AB-1009 유전자 치료(GAA 유전자)를 성인 발병 늦은 포메병 환자에서 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 연구(PROGRESS-GT LOPD)
2026년 5월 27일 업데이트: AskBio Inc
성인 만기형 폼페병(LOPD) 환자에서 AB-1009 단회 정맥주입의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 단일군, 개방형, 용량증가 연구
이것은 후발성 폼페병(LOPD) 성인 참가자를 대상으로 AB-1009의 단일 정맥 주입의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 단일 군, 개방형, 용량 증량 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 공개 라벨 연구로, 최대 12명의 참가자가 AB-1009의 단일 정맥 내 주입을 받게 됩니다. 참가자는 연구 등록에 따라 코호트 1 (1.0E13 vg/kg) 또는 코호트 2 (1.5E13 vg/kg)에 배정됩니다.
연구 기간에는 최대 75일의 선별 기간, 52주 동안의 주요 관찰, 그리고 4년 동안의 장기 추적 기간이 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: AskFirst Patient Engagement
- 전화번호: 919-561-6210
- 이메일: AskFirst@AskBio.com
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- 아직 모집하지 않음
- Barrow Neurological Institute
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수석 연구원:
- Shafeeq Ladha, MD
-
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California
-
Irvine, California, 미국, 92697
- 모병
- University of California, Irvine (UCI)
-
수석 연구원:
- Tahseen Mozaffar, MD
-
연락하다:
- UCI Alpha Clinic
- 전화번호: 949-824-3990
- 이메일: alphaclinic@hs.uci.edu
-
Palo Alto, California, 미국, 94304
- 아직 모집하지 않음
- Stanford Neuroscience Health Center
-
수석 연구원:
- John Day, MD, PhD
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10016
- 아직 모집하지 않음
- NYU Langone
-
수석 연구원:
- Nicolas Abreu, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27705
- 아직 모집하지 않음
- Duke University
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수석 연구원:
- Natalie Katz, MD, PhD
-
연락하다:
- Ming Xu, RN, MSN
- 전화번호: 919-681-1945
- 이메일: mingfen.xu@duke.edu
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
수석 연구원:
- Paul McIntosh, MD
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연락하다:
- Amanda Hicks
- 전화번호: 267-496-3772
- 이메일: Amanda.Hicks@pennmedicine.upenn.edu
-
연락하다:
- Abigail Browngoehl
- 이메일: Abigail.Browngoehl@Pennmedicine.upenn.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- 아직 모집하지 않음
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
수석 연구원:
- Paula Clemens, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75235
- 모병
- University of Texas Southwest Medical Center
-
수석 연구원:
- Markey McNutt, MD, PhD
-
연락하다:
- Juana Luevao
- 전화번호: 214-645-7411
- 이메일: geneticsresearch@utsouthwestern.edu
-
연락하다:
- Markey McNutt, MD, PhD
- 전화번호: 214-645-7411
- 이메일: geneticsresearch@utsouthwestern.edu
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, 미국, 23298
- 아직 모집하지 않음
- Virginia Commonwealth University (VCU)
-
수석 연구원:
- Susan Sparks, MD, PhD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 동의서 서명 시점에 만 18세 이상이어야 합니다.
- 모든 조직에서 확인된 GAA 효소 결핍 및/또는 확인된 양쪽 대립유전자 GAA 유전자 돌연변이.
- 초기 동의서 서명 전 최소 6개월(최소 10회 투여) 동안 효소 대체 치료(ERT)(알글루코시다제 알파(Lumizyme®) 또는 아발글루코시다제 알파-엔지피티(Nexviazyme®))를 받은 경험이 있어야 합니다. 선별 과정에서 참가자는 투약 직전까지 현재 ERT를 유지해야 합니다.
- 직립 자세에서 예측된 FVC가 ≥30% 및 ≤80%.
- 6분 보행 검사에서 최소 100미터를 걸을 수 있어야 합니다(지팡이, 4발 지팡이 또는 일반 보행기 사용 허용).
- 연구 계획서에 따른 남성 및 여성의 피임/장벽 사용 요건.
- 동의서를 작성할 수 있으며 모든 연구 절차를 이해하고 준수할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 좌심실 박출률(LVEF) <40% 또는 뉴욕심장협회(NYHA) 기능 등급 3 이상으로 정의된 심각한 심근병증.
- 침습적 기계 환기가 필요하거나 주간에 비침습적 환기에 의존하는 경우.
- ERT에 대한 내약성 부족 또는 연구자가 평가한 ERT 내약성 부족, 이전에 심각한 ERT 관련 주입 반응(IAR) 경험.
- 간염, HIV 관련 간 질환, 이전에 진단된 문맥 고혈압, 비장 비대, 간성 뇌병증, 심각한 지방간, 간경변 또는 ≥2단계 간 섬유화, 초음파로 확인된 간 종양, 또는 알파-태아단백 상승을 시사하는 검사 결과 등 알려진 내재성 간 질환. 선별 중 ALT 또는 AST >3× 상한 정상치(ULN) 또는 총 빌리루빈이 ULN 이상인 간 기능 검사를 보이는 환자도 제외됩니다.
- 연구자의 판단에 따라 참가자의 안전 및 연구 절차 준수에 영향을 미칠 수 있는 이전 또는 진행 중인 질환, 신체 소견, 평가 결과 또는 검사실 이상.
- 선별 전 유전자 치료를 받은 경험이 있는 경우.
- 선별 시작 30일 전부터 선별 완료까지 글루코코르티코이드 또는 연구자가 권장하는 면역억제제 이외의 전신 면역억제제(흡입 또는 국소 사용 제외)를 투여받았거나, 글루코코르티코이드와 같은 면역억제제에 대한 알려진 내약성 부족.
- 선별 시작 30일 전부터 52주 완료까지 또는 연구 약물의 5 반감기 동안(더 긴 기간 기준) 연구자가 평가한 바에 따라 이 연구에 영향을 미칠 수 있는 연구 약물 또는 약물 사용.
- 투약 30일 전에 백신을 접종한 경우.
- 연구자의 판단에 따라 참가자가 연구에 적합하지 않은 기타 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 코호트 1
1.0E13 vg/kg
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AB-1009의 단일 정맥 내 주입
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실험적: 코호트 2
1.5E13 vg/kg
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AB-1009의 단일 정맥 내 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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치료 중 발생한 이상반응(TEAE)의 발생률
기간: 투약일(제1일)부터 52주차(주요 관찰 기간 종료)까지
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투약일(제1일)부터 52주차(주요 관찰 기간 종료)까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 4월 15일
기본 완료 (추정된)
2028년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2032년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 12월 5일
처음 게시됨 (실제)
2025년 12월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ASK-POM9-CS101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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