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Efficacia e Sicurezza di SIL-8301 per il Controllo dell'Emolisi in un Endotipo Uniforme di Anemia Falciforme (RESCUE)

1 dicembre 2025 aggiornato da: Biossil Inc.

Studio Multicentrico, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo per Determinare l'Efficacia e la Sicurezza di SIL-8301 in Pazienti con Anemia Falciforme (SCD) con Fenotipo Prevalentemente Emolitico

SIL-8301 (senicapoc) è in fase di sviluppo per il trattamento cronico di pazienti con anemia falciforme sia adulti che bambini. Lo scopo di questo studio è confrontare gli effetti di senicapoc rispetto al placebo in pazienti con anemia falciforme che hanno avuto meno di 2 crisi dolorose acute legate alla falcemia all'anno negli ultimi 2 anni e presentano un fenotipo prevalentemente emolitico, definito come presenza o storia di almeno una complicanza emolitica e un'emoglobina basale di 9 g/dL o inferiore, nonostante ricevano idrossiurea (un farmaco orale utilizzato per il trattamento dell'anemia falciforme) come standard di cura. I partecipanti assumeranno senicapoc o placebo corrispondente quotidianamente e continueranno con idrossiurea come prescritto per un massimo di 24 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

105

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Head of Regulatory and Operations
  • Numero di telefono: 978-245-7397
  • Email: debora@biossil.ai

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi documentata di anemia falciforme
  • Età compresa tra 16 e 35 anni
  • Hb ≤ 9.0 g/dL
  • Storia di non più di 1 crisi dolorosa acuta correlata alla SCD che richieda una visita in una struttura medica all'anno entro i 2 anni precedenti
  • Storia di almeno una complicanza emolitica
  • Trattamento attuale con idrossiurea

Criteri di esclusione:

  • Ricezione di senicapoc in un precedente studio sperimentale
  • Programma attuale di trasfusione di globuli rossi (RBC) o trasfusione di scambio
  • Storia di ipertensione polmonare
  • Disturbi cardiovascolari, neurologici, endocrini, epatici o renali attivi
  • Diagnosi di cancro (eccetto cancro della pelle non melanoma in situ, cancro cervicale in situ, o cancro al seno in situ) negli ultimi 5 anni
  • Storia di malattia epatica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg due volte al giorno per 4 giorni, seguito da 10 mg una volta al giorno per un massimo di 24 settimane
Droga: Senicapoc
10 mg compresse; somministrate a una dose di carico di 20 mg due volte al giorno per 4 giorni, seguite da una dose di mantenimento di 10 mg una volta al giorno per un massimo di 24 settimane
Altri nomi:
  • SIL-8301
Comparatore placebo: Placebo
Compresse di placebo corrispondenti due volte al giorno per 4 giorni, seguite da una volta al giorno per un massimo di 24 settimane
Droga: Placebo
Compresse di dimensioni e colore simili; programma di somministrazione corrispondente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta dell'emoglobina
Lasso di tempo: 24 Settimane
Proporzione di partecipanti che raggiungono un aumento dell'emoglobina > 1 g/dL rispetto al basale
24 Settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei marcatori emolitici
Lasso di tempo: 24 Settimane
24 Settimane
Proporzione di partecipanti con un aumento di Hb > 2g/dL rispetto al basale
Lasso di tempo: 24 Settimane
24 Settimane
Variazione percentuale rispetto al basale del rapporto albumina-creatinina nelle urine (uACR)
Lasso di tempo: 24 Settimane
24 Settimane
Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti (6mwt)
Lasso di tempo: 24 Settimane
24 Settimane
Variazione rispetto al basale nel punteggio complessivo e nei punteggi dei sottodomini della valutazione della qualità di vita riportata dai partecipanti del Sistema di Misurazione delle Informazioni sulla Qualità della Vita negli Adulti con Anemia Falciforme (ASCQ-ME)
Lasso di tempo: 24 Settimane
24 Settimane
Cambiamento rispetto al basale nel punteggio complessivo e nei punteggi dei sottodomini del sistema di misurazione degli esiti riportati dal partecipante (PROMIS)
Lasso di tempo: 24 Settimane
PROMIS-29 per adulti; PROMIS Pediatric-25 per partecipanti <18 anni di età
24 Settimane
Tasso di complicanze della malattia falciforme
Lasso di tempo: 24 Settimane
Proporzione di partecipanti che ha manifestato almeno una nuova complicanza emolitica o un suo peggioramento in qualsiasi momento durante lo studio
24 Settimane
Proporzione di partecipanti con almeno una categoria di miglioramento rispetto al basale nella Impressione Globale del Cambiamento del Clinico e del Paziente
Lasso di tempo: 24 Settimane
24 Settimane
Frequenza delle crisi dolorose acute correlate all'anemia falciforme
Lasso di tempo: 28 Settimane
28 Settimane
Incidenza di AE, SAE ed eventi avversi correlati all'anemia falciforme
Lasso di tempo: 28 settimane
28 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biossil Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

15 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SIL-8301-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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