Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność terapii genowej AB-1009 (gen GAA) u dorosłych uczestników z późno ujawniającą się chorobą Pompego (PROGRESS-GT LOPD)

27 maja 2026 zaktualizowane przez: AskBio Inc

Jednoramienne, otwarte badanie z eskalacją dawki mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczego wlewu dożylnego preparatu AB-1009 u dorosłych uczestników z późną postacią choroby Pompego (LOPD)

To jest jednostopniowe, otwarte, z eskalacją dawki badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność pojedynczej infuzji dożylnej AB-1009 u dorosłych uczestników z późną postacią choroby Pompego (LOPD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie otwarte, do 12 uczestników otrzyma pojedynczą dożylną infuzję AB-1009. Uczestnicy zostaną przydzieleni do kohorty 1 (1,0E13 vg/kg) lub kohorty 2 (1,5E13 vg/kg) na podstawie włączenia do badania.

Czas trwania badania obejmie okres badań przesiewowych do 75 dni, główną obserwację 52 tygodni oraz długoterminowy okres obserwacji 4 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Barrow Neurological Institute
        • Główny śledczy:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • Rekrutacyjny
        • University of California, Irvine (UCI)
        • Główny śledczy:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Główny śledczy:
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • NYU Langone
        • Główny śledczy:
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Duke University
        • Główny śledczy:
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
        • Główny śledczy:
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • Główny śledczy:
          • Susan Sparks, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnik musi mieć ≥18 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody.
  2. Potwierdzony niedobór enzymu GAA z dowolnego źródła tkankowego i/lub potwierdzone bialleliczne mutacje genu GAA.
  3. Przebyte leczenie enzymatyczne (ERT) (alglukozydaza alfa (Lumizyme®) lub awalglukozydaza alfa-ngpt (Nexviazyme®)) przez co najmniej 6 miesięcy (co najmniej 10 wlewów) przed podpisaniem wstępnego formularza świadomej zgody. W trakcie procesu kwalifikacji uczestnicy muszą kontynuować obecne leczenie ERT do czasu bliskiego podania dawki;
  4. FVC w pozycji pionowej ≥30% i ≤80% wartości przewidywanej;
  5. Zdolność do przejścia co najmniej 100 metrów w teście 6MWT (dozwolone jest użycie laski, laski czteropodporowej lub standardowego chodzika);
  6. Wymagania dotyczące stosowania środków antykoncepcyjnych/barierowych przez mężczyzn i kobiety zgodnie z protokołem.
  7. Zdolność do wyrażenia świadomej zgody oraz zrozumienia i przestrzegania wszystkich procedur badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciężka kardiomiopatia, zdefiniowana jako frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) <40% lub funkcjonalna klasa NYHA 3 lub wyższa;
  2. Wymagający inwazyjnej wentylacji mechanicznej lub zależny od nieinwazyjnej wentylacji w ciągu dnia;
  3. Nietolerancja ERT lub oceniona przez badacza nietolerancja ERT, wcześniejsze doświadczenie poważnych reakcji związanych z wlewem (IAR) związanych z ERT;
  4. Znane choroby wątroby, w tym zapalenie wątroby, choroba wątroby związana z HIV, wcześniejsze rozpoznanie nadciśnienia wrotnego, splenomegalii, encefalopatii wątrobowej, ciężkiej stłuszczeniowej choroby wątroby, marskości lub włóknienia wątroby ≥stopnia 2, nowotwory wątroby stwierdzone w USG lub badania laboratoryjne sugerujące podwyższony poziom alfa-fetoproteiny. Pacjenci z testami czynności wątroby, w tym ALT lub AST >3× górnej granicy normy (ULN) lub jakimkolwiek całkowitym bilirubiną powyżej ULN podczas kwalifikacji, również zostaną wykluczeni;
  5. Wcześniejsze lub trwające schorzenia, wyniki badania fizykalnego, oceny lub nieprawidłowości laboratoryjne, które zdaniem badacza wpłynęłyby na bezpieczeństwo uczestnika i zgodność z procedurami badania.
  6. Otrzymanie terapii genowej przed kwalifikacją;
  7. Otrzymanie jakichkolwiek ogólnoustrojowych immunosupresantów (z wyjątkiem inhalacji lub stosowania miejscowego) innych niż glikokortykosteroidy lub immunosupresantów zalecanych przez badacza w ciągu 30 dni przed kwalifikacją do zakończenia kwalifikacji, i/lub znana nietolerancja immunosupresantów, takich jak glikokortykosteroidy;
  8. Stosowanie leków badanych lub leków, które mogłyby wpłynąć na to badanie, ocenionych przez badacza w ciągu 30 dni przed kwalifikacją do zakończenia 52. tygodnia lub w ciągu 5 okresów półtrwania leku badanego (w zależności od tego, co jest dłuższe);
  9. Otrzymanie jakiejkolwiek szczepionki w ciągu 30 dni przed podaniem dawki;
  10. Inne warunki, które zdaniem badacza czynią uczestnika niekwalifikującym się do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
1,0E13 vg/kg
Genetyczny: AB-1009 (Gen GAA)
Pojedyncza infuzja dożylna AB-1009
Eksperymentalny: Kohorta 2
1,5E13 vg/kg
Genetyczny: AB-1009 (Gen GAA)
Pojedyncza infuzja dożylna AB-1009

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 (podanie dawki) do tygodnia 52 (koniec głównego okresu obserwacji)
Od dnia 1 (podanie dawki) do tygodnia 52 (koniec głównego okresu obserwacji)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AskBio Inc

Współpracownicy

Bayer

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ASK-POM9-CS101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj