Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av AB-1009 genterapi (GAA-genen) hos vuxna deltagare med sen debut Pompe sjukdom (PROGRESS-GT LOPD)

17 juli 2026 uppdaterad av: AskBio Inc

En enarms-, öppen-, doseskaleringsstudie för att utvärdera säkerheten, toleransen och effekten av en enda intravenös infusion av AB-1009 hos vuxna deltagare med sen debuterande Pompe sjukdom (LOPD)

Detta är en enarmad, öppen, doseskaleringsstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av en enda intravenös infusion av AB-1009 hos vuxna deltagare med sen debuterande Pompes sjukdom (LOPD).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen studie, upp till 12 deltagare kommer att få en enda IV-infusion av AB-1009. Deltagarna kommer att tilldelas antingen kohort 1 (1,0E13 vg/kg) eller kohort 2 (1,5E13 vg/kg) baserat på inskrivning i studien.

Studiens varaktighet kommer att inkludera en screeningsperiod på upp till 75 dagar, en primär observation på 52 veckor och en långtidsuppföljningsperiod på 4 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Har inte rekryterat ännu
        • Barrow Neurological Institute
        • Huvudutredare:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92697
        • Rekrytering
        • University of California, Irvine (UCI)
        • Huvudutredare:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Har inte rekryterat ännu
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Huvudutredare:
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Har inte rekryterat ännu
        • NYU Langone
        • Huvudutredare:
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Rekrytering
        • Duke University
        • Huvudutredare:
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
        • Huvudutredare:
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Har inte rekryterat ännu
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • Huvudutredare:
          • Susan Sparks, MD, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagaren måste vara ≥18 år vid tidpunkten för underskrivning av informerat samtyckesformulär.
  2. Bekräftad GAA-enzymbrist från vilken vävnadskälla som helst och/eller bekräftade biallela GAA-genmutationer.
  3. Genomgått enzymersättningsbehandling (ERT) (antingen alglukosid alfa (Lumizyme®) eller avalglukosid alfa-ngpt (Nexviazyme®)) i minst 6 månader (minst 10 infusioner) innan underskrivning av det första informerade samtyckesformuläret. Under screeningsprocessen måste deltagarna fortsätta med sin nuvarande ERT fram till nära doseringstillfället.
  4. FVC i upprätt position ≥30 % och ≤80 % av förväntat värde.
  5. Förmåga att gå minst 100 meter i 6MWT (användning av käpp, fyrfotad käpp eller standardrullator är tillåten).
  6. Krav på preventivmedel/barriärskydd för män och kvinnor enligt protokoll.
  7. Förmåga att ge informerat samtycke och kunna förstå och följa alla studierutiner.

Exklusionskriterier:

  1. Allvarlig kardiomyopati, definierad som vänsterkammarutstötningsfraktion (LVEF) <40 % eller New York Heart Association (NYHA) funktionsklass 3 eller högre.
  2. Behov av invasiv mekanisk ventilation, eller beroende av icke-invasiv ventilation under dagen.
  3. Intolerans för ERT eller av utredaren bedömd intolerans för ERT, tidigare erfarenhet av allvarliga ERT-relaterade infusionsassocierade reaktioner (IAR).
  4. Kända inre leversjukdomar, inklusive hepatit, HIV-relaterad leversjukdom, tidigare diagnos av portal hypertension, splenomegali, hepatisk encefalopati, allvarlig fettlever, cirros eller leverfibros ≥stadium 2, ultraljudsidentifierade leverneoplasi, eller laboratorietester som tyder på förhöjt alfa-fetoprotein. Patienter med leverfunktionstester inklusive ALT eller AST >3× övre referensgränsen (ULN) eller totalt bilirubin över ULN under screening kommer också att uteslutas.
  5. Tidigare eller pågående medicinska tillstånd, fysikaliska fynd, bedömningsfynd eller laboratorieavvikelser som enligt utredaren skulle påverka deltagarens säkerhet och följsamhet med studierutinerna.
  6. Har fått genterapi före screening.
  7. Har fått några systemiska immunosuppressiva läkemedel (förutom inhalation eller lokal användning) annat än glukokortikoider eller utredarrekommenderade immunosuppressiva läkemedel 30 dagar före screening genom slutförande av screening, och/eller känd intolerans för immunosuppressiva läkemedel som glukokortikoider.
  8. Användning av undersökningsläkemedel eller läkemedel som kan påverka denna studie enligt utredarens bedömning inom 30 dagar före screening genom slutförande av vecka 52 eller inom 5 halveringstider för undersökningsläkemedlet (vilket som är längre).
  9. Har fått något vaccin inom 30 dagar före dosering.
  10. Andra tillstånd som gör deltagaren inte berättigad för studien enligt utredaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
1.0E13 vg/kg
Genetisk: AB-1009 (GAA-gen)
En enda intravenös infusion av AB-1009
Experimentell: Kohort 2
1,5E13 vg/kg
Genetisk: AB-1009 (GAA-gen)
En enda intravenös infusion av AB-1009

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) during the primary observation period
Tidsram: Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)
Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Area under the curve (AUC) of GAA activity in serum
Tidsram: Baseline through Week 52
Baseline through Week 52
Viral shedding (whole blood, saliva, urine)
Tidsram: Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
AUC of urinary Glc4
Tidsram: Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Change from baseline in GAA activity in muscle biopsy tissue at Week 52
Tidsram: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in muscle biopsy glycogen content at Week 52
Tidsram: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (% predicted) at Week 24 and Week 52
Tidsram: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum inspiratory pressure (MIP) at Week 24 and Week 52
Tidsram: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum expiratory pressure (MEP) at Week 24 and Week 52
Tidsram: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in distance walked in the 6-Minute Walk Test (6MWT) at Week 24 and Week 52
Tidsram: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Patient's Global Impression of Change (PGI-C) at Week 24 and Week 52
Tidsram: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome.
Week 24 and Week 52
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) at Week 24 and Week 52
Tidsram: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome
Week 24 and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for physical function changes at Week 24 and Week 52
Tidsram: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v2.0- Physical Function 20a consists of 20 questions that are scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 20 and 100, with a higher score indicating better physical functioning.
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for fatigue changes at Week 24 and Week 52
Tidsram: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v1.0- Fatigue 8a consists of eight questions, scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 8 and 40, with lower scores indicating less fatigue.
Baseline, Week 24, and Week 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AskBio Inc

Samarbetspartners

Bayer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 april 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 december 2025

Första postat (Faktisk)

15 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ASK-POM9-CS101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera