Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A SIL-8301 hatékonysága és biztonságossága a hemolízis kontrolljában egységes sarlósejtes anaémia endotípusban (RESCUE)

2026. augusztus 13. frissítette: Biossil Inc.

Többközpontos, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált vizsgálat a SIL-8301 hatékonyságának és biztonságosságának meghatározására elsősorban hemolitikus fenotípusú sarlósejtes vérszegénység (SCD) betegeknél

A SIL-8301 (senicapoc) fejlesztése során a sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegek krónikus kezelésére készül, mind felnőttek, mind gyermekek számára. Ennek a vizsgálatnak a célja a senicapoc hatásainak összehasonlítása a placebóval olyan sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegeknél, akiknek az előző 2 évben évente kevesebb, mint 2 akut sarlósejtes fájdalmas krízisük volt, és akiknek főként hemolitikus fenotípusuk van, amelyet legalább egy hemolitikus szövődmény jelenléte vagy előzménye, valamint a hidroxiurea (egy sarlósejtes vérszegénység kezelésére használt orális gyógyszer) szabványos kezelés mellett is 9 g/dL vagy annál alacsonyabb alapvonali Hb-szintje határoz meg. A résztvevők naponta szednek senicapoc-ot vagy annak megfelelő placebóját, és a hidroxiurea előírt szedését folytatják akár 24 hétig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

105

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Head of Clinical Operations
  • Telefonszám: (978) 245-7397
  • E-mail: trials@biossil.ai

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Toborzás
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Még nincs toborzás
        • University Health Network, Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Még nincs toborzás
        • McGill University Health Centre
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Még nincs toborzás
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Dokumentált sarlósejtes vérszegénység diagnózis
  • 16-35 éves kor
  • Hb ≤ 9,0 g/dL
  • Legfeljebb 1 akut, SCD-hez kapcsolódó fájdalmas krízis története, amely orvosi intézmény látogatását igényelte évente az előző 2 év során
  • Legalább egy hemolitikus szövődmény története
  • Jelenlegi hidroxiurea kezelés

Kizárási kritériumok:

  • Senicapoc kapása egy korábbi vizsgálati tanulmányban
  • Jelenlegi vörösvértest (RBC) transzfúzió vagy cseretranszfúziós program
  • Tüdői hipertenzió története
  • Aktív szív- és érrendszeri, neurológiai, endokrin, máj- vagy vese rendellenességek
  • Rák diagnózis (kivéve in situ nem melanómás bőrrák, in situ méhnyakrák vagy in situ emlőrák) az elmúlt 5 évben
  • Májbetegség története

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg naponta kétszer 4 napig, majd 10 mg naponta egyszer akár 24 hétig
Drog: Senicapoc
10 mg tabletta; betöltő adagként napi kétszer 20 mg-t adagolva 4 napig, majd karbantartó adagként napi egyszer 10 mg-t adagolva akár 24 hétig
Más nevek:
  • SIL-8301
Placebo Comparator: Placebo
Matching placebo tablets twice daily for 4 days, followed by once daily for up to 24 weeks
Drog: Placebo
Tabletták méretben és színben hasonlóak; egyeztetett beadási ütem

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hb válaszarány
Időkeret: 24 hét
A Hb-szintben > 1 g/dL növekedést elérő résztvevők aránya a kiindulási értékhez képest
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők aránya, akiknél a Hb-szint > 2g/dL-lel nőtt a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 24 hét
24 hét
Az alapvonalhoz viszonyított százalékos változás a vizelet albumin-kreatinin arányban (uACR)
Időkeret: 24 hét
24 hét
A 6 perces séta teszt (6mwt) alapvonalhoz viszonyított változása
Időkeret: 24 hét
24 hét
Sarlósejtes anémia szövődményeinek gyakorisága
Időkeret: 24 hét
A vizsgálat bármely időpontján legalább egy új vagy romló hemolitikus szövődményt tapasztaló résztvevők aránya
24 hét
A résztvevők aránya, akik legalább egy kategóriában javulást mutattak az alapterheléshez képest a Klinikai és Beteg Globális Változás Értékelésében
Időkeret: 24 hét
24 hét
Akut sarlósejtes fájdalmas válságok gyakorisága
Időkeret: 28 hét
28 hét
AE-k, SAE-k és sarlósejtes betegséghez kapcsolódó AE-k előfordulása
Időkeret: 28 hét
28 hét
Change from baseline in Hb (g/dL)
Időkeret: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
Időkeret: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
Időkeret: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in reticulocyte count (%)
Időkeret: 24 Weeks
24 Weeks
Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Időkeret: 24 Weeks
The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD. For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale. Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
24 Weeks
Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Időkeret: 24 Weeks

The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities.

The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships.

For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function.
24 Weeks

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Biossil Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. augusztus 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. november 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 1.

Első közzététel (Tényleges)

2025. december 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 13.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SIL-8301-001

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel