Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av AB-1009 genterapi (GAA-gen) hos voksne deltakere med sen debut Pompe-sykdom (PROGRESS-GT LOPD)

17. juli 2026 oppdatert av: AskBio Inc

En enarms, åpen merket, dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av en enkelt intravenøs infusjon av AB-1009 hos voksne deltakere med sen debut Pompe-sykdom (LOPD)

Dette er en enkeltarms, åpen merket, doseøkende studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av en enkelt intravenøs infusjon av AB-1009 hos voksne deltakere med sen debut Pompe-sykdom (LOPD).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen studie, inntil 12 deltakere vil motta en enkelt IV-infusjon av AB-1009. Deltakerne vil bli tildelt enten kohort 1 (1,0E13 vg/kg) eller kohort 2 (1,5E13 vg/kg) basert på innmelding i studien.

Studiens varighet vil inkludere en screeningsperiode på opptil 75 dager, primærobservasjon på 52 uker, og en langtids oppfølgingsperiode på 4 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Barrow Neurological Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • Rekruttering
        • University of California, Irvine (UCI)
        • Hovedetterforsker:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Ta kontakt med:
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Hovedetterforsker:
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Har ikke rekruttert ennå
        • NYU Langone
        • Hovedetterforsker:
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University
        • Hovedetterforsker:
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
        • Hovedetterforsker:
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • Hovedetterforsker:
          • Susan Sparks, MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren må være ≥18 år på tidspunktet for underskrivelse av informert samtykkeerklæring.
  2. Bekreftet GAA-enzymmangel fra hvilken som helst vevskilde og/eller bekreftet biallelisk GAA-genmutasjon.
  3. Gjennomgått enzymsubstitusjonsbehandling (ERT) (enten alglukosidase alfa (Lumizyme®) eller avalglukosidase alfa-ngpt (Nexviazyme®)) i minst 6 måneder (minst 10 infusjoner) før underskrivelse av den første informerte samtykkeerklæringen. Under screeningsprosessen må deltakerne forbli på sin nåværende ERT til nær dosering;
  4. FVC i oppreist stilling ≥30 % og ≤80 % av predikert;
  5. I stand til å gå minst 100 meter i 6MWT (bruk av stokk, fristokk eller standard gåstativ er tillatt);
  6. Prevensions-/barrieremidler for menn og kvinner som kreves i henhold til protokollen.
  7. I stand til å gi informert samtykke og i stand til å forstå og følge alle studierprosedyrer.

Eksklusjonskriterier:

  1. Alvorlig kardiomyopati, definert som venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) <40 % eller New York Heart Association (NYHA) funksjonsklasse 3 eller høyere;
  2. Trenger invasiv mekanisk ventilering, eller er avhengig av ikke-invasiv ventilering i løpet av dagen;
  3. Intoleranse overfor ERT eller undersøker-vurdert intoleranse overfor ERT, tidligere erfaring med alvorlige ERT-relaterte infusjonsassosierte reaksjoner (IARs);
  4. Har kjente underliggende leversykdommer, inkludert hepatitt, HIV-relatert leversykdom, tidligere diagnose av portal hypertensjon, splenomegali, hepatisk encefalopati, alvorlig fettlever, cirrose eller leverfibrose ≥stadium 2, ultralyd-identifiserte leverneoplasmer, eller laboratorietester som tyder på forhøyet alfa-fetoprotein. Pasienter med levertester inkludert ALT eller AST >3× øvre normalgrense (ULN) eller noe totalt bilirubin over ULN under screening vil også bli ekskludert;
  5. Tidligere eller pågående medisinske tilstander, fysiske funn, vurderingsfunn eller laboratorieavvik som etter undersøkerens mening vil påvirke deltakerens sikkerhet og overholdelse av studierprosedyrer.
  6. Har mottatt genterapi før screening;
  7. Har mottatt noen systemiske immunsuppressiva (unntatt inhalasjon eller topisk bruk) andre enn glukokortikoider eller undersøker-anbefalte immunsuppressiva 30 dager før screening gjennom fullføring av screening, og/eller kjent intoleranse overfor immunsuppressiva som glukokortikoider;
  8. Bruk av undersøkelsesmedisiner eller medisiner som kan påvirke denne studien som vurdert av undersøkeren innen 30 dager før screening gjennom fullføring av uke 52 eller innen 5 halveringstider av undersøkelsesmedisinen (avhengig av hva som er lengst);
  9. Har mottatt noen vaksine innen 30 dager før dosering;
  10. Andre forhold som gjør deltakeren ikke kvalifisert for studien i henhold til undersøkeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
1.0E13 vg/kg
Genetisk: AB-1009 (GAA-gen)
En enkelt intravenøs infusion av AB-1009
Eksperimentell: Kohort 2
1,5E13 vg/kg
Genetisk: AB-1009 (GAA-gen)
En enkelt intravenøs infusion av AB-1009

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) during the primary observation period
Tidsramme: Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)
Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Area under the curve (AUC) of GAA activity in serum
Tidsramme: Baseline through Week 52
Baseline through Week 52
Viral shedding (whole blood, saliva, urine)
Tidsramme: Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
AUC of urinary Glc4
Tidsramme: Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Change from baseline in GAA activity in muscle biopsy tissue at Week 52
Tidsramme: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in muscle biopsy glycogen content at Week 52
Tidsramme: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (% predicted) at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum inspiratory pressure (MIP) at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum expiratory pressure (MEP) at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in distance walked in the 6-Minute Walk Test (6MWT) at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Patient's Global Impression of Change (PGI-C) at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome.
Week 24 and Week 52
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome
Week 24 and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for physical function changes at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v2.0- Physical Function 20a consists of 20 questions that are scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 20 and 100, with a higher score indicating better physical functioning.
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for fatigue changes at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v1.0- Fatigue 8a consists of eight questions, scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 8 and 40, with lower scores indicating less fatigue.
Baseline, Week 24, and Week 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AskBio Inc

Samarbeidspartnere

Bayer

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

15. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ASK-POM9-CS101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere