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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der AB-1009-Gentherapie (GAA-Gen) bei erwachsenen Teilnehmern mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (PROGRESS-GT LOPD)

27. Mai 2026 aktualisiert von: AskBio Inc

Eine einarmige, offene, dosiseskalierende Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzigen intravenösen Infusion von AB-1009 bei erwachsenen Teilnehmern mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (LOPD)

Dies ist eine einarmige, offene, dosiseskalierende Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von AB-1009 bei erwachsenen Teilnehmern mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (LOPD).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Studie, bis zu 12 Teilnehmer erhalten eine einzelne intravenöse Infusion von AB-1009. Teilnehmer werden basierend auf der Einschreibung in die Studie entweder Kohorte 1 (1,0E13 vg/kg) oder Kohorte 2 (1,5E13 vg/kg) zugewiesen.

Die Studiendauer umfasst eine Screeningphase von bis zu 75 Tagen, eine primäre Beobachtungsphase von 52 Wochen und eine Langzeitnachbeobachtungsphase von 4 Jahren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Noch keine Rekrutierung
        • Barrow Neurological Institute
        • Hauptermittler:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • Rekrutierung
        • University of California, Irvine (UCI)
        • Hauptermittler:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Noch keine Rekrutierung
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Hauptermittler:
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Noch keine Rekrutierung
        • NYU Langone
        • Hauptermittler:
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Noch keine Rekrutierung
        • Duke University
        • Hauptermittler:
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
        • Hauptermittler:
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Noch keine Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • Hauptermittler:
          • Susan Sparks, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung ≥18 Jahre alt sein.
  2. Bestätigter GAA-Enzymmangel aus beliebigem Gewebe und/oder bestätigte biallelische GAA-Genmutationen.
  3. Enzymersatztherapie (ERT) (entweder Alglucosidase Alfa (Lumizyme®) oder Avalglucosidase Alfa-ngpt (Nexviazyme®)) für mindestens 6 Monate (mindestens 10 Infusionen) vor Unterzeichnung der ersten Einwilligungserklärung erhalten. Während des Screening-Prozesses müssen Teilnehmer ihre aktuelle ERT bis kurz vor der Dosierung fortsetzen;
  4. FVC in aufrechter Position ≥30% und ≤80% des vorhergesagten Wertes;
  5. Fähigkeit, mindestens 100 Meter im 6MWT zu gehen (Nutzung eines Stocks, Quadstockes oder Standard-Gehwagens ist erlaubt);
  6. Verhütungs-/Barriereanforderungen für Männer und Frauen gemäß Protokoll.
  7. Fähigkeit zur Abgabe einer informierten Einwilligung und zum Verständnis und zur Einhaltung aller Studienverfahren.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwere Kardiomyopathie, definiert als linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) <40% oder New York Heart Association (NYHA) Funktionsklasse 3 oder höher;
  2. Erfordernis invasiver Beatmung oder Abhängigkeit von nichtinvasiver Beatmung tagsüber;
  3. Unverträglichkeit gegenüber ERT oder vom Prüfer bewertete Unverträglichkeit gegenüber ERT, frühere Erfahrung mit schwerwiegenden ERT-bezogenen Infusionsreaktionen (IARs);
  4. Bekannte intrinsische Lebererkrankungen, einschließlich Hepatitis, HIV-bedingter Lebererkrankung, früherer Diagnose von portaler Hypertension, Splenomegalie, hepatischer Enzephalopathie, schwerer Fettleber, Leberzirrhose oder Leberfibrose ≥Stadium 2, ultraschallidentifizierten Lebertumoren oder Labortests, die erhöhtes Alpha-Fetoprotein nahelegen. Patienten mit Leberfunktionstests einschließlich ALT oder AST >3× oberer Grenzwert (ULN) oder Gesamtbilirubin über ULN während des Screenings werden ebenfalls ausgeschlossen;
  5. Frühere oder bestehende medizinische Bedingungen, körperliche Befunde, Untersuchungsergebnisse oder Laboranomalien, die nach Meinung des Prüfers die Sicherheit des Teilnehmers und die Einhaltung der Studienverfahren beeinträchtigen würden.
  6. Erhaltene Gentherapie vor dem Screening;
  7. Erhaltene systemische Immunsuppressiva (außer Inhalation oder topische Anwendung) außer Glukokortikoiden oder vom Prüfer empfohlene Immunsuppressiva 30 Tage vor Screening bis Abschluss des Screenings, und/oder bekannte Unverträglichkeit gegenüber Immunsuppressiva wie Glukokortikoiden;
  8. Verwendung von Prüfpräparaten oder Medikamenten, die diese Studie beeinflussen könnten, wie vom Prüfer bewertet, innerhalb von 30 Tagen vor Screening bis Abschluss von Woche 52 oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, was länger ist);
  9. Erhaltene Impfungen innerhalb von 30 Tagen vor Dosierung;
  10. Andere Bedingungen, die den Teilnehmer nach Meinung des Prüfers für die Studie nicht geeignet machen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
1,0E13 vg/kg
Genetisch: AB-1009 (GAA-Gen)
Eine einzelne intravenöse Infusion von AB-1009
Experimental: Kohorte 2
1,5E13 vg/kg
Genetisch: AB-1009 (GAA-Gen)
Eine einzelne intravenöse Infusion von AB-1009

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 (Verabreichung) bis Woche 52 (Ende des primären Beobachtungszeitraums)
Von Tag 1 (Verabreichung) bis Woche 52 (Ende des primären Beobachtungszeitraums)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AskBio Inc

Mitarbeiter

Bayer

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASK-POM9-CS101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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