Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la terapia génica AB-1009 (gen GAA) en participantes adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío (PROGRESS-GT LOPD)

17 de julio de 2026 actualizado por: AskBio Inc

Un estudio de escalada de dosis, de un solo brazo y abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de una única infusión intravenosa de AB-1009 en participantes adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD)

Este es un estudio de escalada de dosis, abierto y de un solo brazo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de una única infusión intravenosa de AB-1009 en participantes adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto, hasta 12 participantes recibirán una única infusión intravenosa de AB-1009. Los participantes serán asignados a la cohorte 1 (1,0E13 vg/kg) o a la cohorte 2 (1,5E13 vg/kg) según su inscripción en el estudio.

La duración del estudio incluirá un período de selección de hasta 75 días, una observación primaria de 52 semanas y un período de seguimiento a largo plazo de 4 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: AskFirst Patient Engagement
  • Número de teléfono: 919-561-6210
  • Correo electrónico: askfirst@askbio.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Aún no reclutando
        • Barrow Neurological Institute
        • Investigador principal:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • Reclutamiento
        • University of California, Irvine (UCI)
        • Investigador principal:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Contacto:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Aún no reclutando
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Investigador principal:
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Aún no reclutando
        • NYU Langone
        • Investigador principal:
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Reclutamiento
        • Duke University
        • Investigador principal:
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Aún no reclutando
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
        • Investigador principal:
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Aún no reclutando
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • Investigador principal:
          • Susan Sparks, MD, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El participante debe tener ≥18 años de edad en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado.
  2. Deficiencia confirmada de la enzima GAA de cualquier fuente de tejido y/o mutaciones bialélicas confirmadas del gen GAA.
  3. Haber recibido tratamiento de reemplazo enzimático (TRE) (ya sea alglucosidasa alfa (Lumizyme®) o avalglucosidasa alfa-ngpt (Nexviazyme®)), durante al menos 6 meses (al menos 10 infusiones) antes de firmar el formulario de consentimiento informado inicial. Durante el proceso de selección, los participantes deben continuar con su TRE actual hasta cerca de la administración de la dosis;
  4. CVF en posición vertical ≥30% y ≤80% del valor predicho;
  5. Capaz de caminar al menos 100 metros en la prueba de caminata de 6 minutos (se permite el uso de bastón, bastón cuádruple o andador estándar);
  6. Requisitos de uso de anticonceptivos/métodos de barrera para hombres y mujeres según el protocolo.
  7. Capaz de dar consentimiento informado y capaz de comprender y cumplir con todos los procedimientos del estudio.

Criterios de exclusión:

  1. Cardiomiopatía grave, definida como fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <40% o clase funcional de la Asociación Cardíaca de Nueva York (NYHA) 3 o superior;
  2. Requiere ventilación mecánica invasiva o depende de ventilación no invasiva durante el día;
  3. Intolerancia al TRE o intolerancia al TRE evaluada por el investigador, experiencia previa de reacciones asociadas a la infusión (RAI) graves relacionadas con el TRE;
  4. Tener enfermedades hepáticas intrínsecas conocidas, incluyendo hepatitis, enfermedad hepática relacionada con el VIH, diagnóstico previo de hipertensión portal, esplenomegalia, encefalopatía hepática, hígado graso grave, cirrosis o fibrosis hepática ≥estadio 2, neoplasias hepáticas identificadas por ecografía, o pruebas de laboratorio que sugieran alfa-fetoproteína elevada. Los pacientes con pruebas de función hepática que incluyan ALT o AST >3× el límite superior normal (LSN) o cualquier bilirrubina total por encima del LSN durante la selección también serán excluidos;
  5. Condición(es) médica(s) previa(s) o actual(es), hallazgo(s) físico(s), hallazgos de evaluación o anomalía(s) de laboratorio que, en opinión del investigador, afectarían la seguridad del participante y el cumplimiento de los procedimientos del estudio.
  6. Haber recibido terapia génica antes de la selección;
  7. Haber recibido cualquier inmunosupresor sistémico (excepto uso por inhalación o tópico) que no sean glucocorticoides o inmunosupresores recomendados por el investigador 30 días antes de la selección hasta la finalización de la selección, y/o intolerancia conocida a inmunosupresores como los glucocorticoides;
  8. Uso de fármacos en investigación o fármacos que podrían afectar este estudio según evaluación del investigador dentro de los 30 días previos a la selección hasta la finalización de la Semana 52 o dentro de 5 vidas medias del fármaco en investigación (lo que sea más largo);
  9. Haber recibido cualquier vacuna dentro de los 30 días previos a la administración de la dosis;
  10. Otras condiciones que hagan al participante no elegible para el estudio según el investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
1.0E13 vg/kg
Genético: AB-1009 (Gen GAA)
Una única infusión intravenosa de AB-1009
Experimental: Cohorte 2
1,5E13 vg/kg
Genético: AB-1009 (Gen GAA)
Una única infusión intravenosa de AB-1009

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) during the primary observation period
Periodo de tiempo: Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)
Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Area under the curve (AUC) of GAA activity in serum
Periodo de tiempo: Baseline through Week 52
Baseline through Week 52
Viral shedding (whole blood, saliva, urine)
Periodo de tiempo: Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
AUC of urinary Glc4
Periodo de tiempo: Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Change from baseline in GAA activity in muscle biopsy tissue at Week 52
Periodo de tiempo: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in muscle biopsy glycogen content at Week 52
Periodo de tiempo: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (% predicted) at Week 24 and Week 52
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum inspiratory pressure (MIP) at Week 24 and Week 52
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum expiratory pressure (MEP) at Week 24 and Week 52
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in distance walked in the 6-Minute Walk Test (6MWT) at Week 24 and Week 52
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Patient's Global Impression of Change (PGI-C) at Week 24 and Week 52
Periodo de tiempo: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome.
Week 24 and Week 52
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) at Week 24 and Week 52
Periodo de tiempo: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome
Week 24 and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for physical function changes at Week 24 and Week 52
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v2.0- Physical Function 20a consists of 20 questions that are scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 20 and 100, with a higher score indicating better physical functioning.
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for fatigue changes at Week 24 and Week 52
Periodo de tiempo: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v1.0- Fatigue 8a consists of eight questions, scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 8 and 40, with lower scores indicating less fatigue.
Baseline, Week 24, and Week 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AskBio Inc

Colaboradores

Bayer

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

15 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ASK-POM9-CS101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir