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一项评估AB-1009基因疗法（GAA基因）在晚发型庞贝病成人参与者中的安全性、耐受性和有效性的研究（PROGRESS-GT LOPD）

2026年7月17日 更新者：AskBio Inc

一项单臂、开放标签、剂量递增研究，旨在评估单次静脉输注AB-1009在晚发型庞贝病（LOPD）成年参与者中的安全性、耐受性和有效性

这是一项单臂、开放标签、剂量递增研究，旨在评估单次静脉输注AB-1009在成人晚发型庞贝病（LOPD）患者中的安全性、耐受性和有效性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项开放标签研究，最多12名参与者将接受单次AB-1009静脉输注。 参与者将根据入组情况分配到队列1（1.0E13 vg/kg）或队列2（1.5E13 vg/kg）。

研究持续时间包括最多75天的筛选期、52周的主要观察期和4年的长期随访期。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

12

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：AskFirst Patient Engagement
  • 电话号码：919-561-6210
  • 邮箱：askfirst@askbio.com

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85013
        • 尚未招聘
        • Barrow Neurological Institute
        • 首席研究员：
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine、California、美国、92697
        • 招聘中
        • University of California, Irvine (UCI)
        • 首席研究员：
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • 接触：
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • 尚未招聘
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • 首席研究员：
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York、New York、美国、10016
        • 尚未招聘
        • NYU Langone
        • 首席研究员：
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • 招聘中
        • Duke University
        • 首席研究员：
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • 尚未招聘
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
        • 首席研究员：
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • 尚未招聘
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • 首席研究员：
          • Susan Sparks, MD, PhD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

入选标准：

  1. 参与者在签署知情同意书时必须年满18岁。
  2. 经任何组织来源确认的GAA酶缺乏和/或确认的双等位基因GAA基因突变。
  3. 在签署初始知情同意书前，已接受酶替代治疗（ERT）（阿葡糖苷酶α（Lumizyme®）或阿伐葡糖苷酶α-ngpt（Nexviazyme®））至少6个月（至少10次输注）。 在筛选过程中，参与者需要继续接受当前的ERT治疗直至接近给药；
  4. 直立位用力肺活量（FVC）≥预测值的30%且≤预测值的80%；
  5. 能够在6分钟步行试验（6MWT）中步行至少100米（允许使用手杖、四脚手杖或标准助行器）；
  6. 男性和女性需根据方案要求采取避孕/屏障措施。
  7. 能够签署知情同意书，并能理解并遵守所有研究程序。

排除标准：

  1. 严重心肌病，定义为左心室射血分数（LVEF）<40%或纽约心脏协会（NYHA）功能分级3级及以上；
  2. 需要侵入性机械通气，或白天依赖无创通气；
  3. 对ERT不耐受或研究者评估对ERT不耐受，既往有严重的ERT相关输注反应（IARs）经历；
  4. 已知患有内在肝脏疾病，包括肝炎、HIV相关肝病、既往诊断为门静脉高压、脾肿大、肝性脑病、严重脂肪肝、肝硬化或≥2期肝纤维化、超声检查发现的肝脏肿瘤，或实验室检查提示甲胎蛋白升高。 筛选期间肝功能检查（包括ALT或AST>正常值上限（ULN）的3倍或任何总胆红素高于ULN）的患者也将被排除；
  5. 既往或当前存在的医疗状况、体格检查发现、评估发现或实验室异常，研究者认为可能影响参与者的安全性和对研究程序的依从性。
  6. 筛选前已接受过基因治疗；
  7. 从筛选前30天至筛选完成期间，除糖皮质激素或研究者推荐的免疫抑制剂外，已接受任何全身性免疫抑制剂（吸入或局部使用除外），和/或已知对糖皮质激素等免疫抑制剂不耐受；
  8. 从筛选前30天至第52周完成期间，使用过研究者评估可能影响本研究的研究性药物或药物，或在研究性药物的5个半衰期内（以较长者为准）；
  9. 给药前30天内接种过任何疫苗；
  10. 研究者认为参与者不符合研究资格的其他情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列 1
1.0E13 载体基因组/千克
遗传的：AB-1009（GAA基因）
单次静脉输注AB-1009
实验性的：队列 2
1.5E13 vg/kg
遗传的：AB-1009（GAA基因）
单次静脉输注AB-1009

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) during the primary observation period
大体时间：Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)
Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Area under the curve (AUC) of GAA activity in serum
大体时间：Baseline through Week 52
Baseline through Week 52
Viral shedding (whole blood, saliva, urine)
大体时间：Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
AUC of urinary Glc4
大体时间：Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Change from baseline in GAA activity in muscle biopsy tissue at Week 52
大体时间：Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in muscle biopsy glycogen content at Week 52
大体时间：Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (% predicted) at Week 24 and Week 52
大体时间：Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum inspiratory pressure (MIP) at Week 24 and Week 52
大体时间：Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum expiratory pressure (MEP) at Week 24 and Week 52
大体时间：Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in distance walked in the 6-Minute Walk Test (6MWT) at Week 24 and Week 52
大体时间：Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Patient's Global Impression of Change (PGI-C) at Week 24 and Week 52
大体时间：Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome.
Week 24 and Week 52
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) at Week 24 and Week 52
大体时间：Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome
Week 24 and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for physical function changes at Week 24 and Week 52
大体时间：Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v2.0- Physical Function 20a consists of 20 questions that are scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 20 and 100, with a higher score indicating better physical functioning.
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for fatigue changes at Week 24 and Week 52
大体时间：Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v1.0- Fatigue 8a consists of eight questions, scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 8 and 40, with lower scores indicating less fatigue.
Baseline, Week 24, and Week 52

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

AskBio Inc

合作者

Bayer

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年4月15日

初级完成 (估计的)

2028年9月1日

研究完成 (估计的)

2032年9月1日

研究注册日期

首次提交

2025年11月26日

首先提交符合 QC 标准的

2025年12月5日

首次发布 (实际的)

2025年12月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月17日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ASK-POM9-CS101

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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