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Um Estudo para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia da Terapia Génica AB-1009 (Gene GAA) em Participantes Adultos com Doença de Pompe de Início Tardio (PROGRESS-GT LOPD)

17 de julho de 2026 atualizado por: AskBio Inc

Um Estudo de Braço Único, de Etiqueta Aberta, de Escalação de Dose para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia de uma Única Infusão Intravenosa de AB-1009 em Participantes Adultos com Doença de Pompe de Início Tardio (LOPD)

Este é um estudo de braço único, aberto e de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma única infusão intravenosa de AB-1009 em participantes adultos com doença de Pompe de início tardio (LOPD).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto, até 12 participantes receberão uma infusão intravenosa única de AB-1009. Os participantes serão atribuídos à coorte 1 (1,0E13 vg/kg) ou à coorte 2 (1,5E13 vg/kg) com base na inscrição no estudo.

A duração do estudo incluirá um período de triagem de até 75 dias, uma observação primária de 52 semanas e um período de acompanhamento a longo prazo de 4 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: AskFirst Patient Engagement
  • Número de telefone: 919-561-6210
  • E-mail: askfirst@askbio.com

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Ainda não está recrutando
        • Barrow Neurological Institute
        • Investigador principal:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • Recrutamento
        • University of California, Irvine (UCI)
        • Investigador principal:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Contato:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Ainda não está recrutando
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Investigador principal:
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Ainda não está recrutando
        • NYU Langone
        • Investigador principal:
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Recrutamento
        • Duke University
        • Investigador principal:
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Ainda não está recrutando
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
        • Investigador principal:
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Ainda não está recrutando
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • Investigador principal:
          • Susan Sparks, MD, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. O participante deve ter ≥18 anos de idade no momento da assinatura do formulário de consentimento informado.
  2. Deficiência confirmada da enzima GAA a partir de qualquer fonte de tecido e/ou mutações bialélicas confirmadas do gene GAA.
  3. Ter realizado tratamento de reposição enzimática (ERT) (com alglucosidase alfa (Lumizyme®) ou avalglucosidase alfa-ngpt (Nexviazyme®)), durante pelo menos 6 meses (pelo menos 10 infusões) antes de assinar o formulário inicial de consentimento informado. Durante o processo de triagem, os participantes precisam permanecer no seu ERT atual até perto da administração da dose;
  4. FVC na posição vertical ≥30% e ≤80% do previsto;
  5. Capaz de caminhar pelo menos 100 metros no 6MWT (é permitido o uso de bengala, bengala quadrúpede ou andarilho padrão);
  6. Requisitos de uso de contracetivos/barreiras por homens e mulheres conforme o protocolo.
  7. Capaz de dar consentimento informado e capaz de compreender e cumprir todos os procedimentos do estudo.

Critérios de Exclusão:

  1. Cardiomiopatia grave, definida como fração de ejeção ventricular esquerda (FEVE) <40% ou classe funcional da Associação de Coração de Nova Iorque (NYHA) 3 ou superior;
  2. Requer ventilação mecânica invasiva, ou depende de ventilação não invasiva durante o dia;
  3. Intolerância ao ERT ou intolerância avaliada pelo investigador ao ERT, experiência prévia de reações graves associadas à infusão relacionadas com ERT (IARs);
  4. Ter doenças hepáticas intrínsecas conhecidas, incluindo hepatite, doença hepática relacionada com VIH, diagnóstico prévio de hipertensão portal, esplenomegalia, encefalopatia hepática, fígado gordo grave, cirrose ou fibrose hepática ≥estádio 2, neoplasias hepáticas identificadas por ultrassom, ou testes laboratoriais que sugiram alfa-fetoproteína elevada. Pacientes com testes de função hepática incluindo ALT ou AST >3× limite superior do normal (ULN) ou qualquer bilirrubina total acima do ULN durante a triagem também serão excluídos;
  5. Condição(ões) médica(s) prévia(s) ou contínua(s), achado(s) físico(s), achados de avaliação, ou anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, possam afetar a segurança do participante e o cumprimento dos procedimentos do estudo.
  6. Ter recebido terapia génica antes da triagem;
  7. Ter recebido quaisquer imunossupressores sistémicos (exceto uso por inalação ou tópico) além de glicocorticoides ou imunossupressores recomendados pelo investigador 30 dias antes da triagem até à conclusão da triagem, e/ou intolerância conhecida a imunossupressores como glicocorticoides;
  8. Uso de medicamentos em investigação ou medicamentos que possam afetar este estudo, conforme avaliado pelo investigador, dentro de 30 dias antes da triagem até à conclusão da Semana 52 ou dentro de 5 meias-vidas do medicamento em investigação (o que for mais longo);
  9. Ter recebido qualquer vacina dentro de 30 dias antes da administração da dose;
  10. Outras condições que tornem o participante inelegível para o estudo de acordo com o investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cohorte 1
1,0E13 vg/kg
Genético: AB-1009 (Gene GAA)
Uma única infusão intravenosa de AB-1009
Experimental: Cohorte 2
1.5E13 vg/kg
Genético: AB-1009 (Gene GAA)
Uma única infusão intravenosa de AB-1009

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) during the primary observation period
Prazo: Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)
Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Area under the curve (AUC) of GAA activity in serum
Prazo: Baseline through Week 52
Baseline through Week 52
Viral shedding (whole blood, saliva, urine)
Prazo: Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
AUC of urinary Glc4
Prazo: Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Change from baseline in GAA activity in muscle biopsy tissue at Week 52
Prazo: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in muscle biopsy glycogen content at Week 52
Prazo: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (% predicted) at Week 24 and Week 52
Prazo: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum inspiratory pressure (MIP) at Week 24 and Week 52
Prazo: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum expiratory pressure (MEP) at Week 24 and Week 52
Prazo: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in distance walked in the 6-Minute Walk Test (6MWT) at Week 24 and Week 52
Prazo: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Patient's Global Impression of Change (PGI-C) at Week 24 and Week 52
Prazo: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome.
Week 24 and Week 52
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) at Week 24 and Week 52
Prazo: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome
Week 24 and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for physical function changes at Week 24 and Week 52
Prazo: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v2.0- Physical Function 20a consists of 20 questions that are scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 20 and 100, with a higher score indicating better physical functioning.
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for fatigue changes at Week 24 and Week 52
Prazo: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v1.0- Fatigue 8a consists of eight questions, scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 8 and 40, with lower scores indicating less fatigue.
Baseline, Week 24, and Week 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AskBio Inc

Colaboradores

Bayer

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

15 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ASK-POM9-CS101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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