Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности генной терапии AB-1009 (ген GAA) у взрослых участников с поздней формой болезни Помпе (PROGRESS-GT LOPD)

17 июля 2026 г. обновлено: AskBio Inc

Однорукавное, открытое, дозоэскалационное исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности однократной внутривенной инфузии AB-1009 у взрослых участников с поздней формой болезни Помпе (ПФБП)

Это однорукое, открытое, с повышением дозы исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности однократной внутривенной инфузии AB-1009 у взрослых участников с поздно начинающейся болезнью Помпе (LOPD).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое исследование, до 12 участников получат однократную внутривенную инфузию AB-1009. Участники будут распределены в когорту 1 (1,0E13 vg/кг) или когорту 2 (1,5E13 vg/кг) на основе включения в исследование.

Продолжительность исследования будет включать скрининговый период до 75 дней, первичное наблюдение в течение 52 недель и долгосрочное наблюдение в течение 4 лет.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: AskFirst Patient Engagement
  • Номер телефона: 919-561-6210
  • Электронная почта: askfirst@askbio.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Еще не набирают
        • Barrow Neurological Institute
        • Главный следователь:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
        • Рекрутинг
        • University of California, Irvine (UCI)
        • Главный следователь:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Контакт:
          • UCI Alpha Clinic
          • Номер телефона: 949-824-3990
          • Электронная почта: alphaclinic@hs.uci.edu
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Еще не набирают
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Главный следователь:
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Еще не набирают
        • NYU Langone
        • Главный следователь:
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Рекрутинг
        • Duke University
        • Главный следователь:
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • Контакт:
          • Ming Xu, RN, MSN
          • Номер телефона: 919-681-1945
          • Электронная почта: mingfen.xu@duke.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Еще не набирают
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
        • Главный следователь:
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Рекрутинг
        • University of Texas Southwest Medical Center
        • Главный следователь:
          • Markey McNutt, MD, PhD
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Еще не набирают
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • Главный следователь:
          • Susan Sparks, MD, PhD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участник должен быть в возрасте ≥18 лет на момент подписания формы информированного согласия.
  2. Подтвержденный дефицит фермента GAA из любого источника ткани и/или подтвержденные биаллельные мутации гена GAA.
  3. Проходил лечение ферментозаместительной терапией (ФЗТ) (либо алглюкозидазой альфа (Лумизим®), либо авалглюкозидазой альфа-нгпт (Нексвиазим®)) в течение как минимум 6 месяцев (не менее 10 инфузий) до подписания первоначальной формы информированного согласия. Во время скрининга участники должны продолжать текущую ФЗТ вплоть до начала дозирования;
  4. ФЖЕЛ в вертикальном положении ≥30% и ≤80% от прогнозируемого значения;
  5. Способность пройти не менее 100 метров в 6-минутном тесте ходьбы (разрешено использование трости, трости с опорой на четыре точки или стандартного ходунка);
  6. Требования к использованию контрацептивов/барьерных методов мужчинами и женщинами в соответствии с протоколом.
  7. Способность дать информированное согласие и возможность понимать и соблюдать все процедуры исследования.

Критерии исключения:

  1. Тяжелая кардиомиопатия, определяемая как фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) <40% или функциональный класс 3 или выше по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA);
  2. Потребность в инвазивной искусственной вентиляции легких или зависимость от неинвазивной вентиляции в дневное время;
  3. Непереносимость ФЗТ или непереносимость ФЗТ по оценке исследователя, предыдущий опыт серьезных инфузионных реакций, связанных с ФЗТ;
  4. Наличие известных заболеваний печени, включая гепатит, печеночные заболевания, связанные с ВИЧ, ранее диагностированную портальную гипертензию, спленомегалию, печеночную энцефалопатию, тяжелый жировой гепатоз, цирроз или фиброз печени ≥стадии 2, ультразвуковые новообразования печени или лабораторные тесты, указывающие на повышенный альфа-фетопротеин. Пациенты с показателями функции печени, включая АЛТ или АСТ >3× верхней границы нормы (ВГН) или любым общим билирубином выше ВГН во время скрининга, также будут исключены;
  5. Предыдущие или текущие заболевания, физические признаки, результаты обследований или лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на безопасность участника и соблюдение процедур исследования.
  6. Получал генную терапию до скрининга;
  7. Получал любые системные иммунодепрессанты (кроме ингаляционного или местного применения), кроме глюкокортикоидов или иммунодепрессантов, рекомендованных исследователем, за 30 дней до скрининга до завершения скрининга, и/или известная непереносимость иммунодепрессантов, таких как глюкокортикоиды;
  8. Использование исследуемых препаратов или препаратов, которые могут повлиять на данное исследование по оценке исследователя, в течение 30 дней до скрининга до завершения 52-й недели или в течение 5 периодов полувыведения исследуемого препарата (в зависимости от того, что дольше);
  9. Получал любую вакцину в течение 30 дней до дозирования;
  10. Другие состояния, которые, по мнению исследователя, делают участника непригодным для исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
1.0E13 вг/кг
Генетический: AB-1009 (Ген GAA)
Единичное внутривенное введение AB-1009
Экспериментальный: Когорта 2
1,5E13 vg/kg
Генетический: AB-1009 (Ген GAA)
Единичное внутривенное введение AB-1009

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) during the primary observation period
Временное ограничение: Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)
Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Area under the curve (AUC) of GAA activity in serum
Временное ограничение: Baseline through Week 52
Baseline through Week 52
Viral shedding (whole blood, saliva, urine)
Временное ограничение: Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
AUC of urinary Glc4
Временное ограничение: Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Change from baseline in GAA activity in muscle biopsy tissue at Week 52
Временное ограничение: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in muscle biopsy glycogen content at Week 52
Временное ограничение: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (% predicted) at Week 24 and Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum inspiratory pressure (MIP) at Week 24 and Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum expiratory pressure (MEP) at Week 24 and Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in distance walked in the 6-Minute Walk Test (6MWT) at Week 24 and Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Patient's Global Impression of Change (PGI-C) at Week 24 and Week 52
Временное ограничение: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome.
Week 24 and Week 52
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) at Week 24 and Week 52
Временное ограничение: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome
Week 24 and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for physical function changes at Week 24 and Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v2.0- Physical Function 20a consists of 20 questions that are scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 20 and 100, with a higher score indicating better physical functioning.
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for fatigue changes at Week 24 and Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v1.0- Fatigue 8a consists of eight questions, scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 8 and 40, with lower scores indicating less fatigue.
Baseline, Week 24, and Week 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AskBio Inc

Соавторы

Bayer

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ASK-POM9-CS101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться