Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van AB-1009-gentherapie (GAA-gen) bij volwassen deelnemers met late-onset ziekte van Pompe (PROGRESS-GT LOPD)

17 juli 2026 bijgewerkt door: AskBio Inc

Een eenarmige, open-label, dosis-escalatie studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een enkele intraveneuze infusie van AB-1009 te evalueren bij volwassen deelnemers met late onset Pompe ziekte (LOPD)

Dit is een single-arm, open-label, dosis-escalatie studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een enkele intraveneuze infusie van AB-1009 te evalueren bij volwassen deelnemers met late-onset Pompe ziekte (LOPD).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label studie, tot 12 deelnemers zullen een enkele IV-infusie van AB-1009 ontvangen. Deelnemers zullen worden toegewezen aan cohort 1 (1.0E13 vg/kg) of cohort 2 (1.5E13 vg/kg) op basis van inschrijving in de studie.

De studieduur omvat een screeningsperiode van maximaal 75 dagen, primaire observatie van 52 weken en een langetermijnfollow-upperiode van 4 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Nog niet aan het werven
        • Barrow Neurological Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • Werving
        • University of California, Irvine (UCI)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Contact:
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Nog niet aan het werven
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Nog niet aan het werven
        • NYU Langone
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Werving
        • Duke University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Nog niet aan het werven
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Nog niet aan het werven
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan Sparks, MD, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemer moet ≥18 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemmingsverklaring.
  2. Bevestigd GAA-enzymtekort uit weefselbron en/of bevestigde biallele GAA-genmutaties.
  3. Enzymvervangende therapie (ERT) ondergaan (alglucosidase alfa (Lumizyme®) of avalglucosidase alfa-ngpt (Nexviazyme®)), gedurende minimaal 6 maanden (minimaal 10 infusies) voor ondertekening van de eerste geïnformeerde toestemmingsverklaring. Tijdens het screeningsproces moeten deelnemers hun huidige ERT voortzetten tot vlak voor dosering;
  4. FVC in staande positie ≥30% en ≤80% van voorspeld;
  5. In staat om minimaal 100 meter te lopen in de 6MWT (gebruik van een stok, quadstok of standaard rollator is toegestaan);
  6. Anticonceptie/barrièregbruikseisen voor mannen en vrouwen volgens protocol.
  7. In staat om geïnformeerde toestemming te geven en alle studieprocedures te begrijpen en op te volgen.

Exclusiecriteria:

  1. Ernstige cardiomyopathie, gedefinieerd als linker ventrikel ejectiefractie (LVEF) <40% of New York Heart Association (NYHA) functionele klasse 3 of hoger;
  2. Invasieve mechanische beademing nodig, of afhankelijk van niet-invasieve beademing overdag;
  3. Intolerantie voor ERT of door onderzoeker beoordeelde intolerantie voor ERT, eerdere ervaring met ernstige ERT-gerelateerde infusiegerelateerde reacties (IAR's);
  4. Bekende intrinsieke leverziekten, inclusief hepatitis, HIV-gerelateerde leverziekte, eerdere diagnose van portale hypertensie, splenomegalie, hepatische encefalopathie, ernstige vette lever, cirrose of leverfibrose ≥stadium 2, echografie-geïdentificeerde leverneoplasmata, of laboratoriumtests die verhoogd alfa-fetoproteïne suggereren. Patiënten met levertesten waaronder ALT of AST >3× bovengrens van normaal (BGN) of totaal bilirubine boven BGN tijdens screening worden ook uitgesloten;
  5. Eerdere of aanhoudende medische aandoening(en), fysieke bevinding(en), beoordelingsbevindingen of laboratoriumafwijking die, naar mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer en naleving van de studieprocedures zou beïnvloeden.
  6. Gentherapie ontvangen vóór screening;
  7. Systemische immunosuppressiva ontvangen (behalve inhalatie of topisch gebruik) anders dan glucocorticoiden of door onderzoeker aanbevolen immunosuppressiva 30 dagen vóór screening tot voltooiing van screening, en/of bekende intolerantie voor immunosuppressiva zoals glucocorticoiden;
  8. Gebruik van onderzoeksgeneesmiddelen of geneesmiddelen die deze studie kunnen beïnvloeden zoals beoordeeld door de onderzoeker binnen 30 dagen vóór screening tot voltooiing van week 52 of binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel (welke langer is);
  9. Vaccin ontvangen binnen 30 dagen vóór dosering;
  10. Andere voorwaarden die de deelnemer volgens de onderzoeker niet in aanmerking laten komen voor de studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
1,0E13 vg/kg
Genetisch: AB-1009 (GAA-gen)
Een enkele intraveneuze infusie van AB-1009
Experimenteel: Cohort 2
1,5E13 vg/kg
Genetisch: AB-1009 (GAA-gen)
Een enkele intraveneuze infusie van AB-1009

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) during the primary observation period
Tijdsspanne: Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)
Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Area under the curve (AUC) of GAA activity in serum
Tijdsspanne: Baseline through Week 52
Baseline through Week 52
Viral shedding (whole blood, saliva, urine)
Tijdsspanne: Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
AUC of urinary Glc4
Tijdsspanne: Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Change from baseline in GAA activity in muscle biopsy tissue at Week 52
Tijdsspanne: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in muscle biopsy glycogen content at Week 52
Tijdsspanne: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (% predicted) at Week 24 and Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum inspiratory pressure (MIP) at Week 24 and Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum expiratory pressure (MEP) at Week 24 and Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in distance walked in the 6-Minute Walk Test (6MWT) at Week 24 and Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Patient's Global Impression of Change (PGI-C) at Week 24 and Week 52
Tijdsspanne: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome.
Week 24 and Week 52
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) at Week 24 and Week 52
Tijdsspanne: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome
Week 24 and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for physical function changes at Week 24 and Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v2.0- Physical Function 20a consists of 20 questions that are scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 20 and 100, with a higher score indicating better physical functioning.
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for fatigue changes at Week 24 and Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v1.0- Fatigue 8a consists of eight questions, scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 8 and 40, with lower scores indicating less fatigue.
Baseline, Week 24, and Week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AskBio Inc

Medewerkers

Bayer

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ASK-POM9-CS101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren