Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a účinnost genové terapie AB-1009 (gen GAA) u dospělých účastníků s pozdní formou Pompeho choroby (PROGRESS-GT LOPD)

17. července 2026 aktualizováno: AskBio Inc

Jednoramenná, otevřená, stupňovitá studie s cílem vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost jedné nitrožilní infuze přípravku AB-1009 u dospělých účastníků s pozdní formou Pompeho choroby (LOPD)

Toto je jednoramenná, otevřená, eskalace dávkování studie, jejímž cílem je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost jedné nitrožilní infuze AB-1009 u dospělých účastníků s pozdně začínající Pompeho chorobou (LOPD).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie, až 12 účastníků obdrží jednu intravenózní infuzi přípravku AB-1009. Účastníci budou zařazeni do kohorty 1 (1,0E13 vg/kg) nebo kohorty 2 (1,5E13 vg/kg) na základě zápisu do studie.

Doba trvání studie zahrnuje screeningové období až 75 dní, hlavní pozorování po dobu 52 týdnů a dlouhodobé sledování po dobu 4 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: AskFirst Patient Engagement
  • Telefonní číslo: 919-561-6210
  • E-mail: AskFirst@AskBio.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Zatím nenabíráme
        • Barrow Neurological Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • Nábor
        • University of California, Irvine (UCI)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Zatím nenabíráme
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Zatím nenabíráme
        • NYU Langone
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Nábor
        • Duke University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Zatím nenabíráme
        • University of Pittsburgh Medical Center (Upmc)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Zatím nenabíráme
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan Sparks, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník musí být v době podepsání informovaného souhlasu ve věku ≥18 let.
  2. Potvrzený deficit enzymu GAA z jakéhokoli zdroje tkáně a/nebo potvrzené bialelické mutace genu GAA.
  3. Absolvování léčby enzymatickou substituční terapií (ERT) (buď alglukosidázou alfa (Lumizyme®) nebo avalglukosidázou alfa-ngpt (Nexviazyme®)) po dobu alespoň 6 měsíců (alespoň 10 infuzí) před podepsáním prvotního informovaného souhlasu. Během screeningového procesu musí účastníci zůstat na své současné ERT až do doby blízké podání dávky;
  4. FVC ve vzpřímené poloze ≥30 % a ≤80 % předpovězené hodnoty;
  5. Schopnost ujít alespoň 100 metrů v 6MWT (je povoleno použití hole, čtyřnohé hole nebo standardního chodítka);
  6. Požadavky na používání antikoncepce/bariérových metod u mužů a žen podle protokolu.
  7. Schopnost poskytnout informovaný souhlas a schopnost porozumět a dodržovat všechny postupy studie.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Těžká kardiomyopatie, definovaná jako ejekční frakce levé komory (LVEF) <40 % nebo funkční třída Newyorské srdeční asociace (NYHA) 3 nebo vyšší;
  2. Potřeba invazivní mechanické ventilace nebo závislost na neinvazivní ventilaci během dne;
  3. Nesnášenlivost ERT nebo nesnášenlivost ERT posouzená vyšetřujícím lékařem, předchozí zkušenost s vážnými infuzními reakcemi spojenými s ERT (IARs);
  4. Známá vlastní onemocnění jater, včetně hepatitidy, jaterního onemocnění souvisejícího s HIV, předchozí diagnózy portální hypertenze, splenomegalie, jaterní encefalopatie, těžké tukové játra, cirhóza nebo jaterní fibróza ≥2. stupně, ultrazvukem identifikované jaterní neoplasie nebo laboratorní testy naznačující zvýšený alfa-fetoprotein. Pacienti s testy jaterních funkcí včetně ALT nebo AST >3× horní hranice normy (ULN) nebo jakýmkoli celkovým bilirubinem nad ULN během screeningu budou také vyloučeni;
  5. Předchozí nebo probíhající zdravotní stav(y), fyzický nález(y), zjištění z hodnocení nebo laboratorní abnormalita, která podle názoru vyšetřujícího lékaře by ovlivnila bezpečnost účastníka a dodržování postupů studie.
  6. Obdržení genové terapie před screeningem;
  7. Obdržení jakýchkoli systémových imunosupresiv (kromě inhalačního nebo topického použití) jiných než glukokortikoidů nebo imunosupresiv doporučených vyšetřujícím lékařem 30 dní před screeningem až do dokončení screeningu, a/nebo známá nesnášenlivost imunosupresiv, jako jsou glukokortikoidy;
  8. Užívání zkoumaných léků nebo léků, které by mohly ovlivnit tuto studii podle hodnocení vyšetřujícího lékaře do 30 dnů před screeningem až do dokončení 52. týdne nebo do 5 poločasů zkoumaného léku (podle toho, co je delší);
  9. Obdržení jakékoli vakcíny do 30 dnů před podáním dávky;
  10. Další stavy, které podle názoru vyšetřujícího lékaře činí účastníka nezpůsobilým pro studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
1,0E13 vg/kg
Genetický: AB-1009 (gen GAA)
Jedna nitrožilní infuze AB-1009
Experimentální: Kohorta 2
1,5E13 vg/kg
Genetický: AB-1009 (gen GAA)
Jedna nitrožilní infuze AB-1009

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) during the primary observation period
Časové okno: Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)
Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Area under the curve (AUC) of GAA activity in serum
Časové okno: Baseline through Week 52
Baseline through Week 52
Viral shedding (whole blood, saliva, urine)
Časové okno: Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
AUC of urinary Glc4
Časové okno: Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Change from baseline in GAA activity in muscle biopsy tissue at Week 52
Časové okno: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in muscle biopsy glycogen content at Week 52
Časové okno: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (% predicted) at Week 24 and Week 52
Časové okno: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum inspiratory pressure (MIP) at Week 24 and Week 52
Časové okno: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum expiratory pressure (MEP) at Week 24 and Week 52
Časové okno: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in distance walked in the 6-Minute Walk Test (6MWT) at Week 24 and Week 52
Časové okno: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Patient's Global Impression of Change (PGI-C) at Week 24 and Week 52
Časové okno: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome.
Week 24 and Week 52
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) at Week 24 and Week 52
Časové okno: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome
Week 24 and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for physical function changes at Week 24 and Week 52
Časové okno: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v2.0- Physical Function 20a consists of 20 questions that are scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 20 and 100, with a higher score indicating better physical functioning.
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for fatigue changes at Week 24 and Week 52
Časové okno: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v1.0- Fatigue 8a consists of eight questions, scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 8 and 40, with lower scores indicating less fatigue.
Baseline, Week 24, and Week 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AskBio Inc

Spolupracovníci

Bayer

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

15. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ASK-POM9-CS101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit