SIL-8301 控制特定镰状细胞病内型溶血的疗效和安全性 (RESCUE)
2026年8月13日 更新者：Biossil Inc.
一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在确定SIL-8301在主要溶血表型镰状细胞病（SCD）患者中的疗效和安全性
SIL-8301（senicapoc）正在开发用于成人和儿童镰状细胞病患者的长期治疗。
本研究旨在比较senicapoc与安慰剂对镰状细胞病患者的疗效，这些患者在既往2年内每年急性镰状相关疼痛危象少于2次，且主要为溶血表型（定义为存在或曾有至少一种溶血并发症，基线血红蛋白≤9 g/dL），尽管已接受羟基脲（一种用于治疗镰状细胞病的口服药物）作为标准治疗。
参与者将每日服用senicapoc或匹配安慰剂，并按处方继续使用羟基脲治疗，最长持续24周。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
105
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Head of Clinical Operations
- 电话号码：(978) 245-7397
- 邮箱：trials@biossil.ai
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大
- 招聘中
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto、Ontario、加拿大
- 尚未招聘
- University Health Network, Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大
- 尚未招聘
- McGill University Health Centre
-
Montreal、Quebec、加拿大
- 尚未招聘
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 有镰状细胞病的明确诊断
- 年龄在16至35岁之间
- 血红蛋白≤9.0克/分升
- 在过去2年内，每年因急性SCD相关疼痛危象需要就医的次数不超过1次
- 至少有一次溶血并发症史
- 目前正在接受羟基脲治疗
排除标准：
- 在先前的研究性试验中接受过senicapoc治疗
- 目前正在进行红细胞输血或交换输血计划
- 有肺动脉高压病史
- 患有活动性心血管、神经、内分泌、肝脏或肾脏疾病
- 过去5年内被诊断患有癌症（非黑色素瘤原位皮肤癌、宫颈原位癌或乳腺原位癌除外）
- 有肝脏疾病史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Senicapoc (SIL-8301)
每日两次，每次20毫克，持续4天，随后每日一次，每次10毫克，最长持续24周
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10毫克片剂；以20毫克每日两次的负荷剂量给药4天，随后以10毫克每日一次的维持剂量给药长达24周
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
匹配安慰剂片剂，每日两次，持续4天，随后每日一次，最长持续24周
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片剂尺寸和颜色相似；匹配的给药方案
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血红蛋白应答率
大体时间：24周
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血红蛋白较基线增加>1 g/dL的受试者比例
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与基线相比血红蛋白升高>2g/dL的参与者比例
大体时间：24周
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24周
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尿白蛋白-肌酐比值（uACR）相对于基线的百分比变化
大体时间：24周
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24周
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6分钟步行测试（6MWT）相对于基线的变化
大体时间：24 周
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24 周
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镰状细胞病并发症发生率
大体时间：24周
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研究期间任何时间至少经历一次新发或恶化的溶血并发症的受试者比例
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24周
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在临床医生和患者总体印象变化中，从基线至少有一个类别得到改善的参与者比例
大体时间：24 周
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24 周
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急性镰状细胞相关疼痛危象的发生频率
大体时间：28周
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28周
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不良事件、严重不良事件和镰状细胞病相关不良事件的发生率
大体时间：28周
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28周
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Change from baseline in Hb (g/dL)
大体时间：24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
大体时间：24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
大体时间：24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in reticulocyte count (%)
大体时间：24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
大体时间：24 Weeks
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The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD.
For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale.
Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
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24 Weeks
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Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
大体时间：24 Weeks
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The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities. The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships. For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function. |
24 Weeks
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年8月13日
初级完成 (估计的)
2029年1月1日
研究完成 (估计的)
2029年2月1日
研究注册日期
首次提交
2025年11月13日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月1日
首次发布 (实际的)
2025年12月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月13日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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