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Uno studio per valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia della terapia genica AB-1009 (gene GAA) in partecipanti adulti con malattia di Pompe ad esordio tardivo (PROGRESS-GT LOPD)

27 maggio 2026 aggiornato da: AskBio Inc

Uno studio in aperto, a braccio singolo, con escalation di dose, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola infusione endovenosa di AB-1009 in partecipanti adulti affetti da Malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD)

Questo è uno studio in braccio singolo, in aperto, di escalation di dose, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola infusione endovenosa di AB-1009 in partecipanti adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto; fino a 12 partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di AB-1009. I partecipanti saranno assegnati alla coorte 1 (1,0E13 vg/kg) o alla coorte 2 (1,5E13 vg/kg) in base all'arruolamento nello studio.

La durata dello studio includerà un periodo di screening fino a 75 giorni, un'osservazione primaria di 52 settimane e un periodo di follow-up a lungo termine di 4 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: AskFirst Patient Engagement
  • Numero di telefono: 919-561-6210
  • Email: AskFirst@AskBio.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Non ancora reclutamento
        • Barrow Neurological Institute
        • Investigatore principale:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • Reclutamento
        • University of California, Irvine (UCI)
        • Investigatore principale:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Contatto:
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Non ancora reclutamento
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Investigatore principale:
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Non ancora reclutamento
        • NYU Langone
        • Investigatore principale:
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Non ancora reclutamento
        • Duke University
        • Investigatore principale:
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Non ancora reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
        • Investigatore principale:
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Non ancora reclutamento
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • Investigatore principale:
          • Susan Sparks, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il partecipante deve avere ≥18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  2. Deficit confermato dell'enzima GAA da qualsiasi fonte tissutale e/o mutazioni bialleliche confermate del gene GAA.
  3. Aver seguito un trattamento di sostituzione enzimatica (ERT) (con alglucosidasi alfa (Lumizyme®) o avalglucosidasi alfa-ngpt (Nexviazyme®)) per almeno 6 mesi (almeno 10 infusioni) prima della firma del consenso informato iniziale. Durante il processo di screening, i partecipanti devono rimanere in terapia ERT corrente fino a poco prima della somministrazione;
  4. CVF in posizione eretta ≥30% e ≤80% del previsto;
  5. Capacità di camminare almeno 100 metri nel test del cammino di 6 minuti (6MWT) (è consentito l'uso di bastone, tripode o deambulatore standard);
  6. Requisiti di contraccezione/uso di barriere per uomini e donne come da protocollo.
  7. Capacità di fornire consenso informato e di comprendere e rispettare tutte le procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Cardiomiopatia grave, definita come frazione di eiezione ventricolare sinistra (FEVS) <40% o classe funzionale della New York Heart Association (NYHA) 3 o superiore;
  2. Richiedere ventilazione meccanica invasiva o dipendere dalla ventilazione non invasiva durante il giorno;
  3. Intolleranza all'ERT o intolleranza all'ERT valutata dallo sperimentatore, precedente esperienza di reazioni infusionali gravi correlate all'ERT (IAR);
  4. Avere malattie epatiche intrinseche note, inclusa epatite, malattia epatica correlata all'HIV, precedente diagnosi di ipertensione portale, splenomegalia, encefalopatia epatica, fegato grasso grave, cirrosi o fibrosi epatica ≥stadio 2, neoplasie epatiche identificate con ecografia o test di laboratorio che suggeriscono alfa-fetoproteina elevata. Saranno esclusi anche pazienti con test di funzionalità epatica inclusi ALT o AST >3× limite superiore della norma (ULN) o qualsiasi bilirubina totale superiore a ULN durante lo screening;
  5. Condizioni mediche precedenti o in corso, riscontri fisici, risultati di valutazione o anomalie di laboratorio che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero compromettere la sicurezza del partecipante e l'adesione alle procedure dello studio.
  6. Aver ricevuto terapia genica prima dello screening;
  7. Aver ricevuto qualsiasi immunosoppressore sistemico (tranne uso per inalazione o topico) diverso da glucocorticoidi o immunosoppressori raccomandati dallo sperimentatore nei 30 giorni precedenti lo screening fino al completamento dello screening, e/o nota intolleranza a immunosoppressori come glucocorticoidi;
  8. Uso di farmaci sperimentali o farmaci che potrebbero influenzare questo studio come valutato dallo sperimentatore entro 30 giorni prima dello screening fino al completamento della Settimana 52 o entro 5 emivite del farmaco sperimentale (a seconda di quale sia più lungo);
  9. Aver ricevuto qualsiasi vaccino entro 30 giorni prima della somministrazione;
  10. Altre condizioni che rendono il partecipante non idoneo allo studio secondo lo sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cohorte 1
1,0E13 vg/kg
Genetico: AB-1009 (Gene GAA)
Una singola infusione endovenosa di AB-1009
Sperimentale: Cohorte 2
1,5E13 vg/kg
Genetico: AB-1009 (Gene GAA)
Una singola infusione endovenosa di AB-1009

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 (Somministrazione) alla Settimana 52 (fine del periodo di osservazione primario)
Dal Giorno 1 (Somministrazione) alla Settimana 52 (fine del periodo di osservazione primario)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AskBio Inc

Collaboratori

Bayer

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

15 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ASK-POM9-CS101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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