Effektivitet og sikkerhed af SIL-8301 til kontrol af hæmolyse i en ensartet seglcelleanæmi-endotype (RESCUE)
13. august 2026 opdateret af: Biossil Inc.
Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at bestemme effektivitet og sikkerhed af SIL-8301 hos seglcelleanæmi (SCD)-patienter med et overvejende hæmolytisk fænotype
SIL-8301 (senicapoc) udvikles til kronisk behandling af patienter med seglcelleanæmi, både voksne og børn.
Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne effekten af senicapoc med placebo hos patienter med seglcelleanæmi, der har haft færre end 2 akutte smertekriser relateret til seglcelleanæmi om året i de foregående 2 år, og som har en overvejende hemolytisk fænotype, defineret som tilstedeværelse eller historik med mindst én hemolytisk komplikation og et basisk Hb på 9 g/dL eller mindre, på trods af at de modtager hydroxyurea (et oral lægemiddel, der bruges til behandling af seglcelleanæmi) som standardbehandling.
Deltagerne vil tage senicapoc eller matchende placebo dagligt og fortsætte med hydroxyurea som foreskrevet i op til 24 uger.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
105
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Head of Clinical Operations
- Telefonnummer: (978) 245-7397
- E-mail: trials@biossil.ai
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- Rekruttering
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Ontario, Canada
- Ikke rekrutterer endnu
- University Health Network, Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
- Ikke rekrutterer endnu
- McGill University Health Centre
-
Montreal, Quebec, Canada
- Ikke rekrutterer endnu
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Dokumenteret diagnose af seglcelleanæmi
- 16-35 år gammel
- Hb ≤ 9,0 g/dL
- Historik med højst 1 akut SCD-relateret smertekrise, der krævede et besøg på en medicinsk facilitet om året inden for de foregående 2 år
- Historik med mindst én hæmolytisk komplikation
- Nuværende behandling med hydroxyurea
Eksklusionskriterier:
- Modtagelse af senicapoc i en tidligere undersøgelsesstudie
- Nuværende røde blodcelle (RBC) transfusion eller udskiftningstransfusionsprogram
- Historik med lungeforhøjet blodtryk
- Aktive kardiovaskulære, neurologiske, endokrine, leverbetingede eller nyrebetingede lidelser
- Diagnose med kræft (undtagen ikke-melanom hudkræft in situ, livmoderhalskræft in situ eller brystkræft in situ) inden for de sidste 5 år
- Historik med leversygdom
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg to gange dagligt i 4 dage, efterfulgt af 10 mg en gang dagligt i op til 24 uger
|
10 mg tabletter; administreret med en indledende dosis på 20 mg to gange dagligt i 4 dage, efterfulgt af en vedligeholdelsesdosis på 10 mg en gang dagligt i op til 24 uger
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo-tabletter to gange dagligt i 4 dage, efterfulgt af én gang dagligt i op til 24 uger
|
Tabletter af lignende størrelse og farve; matchende administrationsplan
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hb-responsrate
Tidsramme: 24 uger
|
Andel af deltagere, der opnår en stigning i Hb på > 1 g/dL fra baseline
|
24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel af deltagere med en Hb-stigning på > 2 g/dL fra udgangspunktet
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Procentvis ændring fra baseline i urin albumin-kreatinin ratio (uACR)
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Ændring fra baseline i 6-minutters gangtesten (6mwt)
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Komplikationsrate for seglcelleanæmi
Tidsramme: 24 uger
|
Andel af deltagere, der oplever mindst én ny eller forværret hæmolytisk komplikation på noget som helst tidspunkt under undersøgelsen
|
24 uger
|
|
Andel af deltagere med mindst én forbedringskategori fra udgangspunktet i Klinikerens og Patientens Globale Indtryk af Forandring
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Hyppighed af akutte seglcelle-relaterede smertekriser
Tidsramme: 28 uger
|
28 uger
|
|
|
Forekomst af AEs, SAEs og seglcelleanæmi-relaterede AEs
Tidsramme: 28 uger
|
28 uger
|
|
|
Change from baseline in Hb (g/dL)
Tidsramme: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
Tidsramme: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
Tidsramme: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in reticulocyte count (%)
Tidsramme: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Tidsramme: 24 Weeks
|
The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD.
For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale.
Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
|
24 Weeks
|
|
Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Tidsramme: 24 Weeks
|
The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities. The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships. For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function. |
24 Weeks
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
13. august 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. januar 2029
Studieafslutning (Anslået)
1. februar 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. november 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
1. december 2025
Først opslået (Faktiske)
15. december 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. august 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. august 2026
Sidst verificeret
1. august 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SIL-8301-001
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .