Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus AB-1009-geeniterapian (GAA-geeni) turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla myöhäisvaiheen Pomen tautia sairastavilla osallistujilla (PROGRESS-GT LOPD)

perjantai 17. heinäkuuta 2026 päivittänyt: AskBio Inc

Yksihaarainen, avoimen leiman, annoksen nosto -tutkimus AB-1009:n yhden laskimonsisäisen infuusion turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla osallistujilla, joilla on myöhäisalkuinen Pomen tauti (LOPD)

Tämä on yksihaarainen, avoimella leimauksella suoritettava annoksenkohotus-tutkimus, jossa arvioidaan AB-1009:n yksittäisen laskimonsisäisen infuusion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa aikuisilla osallistujilla, joilla on myöhäistynyt Pompen tauti (LOPD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoimen etiketin tutkimus, johon osallistuu enintään 12 osallistujaa, jotka saavat yhden AB-1009:n IV-infuusion. Osallistujat sijoitetaan joko kohorttiin 1 (1.0E13 vg/kg) tai kohorttiin 2 (1.5E13 vg/kg) tutkimukseen osallistumisen perusteella.

Tutkimuksen kesto sisältää enintään 75 päivän seulontajakson, 52 viikon ensisijaisen seurannan ja 4 vuoden pitkäaikaiseen seurantaan tarkoitetun jakson.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: AskFirst Patient Engagement
  • Puhelinnumero: 919-561-6210
  • Sähköposti: askfirst@askbio.com

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Ei vielä rekrytointia
        • Barrow Neurological Institute
        • Päätutkija:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
        • Rekrytointi
        • University of California, Irvine (UCI)
        • Päätutkija:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Ei vielä rekrytointia
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Päätutkija:
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Ei vielä rekrytointia
        • NYU Langone
        • Päätutkija:
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Rekrytointi
        • Duke University
        • Päätutkija:
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
        • Päätutkija:
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Ei vielä rekrytointia
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • Päätutkija:
          • Susan Sparks, MD, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujan on oltava ≥18 vuotta täyttänyt informoidun suostumuksen antamishetkellä.
  2. Vahvistettu GAA-entsyymin puutos mistä tahansa kudospesifistä lähteestä ja/tai vahvistettu bialleeliset GAA-geenimutaatiot.
  3. Läpikäynyt entsyymikorvaushoitoa (ERT) (joko alglukosidaasi alfa (Lumizyme®) tai avalglukosidaasi alfa-ngpt (Nexviazyme®)) vähintään 6 kuukautta (vähintään 10 infuusiota) ennen alkuperäisen informoidun suostumuksen antamista. Seulontaprosessin aikana osallistujien on pysyttävä nykyisessä ERT:ssä lähes annosteluun asti;
  4. FVC pystyssä ≥30 % ja ≤80 % ennustetusta;
  5. Kykenevä kävelemään vähintään 100 metriä 6MWT-testissä (keppiä, neljästä jalanjäljestä koostuvaa keppiä tai standardi kävelytukea saa käyttää);
  6. Miesten ja naisten ehkäisy-/estevaatimukset protokollan mukaisesti.
  7. Kykenevä antamaan informoidun suostumuksen ja ymmärtämään ja noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Vakava kardiomyopatia, määritelty vasemman kammion ejektiofraktiona (LVEF) <40 % tai New York Heart Association (NYHA) toiminnallinen luokka 3 tai korkeampi;
  2. Vaatii invasiivista mekaanista hengitystä tai luottaa päivisin ei-invasiiviseen hengitykseen;
  3. Yliherkkyys ERT:lle tai tutkijan arvioima yliherkkyys ERT:lle, aiempi kokemus vakavista ERT:hen liittyvistä infuusioon liittyvistä reaktioista (IAR);
  4. Tunnetut sisäiset maksasairaudet, mukaan lukien hepatiitti, HIV:ään liittyvä maksasairaus, aiempi portaalihypertension diagnoosi, lienomegalia, maksan enkefalopatia, vakava rasvamaksa, kirroosi tai maksan fibroosi ≥vaihe 2, ultraäänellä tunnistetut maksakasvaimet tai laboratoriotestit, jotka viittaavat kohonneeseen alfafetoproteiiniin. Potilaat, joiden maksatoimintatestit, mukaan lukien ALT tai AST >3× yläraja (ULN) tai mikä tahansa kokonaisbilirubiini yli ULN:n seulonnan aikana, suljetaan myös pois;
  5. Aiemmat tai jatkuvat sairaustilat, fyysiset löydökset, arviointilöydökset tai laboratorioepänormaalisuudet, jotka tutkijan mielestä vaikuttavat osallistujan turvallisuuteen ja tutkimusmenettelyjen noudattamiseen.
  6. Saanut geeniterapiaa ennen seulontaa;
  7. Saanut mitään systemaattisia immunosupressantteja (lukuun ottamatta inhalaatio- tai paikalliskäyttöä) muuta kuin glukokortikoideja tai tutkijan suosittelemia immunosupressantteja 30 päivää ennen seulontaa seulonnan loppuun asti, ja/tai tunnettu yliherkkyys immunosupressanteille kuten glukokortikoideille;
  8. Tutkittavien lääkkeiden tai tutkijan arvioimien tutkimukseen vaikuttavien lääkkeiden käyttö 30 päivää ennen seulontaa viikon 52 loppuun asti tai tutkittavan lääkkeen 5 puoliintumisajan sisällä (kumpi on pidempi);
  9. Saanut mitään rokotetta 30 päivää ennen annostelua;
  10. Muut olosuhteet, jotka tutkijan mukaan tekevät osallistujan kelpaamattomaksi tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
1.0E13 vg/kg
Geneettinen: AB-1009 (GAA-geeni)
Yksi AB-1009:n intravenoosinen infuusio
Kokeellinen: Kohortti 2
1.5E13 vg/kg
Geneettinen: AB-1009 (GAA-geeni)
Yksi AB-1009:n intravenoosinen infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) during the primary observation period
Aikaikkuna: Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)
Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Area under the curve (AUC) of GAA activity in serum
Aikaikkuna: Baseline through Week 52
Baseline through Week 52
Viral shedding (whole blood, saliva, urine)
Aikaikkuna: Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
AUC of urinary Glc4
Aikaikkuna: Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Change from baseline in GAA activity in muscle biopsy tissue at Week 52
Aikaikkuna: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in muscle biopsy glycogen content at Week 52
Aikaikkuna: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (% predicted) at Week 24 and Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum inspiratory pressure (MIP) at Week 24 and Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum expiratory pressure (MEP) at Week 24 and Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in distance walked in the 6-Minute Walk Test (6MWT) at Week 24 and Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Patient's Global Impression of Change (PGI-C) at Week 24 and Week 52
Aikaikkuna: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome.
Week 24 and Week 52
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) at Week 24 and Week 52
Aikaikkuna: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome
Week 24 and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for physical function changes at Week 24 and Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v2.0- Physical Function 20a consists of 20 questions that are scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 20 and 100, with a higher score indicating better physical functioning.
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for fatigue changes at Week 24 and Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v1.0- Fatigue 8a consists of eight questions, scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 8 and 40, with lower scores indicating less fatigue.
Baseline, Week 24, and Week 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AskBio Inc

Yhteistyökumppanit

Bayer

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 15. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 20. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ASK-POM9-CS101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa