Efektivita a bezpečnost přípravku SIL-8301 pro kontrolu hemolýzy u uniformního endotypu srpkovité anémie (RESCUE)
13. srpna 2026 aktualizováno: Biossil Inc.
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k určení účinnosti a bezpečnosti přípravku SIL-8301 u pacientů se srpkovitou anémií (SCD) s převážně hemolytickým fenotypem
SIL-8301 (senicapoc) se vyvíjí pro dlouhodobou léčbu pacientů se srpkovitou anémií, a to jak u dospělých, tak u dětí.
Cílem této studie je porovnat účinky senicapocu s placebem u pacientů se srpkovitou anémií, kteří měli méně než 2 akutní bolestivé krize související se srpkovitou anémií ročně během předchozích 2 let a mají převážně hemolytický fenotyp, definovaný jako přítomnost nebo anamnéza alespoň jedné hemolytické komplikace a základní hladina Hb 9 g/dL nebo nižší, i přes užívání hydroxyurey (perorální lék používaný k léčbě srpkovité anémie) jako standardní péče.
Účastníci budou denně užívat senicapoc nebo odpovídající placebo a budou pokračovat v užívání hydroxyurey podle předpisu po dobu až 24 týdnů.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
105
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Head of Clinical Operations
- Telefonní číslo: (978) 245-7397
- E-mail: trials@biossil.ai
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Nábor
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Zatím nenabíráme
- University Health Network, Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Zatím nenabíráme
- McGill University Health Centre
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Zatím nenabíráme
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokumentovaná diagnóza srpkovité anémie
- Věk 16–35 let
- Hb ≤ 9,0 g/dl
- V anamnéze nejvýše 1 akutní bolestivá krize související se srpkovitou anémií vyžadující návštěvu zdravotnického zařízení ročně během předchozích 2 let
- V anamnéze alespoň jedna hemolytická komplikace
- Aktuální léčba hydroxyureou
Kritéria pro vyloučení:
- Předchozí podání senicapoku v rámci výzkumné studie
- Aktuální program transfuze červených krvinek (RBC) nebo výměnné transfuze
- Anamnéza plicní hypertenze
- Aktivní kardiovaskulární, neurologické, endokrinní, jaterní nebo renální poruchy
- Diagnóza rakoviny (kromě nemelanomového karcinomu kůže in situ, karcinomu děložního hrdla in situ nebo karcinomu prsu in situ) v posledních 5 letech
- Anamnéza jaterního onemocnění
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg dvakrát denně po dobu 4 dnů, následováno 10 mg jednou denně po dobu až 24 týdnů
|
10 mg tablety; podávané v nasycovací dávce 20 mg dvakrát denně po dobu 4 dnů, následované udržovací dávkou 10 mg jednou denně až po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Tablety s odpovídajícím placebem dvakrát denně po dobu 4 dnů, následně jednou denně až po dobu 24 týdnů
|
Tablety podobné velikosti a barvy; shodný režim podávání
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra odpovědi Hb
Časové okno: 24 týdnů
|
Podíl účastníků dosahujících zvýšení Hb o > 1 g/dL oproti výchozí hodnotě
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl účastníků se zvýšením Hb o více než 2 g/dl oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty poměru albuminu a kreatininu v moči (uACR)
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v testu 6minutové chůze (6MWT)
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
|
Míra komplikací srpkovité anémie
Časové okno: 24 týdnů
|
Podíl účastníků, u kterých se v průběhu studie objeví alespoň jedna nová nebo zhoršující se hemolytická komplikace
|
24 týdnů
|
|
Proporce účastníků s alespoň jednou kategorií zlepšení oproti výchozímu stavu v Globálním dojmu změny klinika a pacienta
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
|
Frekvence akutních bolestivých krizí souvisejících se srpkovitou anémií
Časové okno: 28 týdnů
|
28 týdnů
|
|
|
Výskyt nežádoucích účinků, závažných nežádoucích účinků a nežádoucích účinků souvisejících se srpkovitou anémií
Časové okno: 28 týdnů
|
28 týdnů
|
|
|
Change from baseline in Hb (g/dL)
Časové okno: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) (u/L)
Časové okno: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in indirect bilirubin (µmol/L)
Časové okno: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in reticulocyte count (%)
Časové okno: 24 Weeks
|
24 Weeks
|
|
|
Change from baseline in participant reported quality of life assessment overall score and subscale domain scores of the Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Časové okno: 24 Weeks
|
The ASCQ-ME is a patient-reported outcome measurement system that evaluates and monitors the physical, mental, and social well-being of patients with SCD.
For each subscale, there are 5 questions using a 5 point Likert scale.
Scores for each subscale range from 0 to 100, where lower scores connote worse disease impact.
|
24 Weeks
|
|
Change from baseline in overall score and subscale domain scores of the Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Časové okno: 24 Weeks
|
The PROMIS-29 assessment for adult participants assesses depressive symptoms, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, and ability to participate in social roles and activities. The PROMIS Pediatric-25 assessment for participants <18 years of age assesses depressive symptoms, anxiety, physical function and mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships. For both PROMIS assessments, a higher score indicates worse symptoms except for higher physical function values which indicate better physical function. |
24 Weeks
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
13. srpna 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. února 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. listopadu 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. prosince 2025
První zveřejněno (Aktuální)
15. prosince 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SIL-8301-001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .