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Une étude pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de la thérapie génique AB-1009 (gène GAA) chez des participants adultes atteints de la maladie de Pompe à début tardif (PROGRESS-GT LOPD)

17 juillet 2026 mis à jour par: AskBio Inc

Une étude monobras, ouverte, avec escalade de dose pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité d'une perfusion intraveineuse unique d'AB-1009 chez des participants adultes atteints de maladie de Pompe à début tardif (LOPD)

Il s'agit d'une étude à un seul bras, en ouvert, à escalade de dose, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'une perfusion intraveineuse unique d'AB-1009 chez des participants adultes atteints de la maladie de Pompe à début tardif (LOPD).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude en ouvert, jusqu'à 12 participants recevront une perfusion intraveineuse unique d'AB-1009. Les participants seront assignés soit à la cohorte 1 (1,0E13 vg/kg) soit à la cohorte 2 (1,5E13 vg/kg) en fonction de leur inclusion dans l'étude.

La durée de l'étude comprendra une période de sélection pouvant aller jusqu'à 75 jours, une observation principale de 52 semaines et une période de suivi à long terme de 4 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: AskFirst Patient Engagement
  • Numéro de téléphone: 919-561-6210
  • E-mail: askfirst@askbio.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Pas encore de recrutement
        • Barrow Neurological Institute
        • Chercheur principal:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • Recrutement
        • University of California, Irvine (UCI)
        • Chercheur principal:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Contact:
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Pas encore de recrutement
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Chercheur principal:
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Pas encore de recrutement
        • NYU Langone
        • Chercheur principal:
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Recrutement
        • Duke University
        • Chercheur principal:
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Pas encore de recrutement
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
        • Chercheur principal:
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Pas encore de recrutement
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • Chercheur principal:
          • Susan Sparks, MD, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Le participant doit avoir ≥18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé.
  2. Déficit enzymatique en GAA confirmé à partir de n'importe quelle source tissulaire et/ou mutations bialléliques du gène GAA confirmées.
  3. Avoir suivi un traitement de substitution enzymatique (TSE) (soit l'alglucosidase alfa (Lumizyme®) soit l'avalglucosidase alfa-ngpt (Nexviazyme®)), pendant au moins 6 mois (au moins 10 perfusions) avant de signer le formulaire de consentement éclairé initial. Pendant le processus de sélection, les participants doivent continuer leur TSE actuel jusqu'à proximité de l'administration ;
  4. CVF en position debout ≥30 % et ≤80 % de la valeur prédite ;
  5. Capable de marcher au moins 100 mètres lors du TM6 (l'utilisation d'une canne, d'une canne quadripode ou d'un déambulateur standard est autorisée) ;
  6. Exigences en matière de contraception/utilisation de barrières pour les hommes et les femmes conformément au protocole.
  7. Capable de donner un consentement éclairé et de comprendre et respecter toutes les procédures de l'étude.

Critères d'exclusion :

  1. Cardiomyopathie sévère, définie comme une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) <40 % ou une classe fonctionnelle de la New York Heart Association (NYHA) de 3 ou plus ;
  2. Nécessiter une ventilation mécanique invasive, ou dépendre d'une ventilation non invasive pendant la journée ;
  3. Intolérance au TSE ou intolérance au TSE évaluée par l'investigateur, expérience antérieure de réactions associées à la perfusion (RAP) graves liées au TSE ;
  4. Avoir des maladies hépatiques intrinsèques connues, y compris l'hépatite, une maladie hépatique liée au VIH, un diagnostic antérieur d'hypertension portale, de splénomégalie, d'encéphalopathie hépatique, de stéatose hépatique sévère, de cirrhose ou de fibrose hépatique ≥ stade 2, de néoplasmes hépatiques identifiés par échographie, ou des tests de laboratoire suggérant une élévation de l'alpha-foetoprotéine. Les patients avec des tests de la fonction hépatique incluant ALT ou AST >3× la limite supérieure de la normale (LSN) ou toute bilirubine totale supérieure à la LSN pendant la sélection seront également exclus ;
  5. Condition(s) médicale(s) antérieure(s) ou en cours, constatation(s) physique(s), constatation(s) d'évaluation, ou anomalie(s) de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient affecter la sécurité du participant et sa conformité aux procédures de l'étude.
  6. Avoir reçu une thérapie génique avant la sélection ;
  7. Avoir reçu des immunosuppresseurs systémiques (sauf utilisation par inhalation ou topique) autres que les glucocorticoides ou les immunosuppresseurs recommandés par l'investigateur dans les 30 jours avant la sélection jusqu'à la fin de la sélection, et/ou intolérance connue aux immunosuppresseurs tels que les glucocorticoides ;
  8. Utilisation de médicaments expérimentaux ou de médicaments pouvant affecter cette étude, tels qu'évalués par l'investigateur, dans les 30 jours avant la sélection jusqu'à la fin de la semaine 52 ou dans les 5 demi-vies du médicament expérimental (selon la période la plus longue) ;
  9. Avoir reçu un vaccin dans les 30 jours avant l'administration ;
  10. Autres conditions qui rendent le participant inéligible pour l'étude selon l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
1,0E13 vg/kg
Génétique: AB-1009 (Gène GAA)
Une perfusion intraveineuse unique d'AB-1009
Expérimental: Cohorte 2
1,5E13 vg/kg
Génétique: AB-1009 (Gène GAA)
Une perfusion intraveineuse unique d'AB-1009

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) during the primary observation period
Délai: Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)
Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Area under the curve (AUC) of GAA activity in serum
Délai: Baseline through Week 52
Baseline through Week 52
Viral shedding (whole blood, saliva, urine)
Délai: Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
AUC of urinary Glc4
Délai: Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Change from baseline in GAA activity in muscle biopsy tissue at Week 52
Délai: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in muscle biopsy glycogen content at Week 52
Délai: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (% predicted) at Week 24 and Week 52
Délai: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum inspiratory pressure (MIP) at Week 24 and Week 52
Délai: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum expiratory pressure (MEP) at Week 24 and Week 52
Délai: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in distance walked in the 6-Minute Walk Test (6MWT) at Week 24 and Week 52
Délai: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Patient's Global Impression of Change (PGI-C) at Week 24 and Week 52
Délai: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome.
Week 24 and Week 52
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) at Week 24 and Week 52
Délai: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome
Week 24 and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for physical function changes at Week 24 and Week 52
Délai: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v2.0- Physical Function 20a consists of 20 questions that are scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 20 and 100, with a higher score indicating better physical functioning.
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for fatigue changes at Week 24 and Week 52
Délai: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v1.0- Fatigue 8a consists of eight questions, scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 8 and 40, with lower scores indicating less fatigue.
Baseline, Week 24, and Week 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AskBio Inc

Collaborateurs

Bayer

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 décembre 2025

Première publication (Réel)

15 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ASK-POM9-CS101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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