Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed af SIL-8301 til kontrol af hæmolyse i en ensartet seglcelleanæmi-endotype (RESCUE)

1. december 2025 opdateret af: Biossil Inc.

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at bestemme effektivitet og sikkerhed af SIL-8301 hos seglcelleanæmi (SCD)-patienter med et overvejende hæmolytisk fænotype

SIL-8301 (senicapoc) udvikles til kronisk behandling af patienter med seglcelleanæmi, både voksne og børn. Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne effekten af senicapoc med placebo hos patienter med seglcelleanæmi, der har haft færre end 2 akutte smertekriser relateret til seglcelleanæmi om året i de foregående 2 år, og som har en overvejende hemolytisk fænotype, defineret som tilstedeværelse eller historik med mindst én hemolytisk komplikation og et basisk Hb på 9 g/dL eller mindre, på trods af at de modtager hydroxyurea (et oral lægemiddel, der bruges til behandling af seglcelleanæmi) som standardbehandling. Deltagerne vil tage senicapoc eller matchende placebo dagligt og fortsætte med hydroxyurea som foreskrevet i op til 24 uger.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

105

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Head of Regulatory and Operations
  • Telefonnummer: 978-245-7397
  • E-mail: debora@biossil.ai

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af seglcelleanæmi
  • 16-35 år gammel
  • Hb ≤ 9,0 g/dL
  • Historik med højst 1 akut SCD-relateret smertekrise, der krævede et besøg på en medicinsk facilitet om året inden for de foregående 2 år
  • Historik med mindst én hæmolytisk komplikation
  • Nuværende behandling med hydroxyurea

Eksklusionskriterier:

  • Modtagelse af senicapoc i en tidligere undersøgelsesstudie
  • Nuværende røde blodcelle (RBC) transfusion eller udskiftningstransfusionsprogram
  • Historik med lungeforhøjet blodtryk
  • Aktive kardiovaskulære, neurologiske, endokrine, leverbetingede eller nyrebetingede lidelser
  • Diagnose med kræft (undtagen ikke-melanom hudkræft in situ, livmoderhalskræft in situ eller brystkræft in situ) inden for de sidste 5 år
  • Historik med leversygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg to gange dagligt i 4 dage, efterfulgt af 10 mg en gang dagligt i op til 24 uger
Medicin: Senicapoc
10 mg tabletter; administreret med en indledende dosis på 20 mg to gange dagligt i 4 dage, efterfulgt af en vedligeholdelsesdosis på 10 mg en gang dagligt i op til 24 uger
Andre navne:
  • SIL-8301
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo-tabletter to gange dagligt i 4 dage, efterfulgt af én gang dagligt i op til 24 uger
Medicin: Placebo
Tabletter af lignende størrelse og farve; matchende administrationsplan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hb-responsrate
Tidsramme: 24 uger
Andel af deltagere, der opnår en stigning i Hb på > 1 g/dL fra baseline
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hemolytiske markører
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Andel af deltagere med en Hb-stigning på > 2 g/dL fra udgangspunktet
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Procentvis ændring fra baseline i urin albumin-kreatinin ratio (uACR)
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Ændring fra baseline i 6-minutters gangtesten (6mwt)
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Ændring fra baseline i deltagerrapporteret livskvalitetsvurdering samlet score og subskala-domænescorer for Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Ændring fra baseline i den samlede score og subskala-domænescorer for Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Tidsramme: 24 uger
PROMIS-29 for voksne; PROMIS Pediatric-25 for deltagere <18 år
24 uger
Komplikationsrate for seglcelleanæmi
Tidsramme: 24 uger
Andel af deltagere, der oplever mindst én ny eller forværret hæmolytisk komplikation på noget som helst tidspunkt under undersøgelsen
24 uger
Andel af deltagere med mindst én forbedringskategori fra udgangspunktet i Klinikerens og Patientens Globale Indtryk af Forandring
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Hyppighed af akutte seglcelle-relaterede smertekriser
Tidsramme: 28 uger
28 uger
Forekomst af AEs, SAEs og seglcelleanæmi-relaterede AEs
Tidsramme: 28 uger
28 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biossil Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. december 2025

Først opslået (Faktiske)

15. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. december 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SIL-8301-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Senicapoc

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner