Efficacia e Sicurezza di SIL-8301 per il Controllo dell'Emolisi in un Endotipo Uniforme di Anemia Falciforme (RESCUE)
13 agosto 2026 aggiornato da: Biossil Inc.
Studio Multicentrico, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo per Determinare l'Efficacia e la Sicurezza di SIL-8301 in Pazienti con Anemia Falciforme (SCD) con Fenotipo Prevalentemente Emolitico
SIL-8301 (senicapoc) è in fase di sviluppo per il trattamento cronico di pazienti con anemia falciforme sia adulti che bambini.
Lo scopo di questo studio è confrontare gli effetti di senicapoc rispetto al placebo in pazienti con anemia falciforme che hanno avuto meno di 2 crisi dolorose acute legate alla falcemia all'anno negli ultimi 2 anni e presentano un fenotipo prevalentemente emolitico, definito come presenza o storia di almeno una complicanza emolitica e un'emoglobina basale di 9 g/dL o inferiore, nonostante ricevano idrossiurea (un farmaco orale utilizzato per il trattamento dell'anemia falciforme) come standard di cura.
I partecipanti assumeranno senicapoc o placebo corrispondente quotidianamente e continueranno con idrossiurea come prescritto per un massimo di 24 settimane.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
105
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Head of Clinical Operations
- Numero di telefono: (978) 245-7397
- Email: trials@biossil.ai
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
- Reclutamento
- The Hospital for Sick Children
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Toronto, Ontario, Canada
- Non ancora reclutamento
- University Health Network, Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada
- Non ancora reclutamento
- McGill University Health Centre
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Montreal, Quebec, Canada
- Non ancora reclutamento
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Diagnosi documentata di anemia falciforme
- Età compresa tra 16 e 35 anni
- Hb ≤ 9.0 g/dL
- Storia di non più di 1 crisi dolorosa acuta correlata alla SCD che richieda una visita in una struttura medica all'anno entro i 2 anni precedenti
- Storia di almeno una complicanza emolitica
- Trattamento attuale con idrossiurea
Criteri di esclusione:
- Ricezione di senicapoc in un precedente studio sperimentale
- Programma attuale di trasfusione di globuli rossi (RBC) o trasfusione di scambio
- Storia di ipertensione polmonare
- Disturbi cardiovascolari, neurologici, endocrini, epatici o renali attivi
- Diagnosi di cancro (eccetto cancro della pelle non melanoma in situ, cancro cervicale in situ, o cancro al seno in situ) negli ultimi 5 anni
- Storia di malattia epatica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg due volte al giorno per 4 giorni, seguito da 10 mg una volta al giorno per un massimo di 24 settimane
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10 mg compresse; somministrate a una dose di carico di 20 mg due volte al giorno per 4 giorni, seguite da una dose di mantenimento di 10 mg una volta al giorno per un massimo di 24 settimane
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Compresse di placebo corrispondenti due volte al giorno per 4 giorni, seguite da una volta al giorno per un massimo di 24 settimane
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Compresse di dimensioni e colore simili; programma di somministrazione corrispondente
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di risposta dell'emoglobina
Lasso di tempo: 24 Settimane
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Proporzione di partecipanti che raggiungono un aumento dell'emoglobina > 1 g/dL rispetto al basale
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24 Settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Proporzione di partecipanti con un aumento di Hb > 2g/dL rispetto al basale
Lasso di tempo: 24 Settimane
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24 Settimane
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Variazione percentuale rispetto al basale del rapporto albumina-creatinina nelle urine (uACR)
Lasso di tempo: 24 Settimane
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24 Settimane
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Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti (6mwt)
Lasso di tempo: 24 Settimane
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24 Settimane
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Tasso di complicanze della malattia falciforme
Lasso di tempo: 24 Settimane
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Proporzione di partecipanti che ha manifestato almeno una nuova complicanza emolitica o un suo peggioramento in qualsiasi momento durante lo studio
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24 Settimane
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Proporzione di partecipanti con almeno una categoria di miglioramento rispetto al basale nella Impressione Globale del Cambiamento del Clinico e del Paziente
Lasso di tempo: 24 Settimane
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24 Settimane
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Frequenza delle crisi dolorose acute correlate all'anemia falciforme
Lasso di tempo: 28 Settimane
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28 Settimane
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Incidenza di AE, SAE ed eventi avversi correlati all'anemia falciforme
Lasso di tempo: 28 settimane
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28 settimane
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Change from baseline in Hb (g/dL)
Lasso di tempo: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
Lasso di tempo: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
Lasso di tempo: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in reticulocyte count (%)
Lasso di tempo: 24 Weeks
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24 Weeks
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Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Lasso di tempo: 24 Weeks
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The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD.
For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale.
Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
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24 Weeks
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Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Lasso di tempo: 24 Weeks
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The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities. The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships. For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function. |
24 Weeks
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
13 agosto 2026
Completamento primario (Stimato)
1 gennaio 2029
Completamento dello studio (Stimato)
1 febbraio 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 novembre 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 dicembre 2025
Primo Inserito (Effettivo)
15 dicembre 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 agosto 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 agosto 2026
Ultimo verificato
1 agosto 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SIL-8301-001
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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