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成人発症ポンペ病（LOPD）の成人参加者におけるAB-1009遺伝子治療（GAA遺伝子）の安全性、忍容性、および有効性を評価する研究（PROGRESS-GT LOPD）

2026年7月17日 更新者：AskBio Inc

晩発性ポンペ病（LOPD）を有する成人参加者におけるAB-1009の単回静脈内投与の安全性、忍容性および有効性を評価するための単群、非盲検、用量漸増試験

この研究は、成人発症ポンペ病（LOPD）の成人参加者を対象に、AB-1009の単回静脈内投与の安全性、忍容性、有効性を評価するための単群、非盲検、用量漸増試験です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これはオープンラベル試験であり、最大12名の参加者がAB-1009の単回静脈内投与を受けます。 参加者は、試験への登録に基づいて、コホート1（1.0E13 vg/kg）またはコホート2（1.5E13 vg/kg）のいずれかに割り当てられます。

試験期間は、最大75日間のスクリーニング期間、52週間の主要観察期間、および4年間の長期追跡期間を含みます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

12

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：AskFirst Patient Engagement
  • 電話番号：919-561-6210
  • メール：askfirst@askbio.com

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • まだ募集していません
        • Barrow Neurological Institute
        • 主任研究者：
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92697
        • 募集
        • University of California, Irvine (UCI)
        • 主任研究者：
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • コンタクト：
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • まだ募集していません
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • 主任研究者：
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • まだ募集していません
        • NYU Langone
        • 主任研究者：
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • 募集
        • Duke University
        • 主任研究者：
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • まだ募集していません
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
        • 主任研究者：
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • まだ募集していません
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • 主任研究者：
          • Susan Sparks, MD, PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

適格基準：

  1. インフォームド・コンセント書面に署名する時点で参加者は18歳以上でなければならない。
  2. いずれかの組織源から確認されたGAA酵素欠乏症、および／または確認された二アレルGAA遺伝子変異。
  3. 最初のインフォームド・コンセント書面に署名する少なくとも6か月前（少なくとも10回の注入）から酵素補充療法（ERT）（アルグルコシダーゼアルファ（Lumizyme®）またはアバルグルコシダーゼアルファ-ngpt（Nexviazyme®）のいずれか）を受けていること。スクリーニングプロセス中、参加者は投与直近まで現在のERTを継続する必要がある。
  4. 座位でのFVCが予測値の30％以上かつ80％以下であること。
  5. 6分間歩行試験で少なくとも100メートル歩行可能であること（杖、四点杖、または標準歩行器の使用は許可される）。
  6. プロトコルに従った男性および女性の避妊／バリア法の使用要件。
  7. インフォームド・コンセントを提供でき、すべての研究手順を理解し遵守できること。

除外基準：

  1. 左室駆出率（LVEF）＜40％またはニューヨーク心臓協会（NYHA）機能分類3以上と定義される重度の心筋症。
  2. 侵襲的機械換気を必要とする、または日中に非侵襲的換気に依存している。
  3. ERTへの不耐性、または研究者が評価したERTへの不耐性、以前の重篤なERT関連注入反応（IAR）の経験。
  4. 肝炎、HIV関連肝疾患、門脈圧亢進症の既往診断、脾腫、肝性脳症、重度の脂肪肝、肝硬変またはステージ2以上の肝線維症、超音波で確認された肝腫瘍、またはアルファフェトプロテイン上昇を示唆する検査所見を含む既知の本質的肝疾患があること。スクリーニング中にALTまたはAST＞正常上限（ULN）の3倍、または総ビリルビンがULNを超える肝機能検査を示す患者も除外される。
  5. 研究者の意見において、参加者の安全性および研究手順の遵守に影響を与えると思われる既往または進行中の病状、身体所見、評価所見、または検査異常。
  6. スクリーニング前に遺伝子治療を受けている。
  7. スクリーニング開始30日前からスクリーニング完了までに、グルココルチコイドまたは研究者が推奨する免疫抑制剤以外の全身性免疫抑制剤（吸入または局所使用を除く）を投与されたことがある、および／またはグルココルチコイドなどの免疫抑制剤に対する既知の不耐性がある。
  8. スクリーニング開始30日前から第52週完了までに、または試験薬の5半減期以内（いずれか長い方）に、研究者が評価した本試験に影響を与える可能性のある試験薬または薬剤を使用している。
  9. 投与30日前以内にいずれかのワクチン接種を受けている。
  10. 研究者によれば、参加者が研究に適格でないその他の状態。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
1.0E13 vg/kg
遺伝的：AB-1009（GAA遺伝子）
AB-1009の単回静脈内投与
実験的：コホート2
1.5E13 vg/kg
遺伝的：AB-1009（GAA遺伝子）
AB-1009の単回静脈内投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) during the primary observation period
時間枠：Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)
Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Area under the curve (AUC) of GAA activity in serum
時間枠：Baseline through Week 52
Baseline through Week 52
Viral shedding (whole blood, saliva, urine)
時間枠：Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
AUC of urinary Glc4
時間枠：Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Change from baseline in GAA activity in muscle biopsy tissue at Week 52
時間枠：Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in muscle biopsy glycogen content at Week 52
時間枠：Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (% predicted) at Week 24 and Week 52
時間枠：Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum inspiratory pressure (MIP) at Week 24 and Week 52
時間枠：Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum expiratory pressure (MEP) at Week 24 and Week 52
時間枠：Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in distance walked in the 6-Minute Walk Test (6MWT) at Week 24 and Week 52
時間枠：Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Patient's Global Impression of Change (PGI-C) at Week 24 and Week 52
時間枠：Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome.
Week 24 and Week 52
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) at Week 24 and Week 52
時間枠：Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome
Week 24 and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for physical function changes at Week 24 and Week 52
時間枠：Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v2.0- Physical Function 20a consists of 20 questions that are scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 20 and 100, with a higher score indicating better physical functioning.
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for fatigue changes at Week 24 and Week 52
時間枠：Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v1.0- Fatigue 8a consists of eight questions, scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 8 and 40, with lower scores indicating less fatigue.
Baseline, Week 24, and Week 52

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

AskBio Inc

協力者

Bayer

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年4月15日

一次修了 (推定)

2028年9月1日

研究の完了 (推定)

2032年9月1日

試験登録日

最初に提出

2025年11月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月5日

最初の投稿 (実際)

2025年12月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月17日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ASK-POM9-CS101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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