Et studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effekt af AB-1009-genterapi (GAA-gen) hos voksne deltagere med sen debut af Pompe-sygdom (PROGRESS-GT LOPD)
27. maj 2026 opdateret af: AskBio Inc
En enarms, åben-label, dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effekt af en enkelt intravenøs infusion af AB-1009 hos voksne deltagere med sen debut Pompe-sygdom (LOPD)
Dette er et enarmet, åbent mærket, dosis-eskaleringsstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effekt af en enkelt intravenøs infusion af AB-1009 hos voksne deltagere med sen debuterende Pompes sygdom (LOPD).
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et åbent mærket studie, op til 12 deltagere vil modtage en enkelt IV infusion af AB-1009. Deltagerne vil blive tildelt enten kohorte 1 (1.0E13 vg/kg) eller kohorte 2 (1.5E13 vg/kg) baseret på indskrivning i studiet.
Studiets varighed vil omfatte en screeningsperiode på op til 75 dage, en primær observation på 52 uger og en langtidsopfølgning på 4 år.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: AskFirst Patient Engagement
- Telefonnummer: 919-561-6210
- E-mail: AskFirst@AskBio.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
- Ikke rekrutterer endnu
- Barrow Neurological Institute
-
Ledende efterforsker:
- Shafeeq Ladha, MD
-
-
California
-
Irvine, California, Forenede Stater, 92697
- Rekruttering
- University of California, Irvine (UCI)
-
Ledende efterforsker:
- Tahseen Mozaffar, MD
-
Kontakt:
- UCI Alpha Clinic
- Telefonnummer: 949-824-3990
- E-mail: alphaclinic@hs.uci.edu
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Ikke rekrutterer endnu
- Stanford Neuroscience Health Center
-
Ledende efterforsker:
- John Day, MD, PhD
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- Ikke rekrutterer endnu
- NYU Langone
-
Ledende efterforsker:
- Nicolas Abreu, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Ikke rekrutterer endnu
- Duke University
-
Ledende efterforsker:
- Natalie Katz, MD, PhD
-
Kontakt:
- Ming Xu, RN, MSN
- Telefonnummer: 919-681-1945
- E-mail: mingfen.xu@duke.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Rekruttering
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Ledende efterforsker:
- Paul McIntosh, MD
-
Kontakt:
- Amanda Hicks
- Telefonnummer: 267-496-3772
- E-mail: Amanda.Hicks@pennmedicine.upenn.edu
-
Kontakt:
- Abigail Browngoehl
- E-mail: Abigail.Browngoehl@Pennmedicine.upenn.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- Ikke rekrutterer endnu
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
Ledende efterforsker:
- Paula Clemens, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
- Rekruttering
- University of Texas Southwest Medical Center
-
Ledende efterforsker:
- Markey McNutt, MD, PhD
-
Kontakt:
- Juana Luevao
- Telefonnummer: 214-645-7411
- E-mail: geneticsresearch@utsouthwestern.edu
-
Kontakt:
- Markey McNutt, MD, PhD
- Telefonnummer: 214-645-7411
- E-mail: geneticsresearch@utsouthwestern.edu
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
- Ikke rekrutterer endnu
- Virginia Commonwealth University (VCU)
-
Ledende efterforsker:
- Susan Sparks, MD, PhD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren skal være ≥18 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykkeerklæring.
- Bekræftet GAA-enzymmangel fra enhver vævskilde og/eller bekræftede biallelle GAA-genmutationer.
- Har gennemgået enzymsubstitutionsbehandling (ERT) (enten alglucosidase alfa (Lumizyme®) eller avalglucosidase alfa-ngpt (Nexviazyme®)) i mindst 6 måneder (mindst 10 infusioner) før underskrivelse af den første informerede samtykkeerklæring. Under screeningsprocessen skal deltagerne fortsætte med deres nuværende ERT indtil kort før dosering.
- FVC i opret stilling ≥30% og ≤80% af forventet.
- I stand til at gå mindst 100 meter i 6MWT (brug af stok, kvadrantstok eller standard gangstativ er tilladt).
- Krav til prævention/barrierebrug for mænd og kvinder i henhold til protokollen.
- I stand til at give informeret samtykke og i stand til at forstå og overholde alle studieprocedurer.
Eksklusionskriterier:
- Svær kardiomyopati, defineret som venstre ventrikulær udstødningsfraktion (LVEF) <40% eller New York Heart Association (NYHA) funktionsklasse 3 eller derover.
- Kræver invasiv mekanisk ventilation eller er afhængig af ikke-invasiv ventilation i løbet af dagen.
- Intolerance over for ERT eller undersøger-vurderet intolerance over for ERT, tidligere erfaring med alvorlige ERT-relaterede infusionsassocierede reaktioner (IAR'er).
- Har kendte intrinsiske leversygdomme, herunder hepatitis, HIV-relateret leversygdom, tidligere diagnose af portal hypertension, splenomegali, hepatisk encefalopati, svær fedtlever, cirrose eller leverfibrose ≥stadium 2, ultralydspåviste leverneoplasmer eller laboratorieprøver, der tyder på forhøjet alfa-fetoprotein. Patienter med leverfunktionstest inklusive ALT eller AST >3× øvre grænse for normal (ULN) eller ethvert totalt bilirubin over ULN under screening vil også blive udelukket.
- Tidligere eller igangværende medicinske tilstand(e), fysisk(e) fund, vurderingsfund eller laboratorieabnormalitet(er), som efter undersøgerens mening vil påvirke deltagerens sikkerhed og overholdelse af studieprocedurerne.
- Har modtaget genterapi før screening.
- Har modtaget nogen systemiske immunosuppressiva (undtagen inhalation eller topisk brug) andre end glucocorticoid eller undersøger-anbefalede immunosuppressiva 30 dage før screening gennem afslutningen af screening, og/eller kendt intolerance over for immunosuppressiva som glucocorticoid.
- Brug af undersøgelseslægemidler eller lægemidler, der kunne påvirke dette studie som vurderet af undersøgeren inden for 30 dage før screening gennem afslutningen af uge 52 eller inden for 5 halveringstider for undersøgelseslægemidlet (afhængigt af hvad der er længst).
- Har modtaget enhver vaccine inden for 30 dage før dosering.
- Andre forhold, der gør deltageren ikke egnet til studiet ifølge undersøgeren.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kohorte 1
1.0E13 vg/kg
|
En enkelt intravenøs infusion af AB-1009
|
|
Eksperimentel: Kohorte 2
1,5E13 vg/kg
|
En enkelt intravenøs infusion af AB-1009
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 (dosering) til uge 52 (slutningen af den primære observationsperiode)
|
Fra dag 1 (dosering) til uge 52 (slutningen af den primære observationsperiode)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
15. april 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. september 2028
Studieafslutning (Anslået)
1. september 2032
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. november 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
5. december 2025
Først opslået (Faktiske)
15. december 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
28. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. maj 2026
Sidst verificeret
1. februar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Glykogenopbevaringssygdom type II
- Glykogenopbevaringssygdom
- Neuromuskulære sygdomme
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Glykosidhydrolaser
- Hydrolaser
- Enzymer
- Enzymer og coenzymer
- Glucosidaser
- alfa-Glucosidaser
Andre undersøgelses-id-numre
- ASK-POM9-CS101
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .