Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Efektivita a bezpečnost přípravku SIL-8301 pro kontrolu hemolýzy u uniformního endotypu srpkovité anémie (RESCUE)

1. prosince 2025 aktualizováno: Biossil Inc.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k určení účinnosti a bezpečnosti přípravku SIL-8301 u pacientů se srpkovitou anémií (SCD) s převážně hemolytickým fenotypem

SIL-8301 (senicapoc) se vyvíjí pro dlouhodobou léčbu pacientů se srpkovitou anémií, a to jak u dospělých, tak u dětí. Cílem této studie je porovnat účinky senicapocu s placebem u pacientů se srpkovitou anémií, kteří měli méně než 2 akutní bolestivé krize související se srpkovitou anémií ročně během předchozích 2 let a mají převážně hemolytický fenotyp, definovaný jako přítomnost nebo anamnéza alespoň jedné hemolytické komplikace a základní hladina Hb 9 g/dL nebo nižší, i přes užívání hydroxyurey (perorální lék používaný k léčbě srpkovité anémie) jako standardní péče. Účastníci budou denně užívat senicapoc nebo odpovídající placebo a budou pokračovat v užívání hydroxyurey podle předpisu po dobu až 24 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

105

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Head of Regulatory and Operations
  • Telefonní číslo: 978-245-7397
  • E-mail: debora@biossil.ai

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokumentovaná diagnóza srpkovité anémie
  • Věk 16–35 let
  • Hb ≤ 9,0 g/dl
  • V anamnéze nejvýše 1 akutní bolestivá krize související se srpkovitou anémií vyžadující návštěvu zdravotnického zařízení ročně během předchozích 2 let
  • V anamnéze alespoň jedna hemolytická komplikace
  • Aktuální léčba hydroxyureou

Kritéria pro vyloučení:

  • Předchozí podání senicapoku v rámci výzkumné studie
  • Aktuální program transfuze červených krvinek (RBC) nebo výměnné transfuze
  • Anamnéza plicní hypertenze
  • Aktivní kardiovaskulární, neurologické, endokrinní, jaterní nebo renální poruchy
  • Diagnóza rakoviny (kromě nemelanomového karcinomu kůže in situ, karcinomu děložního hrdla in situ nebo karcinomu prsu in situ) v posledních 5 letech
  • Anamnéza jaterního onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Senicapoc (SIL-8301)
20 mg dvakrát denně po dobu 4 dnů, následováno 10 mg jednou denně po dobu až 24 týdnů
Lék: Senicapoc
10 mg tablety; podávané v nasycovací dávce 20 mg dvakrát denně po dobu 4 dnů, následované udržovací dávkou 10 mg jednou denně až po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
  • SIL-8301
Komparátor placeba: Placebo
Tablety s odpovídajícím placebem dvakrát denně po dobu 4 dnů, následně jednou denně až po dobu 24 týdnů
Lék: Placebo
Tablety podobné velikosti a barvy; shodný režim podávání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odpovědi Hb
Časové okno: 24 týdnů
Podíl účastníků dosahujících zvýšení Hb o > 1 g/dL oproti výchozí hodnotě
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty hemolytických markerů
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl účastníků se zvýšením Hb o více než 2 g/dl oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Procentuální změna od výchozí hodnoty poměru albuminu a kreatininu v moči (uACR)
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v testu 6minutové chůze (6MWT)
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Změna oproti výchozí hodnotě v celkovém skóre a dílčích oblastech hodnocení kvality života hlášených účastníky pomocí Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-ME)
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre a skóre dílčích domén Participant-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Časové okno: 24 týdnů
PROMIS-29 pro dospělé; PROMIS Pediatric-25 pro účastníky <18 let
24 týdnů
Míra komplikací srpkovité anémie
Časové okno: 24 týdnů
Podíl účastníků, u kterých se v průběhu studie objeví alespoň jedna nová nebo zhoršující se hemolytická komplikace
24 týdnů
Proporce účastníků s alespoň jednou kategorií zlepšení oproti výchozímu stavu v Globálním dojmu změny klinika a pacienta
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Frekvence akutních bolestivých krizí souvisejících se srpkovitou anémií
Časové okno: 28 týdnů
28 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků, závažných nežádoucích účinků a nežádoucích účinků souvisejících se srpkovitou anémií
Časové okno: 28 týdnů
28 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biossil Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

15. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SIL-8301-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit