos (6mwt)
Prazo: 24 Semanas
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24 Semanas
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Taxa de complicações da doença das células falciformes
Prazo: 24 Semanas
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Proporção de participantes que experienciaram pelo menos uma complicação hemolítica nova ou agravada em qualquer altura durante o estudo
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24 Semanas
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Proporção de participantes com pelo menos uma categoria de melhoria em relação à linha de base na Impressão Global de Mudança do Clínico e do Paciente
Prazo: 24 Semanas
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24 Semanas
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Frequência de crises dolorosas agudas relacionadas com anemia falciforme
Prazo: 28 Semanas
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28 Semanas
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Incidência de EAs, EAEs e EAs relacionados com a doença das células falciformes
Prazo: 28 Semanas
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28 Semanas
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Change from baseline in Hb (g/dL)
Prazo: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
Prazo: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
Prazo: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in reticulocyte count (%)
Prazo: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Prazo: 24 Weeks
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The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD.
For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale.
Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
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24 Weeks
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Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Prazo: 24 Weeks
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The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities. The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships. For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function. |
24 Weeks
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
13 de agosto de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de janeiro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de novembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de dezembro de 2025
Primeira postagem (Real)
15 de dezembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SIL-8301-001
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .