Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effekt af AB-1009-genterapi (GAA-gen) hos voksne deltagere med sen debut af Pompe-sygdom (PROGRESS-GT LOPD)

17. juli 2026 opdateret af: AskBio Inc

En enarms, åben-label, dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effekt af en enkelt intravenøs infusion af AB-1009 hos voksne deltagere med sen debut Pompe-sygdom (LOPD)

Dette er et enarmet, åbent mærket, dosis-eskaleringsstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effekt af en enkelt intravenøs infusion af AB-1009 hos voksne deltagere med sen debuterende Pompes sygdom (LOPD).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent mærket studie, op til 12 deltagere vil modtage en enkelt IV infusion af AB-1009. Deltagerne vil blive tildelt enten kohorte 1 (1.0E13 vg/kg) eller kohorte 2 (1.5E13 vg/kg) baseret på indskrivning i studiet.

Studiets varighed vil omfatte en screeningsperiode på op til 75 dage, en primær observation på 52 uger og en langtidsopfølgning på 4 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Barrow Neurological Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • Rekruttering
        • University of California, Irvine (UCI)
        • Ledende efterforsker:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Ledende efterforsker:
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Ikke rekrutterer endnu
        • NYU Langone
        • Ledende efterforsker:
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University
        • Ledende efterforsker:
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Pittsburgh Medical Center (Upmc)
        • Ledende efterforsker:
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • Ledende efterforsker:
          • Susan Sparks, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren skal være ≥18 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykkeerklæring.
  2. Bekræftet GAA-enzymmangel fra enhver vævskilde og/eller bekræftede biallelle GAA-genmutationer.
  3. Har gennemgået enzymsubstitutionsbehandling (ERT) (enten alglucosidase alfa (Lumizyme®) eller avalglucosidase alfa-ngpt (Nexviazyme®)) i mindst 6 måneder (mindst 10 infusioner) før underskrivelse af den første informerede samtykkeerklæring. Under screeningsprocessen skal deltagerne fortsætte med deres nuværende ERT indtil kort før dosering.
  4. FVC i opret stilling ≥30% og ≤80% af forventet.
  5. I stand til at gå mindst 100 meter i 6MWT (brug af stok, kvadrantstok eller standard gangstativ er tilladt).
  6. Krav til prævention/barrierebrug for mænd og kvinder i henhold til protokollen.
  7. I stand til at give informeret samtykke og i stand til at forstå og overholde alle studieprocedurer.

Eksklusionskriterier:

  1. Svær kardiomyopati, defineret som venstre ventrikulær udstødningsfraktion (LVEF) <40% eller New York Heart Association (NYHA) funktionsklasse 3 eller derover.
  2. Kræver invasiv mekanisk ventilation eller er afhængig af ikke-invasiv ventilation i løbet af dagen.
  3. Intolerance over for ERT eller undersøger-vurderet intolerance over for ERT, tidligere erfaring med alvorlige ERT-relaterede infusionsassocierede reaktioner (IAR'er).
  4. Har kendte intrinsiske leversygdomme, herunder hepatitis, HIV-relateret leversygdom, tidligere diagnose af portal hypertension, splenomegali, hepatisk encefalopati, svær fedtlever, cirrose eller leverfibrose ≥stadium 2, ultralydspåviste leverneoplasmer eller laboratorieprøver, der tyder på forhøjet alfa-fetoprotein. Patienter med leverfunktionstest inklusive ALT eller AST >3× øvre grænse for normal (ULN) eller ethvert totalt bilirubin over ULN under screening vil også blive udelukket.
  5. Tidligere eller igangværende medicinske tilstand(e), fysisk(e) fund, vurderingsfund eller laboratorieabnormalitet(er), som efter undersøgerens mening vil påvirke deltagerens sikkerhed og overholdelse af studieprocedurerne.
  6. Har modtaget genterapi før screening.
  7. Har modtaget nogen systemiske immunosuppressiva (undtagen inhalation eller topisk brug) andre end glucocorticoid eller undersøger-anbefalede immunosuppressiva 30 dage før screening gennem afslutningen af screening, og/eller kendt intolerance over for immunosuppressiva som glucocorticoid.
  8. Brug af undersøgelseslægemidler eller lægemidler, der kunne påvirke dette studie som vurderet af undersøgeren inden for 30 dage før screening gennem afslutningen af uge 52 eller inden for 5 halveringstider for undersøgelseslægemidlet (afhængigt af hvad der er længst).
  9. Har modtaget enhver vaccine inden for 30 dage før dosering.
  10. Andre forhold, der gør deltageren ikke egnet til studiet ifølge undersøgeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
1.0E13 vg/kg
Genetisk: AB-1009 (GAA-gen)
En enkelt intravenøs infusion af AB-1009
Eksperimentel: Kohorte 2
1,5E13 vg/kg
Genetisk: AB-1009 (GAA-gen)
En enkelt intravenøs infusion af AB-1009

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) during the primary observation period
Tidsramme: Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)
Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Area under the curve (AUC) of GAA activity in serum
Tidsramme: Baseline through Week 52
Baseline through Week 52
Viral shedding (whole blood, saliva, urine)
Tidsramme: Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
AUC of urinary Glc4
Tidsramme: Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Change from baseline in GAA activity in muscle biopsy tissue at Week 52
Tidsramme: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in muscle biopsy glycogen content at Week 52
Tidsramme: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (% predicted) at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum inspiratory pressure (MIP) at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum expiratory pressure (MEP) at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in distance walked in the 6-Minute Walk Test (6MWT) at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Patient's Global Impression of Change (PGI-C) at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome.
Week 24 and Week 52
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome
Week 24 and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for physical function changes at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v2.0- Physical Function 20a consists of 20 questions that are scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 20 and 100, with a higher score indicating better physical functioning.
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for fatigue changes at Week 24 and Week 52
Tidsramme: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v1.0- Fatigue 8a consists of eight questions, scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 8 and 40, with lower scores indicating less fatigue.
Baseline, Week 24, and Week 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AskBio Inc

Samarbejdspartnere

Bayer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. december 2025

Først opslået (Faktiske)

15. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ASK-POM9-CS101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner