Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az AB-1009 génterápia (GAA gén) biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése felnőtt résztvevőknél késői kezdetű Pompe-kórban (PROGRESS-GT LOPD)

2026. július 17. frissítette: AskBio Inc

Egy egykaros, nyílt címkéjű, dózis-emelkedéses vizsgálat a biztonság, a tolerálhatóság és a hatékonyság értékelésére egyetlen intravénás infúzió formájában beadott AB-1009 esetében késői kezdetű Pompe-kóros (LOPD) felnőtt résztvevőknél

Ez egy egykaros, nyílt címkéjű, dózis-emelkedési vizsgálat, amelynek célja az AB-1009 egyetlen intravénás infúziójának biztonságosságának, jól tűrhetőségének és hatékonyságának értékelése a késői kezdetű Pompe-betegségben (LOPD) szenvedő felnőtt résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt címkéjű vizsgálat, amelyben legfeljebb 12 résztvevő kap egyetlen intravénás infúziót AB-1009-ből. A résztvevőket a vizsgálatba való bekerülés alapján vagy az 1. kohorszba (1.0E13 vg/kg) vagy a 2. kohorszba (1.5E13 vg/kg) osztják be.

A vizsgálat időtartama magában foglal egy legfeljebb 75 napos szűrési időszakot, egy 52 hetes elsődleges megfigyelést és egy 4 éves hosszú távú követési időszakot.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

12

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • Még nincs toborzás
        • Barrow Neurological Institute
        • Kutatásvezető:
          • Shafeeq Ladha, MD
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
        • Toborzás
        • University of California, Irvine (UCI)
        • Kutatásvezető:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Még nincs toborzás
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Kutatásvezető:
          • John Day, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Még nincs toborzás
        • NYU Langone
        • Kutatásvezető:
          • Nicolas Abreu, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Toborzás
        • Duke University
        • Kutatásvezető:
          • Natalie Katz, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Még nincs toborzás
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
        • Kutatásvezető:
          • Paula Clemens, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Még nincs toborzás
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
        • Kutatásvezető:
          • Susan Sparks, MD, PhD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. A résztvevőnek a tájékoztatott beleegyező nyilatkozat aláírásakor ≥18 évesnek kell lennie.
  2. Megerősített GAA enzimhiány bármely szövetforrásból és/vagy megerősített bialél GAA génmutációk.
  3. Enzimpótló kezelésen (ERT) átesett (akár alglukozidáz alfa (Lumizyme®), akár avalglukozidáz alfa-ngpt (Nexviazyme®)), legalább 6 hónapig (legalább 10 infúzió) a kezdeti tájékoztatott beleegyező nyilatkozat aláírása előtt. A szűrési folyamat során a résztvevőknek az aktuális ERT-kezelésüket kell folytatniuk az adagoláshoz közeledve;
  4. FVC függőleges helyzetben ≥30% és ≤80% a vártnak;
  5. Képes legalább 100 métert gyalogolni a 6MWT során (bot, négyes bot vagy szabványos gyalogos segédeszköz használata megengedett);
  6. Férfiak és nők fogamzásgátló/akadályozó eszköz használatára vonatkozó követelmények a protokoll szerint.
  7. Képes tájékoztatott beleegyezést adni, és képes megérteni és betartani az összes vizsgálati eljárást.

Kizárási kritériumok:

  1. Súlyos kardiomiopátia, amelyet bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) <40% vagy New York-i Szívszövetség (NYHA) funkcionális osztály 3 vagy annál magasabb definiál;
  2. Invazív mechanikus légzésre szorul, vagy nappali nem invazív légzéstámogatásra támaszkodik;
  3. Érzékenység az ERT-re vagy a vizsgálatvezető által értékelt ERT-érzékenység, korábbi súlyos ERT-hez kapcsolódó infúziós reakciók (IAR-ok) tapasztalata;
  4. Ismert belső májbetegségek, beleértve a hepatitiszt, HIV-hez kapcsolódó májbetegséget, korábbi portális hipertónia diagnózist, splenomegáliát, máji encephalopathiát, súlyos zsírmájat, cirrózist vagy májfibrosist ≥2. stádiumban, ultrahanggal azonosított májdaganatokat, vagy laboratóriumi vizsgálatok emelkedett alfa-fetoproteinre utaló eredményeit. A májfunkciós tesztek, beleértve az ALT vagy AST >3× felső normálhatárt (ULN) vagy bármilyen teljes bilirubin ULN feletti érték szűrés során történő kimutatása esetén a betegek szintén ki lesznek zárva;
  5. Korábbi vagy folyamatban lévő egészségi állapot(ok), fizikai lelet(ek), értékelési eredmény(ek) vagy laboratóriumi rendellenesség(ek), amelyek a vizsgálatvezető véleménye szerint befolyásolnák a résztvevő biztonságát és a vizsgálati eljárások betartását.
  6. Génteápiát kapott a szűrés előtt;
  7. Bármilyen szisztémás immunszuppresszánst kapott (kivéve inhalációs vagy topikális használat) glükokortikoidokon vagy vizsgálatvezető által javasolt immunszuppresszánsokon kívül 30 nappal a szűrés előtt a szűrés befejezéséig, és/vagy ismert érzékenység immunszuppresszánsokra, például glükokortikoidokra;
  8. Vizsgálati gyógyszerek vagy a vizsgálatvezető által értékelt, ezt a vizsgálatot befolyásoló gyógyszerek használata 30 nappal a szűrés előtt a 52. hét befejezéséig vagy a vizsgálati gyógyszer 5 felezési idején belül (attól függően, hogy melyik a hosszabb);
  9. Bármilyen védőoltást kapott 30 nappal az adagolás előtt;
  10. Egyéb feltételek, amelyek a vizsgálatvezető szerint a résztvevőt nem jogosítják a vizsgálatra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kohorsz 1
1,0E13 vg/kg
Genetikai: AB-1009 (GAA Gén)
AB-1009 egyetlen intravénás infúziója
Kísérleti: Kohorsz 2
1,5E13 vg/kg
Genetikai: AB-1009 (GAA Gén)
AB-1009 egyetlen intravénás infúziója

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) during the primary observation period
Időkeret: Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)
Day 1 (Dosing) through Week 52 (the end of the primary observation period)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Area under the curve (AUC) of GAA activity in serum
Időkeret: Baseline through Week 52
Baseline through Week 52
Viral shedding (whole blood, saliva, urine)
Időkeret: Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
Day 1 through Week 24 (or until 3 consecutive data points are at or below the limit of detection)
AUC of urinary Glc4
Időkeret: Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Baseline during the primary observation period (through Week 52)
Change from baseline in GAA activity in muscle biopsy tissue at Week 52
Időkeret: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in muscle biopsy glycogen content at Week 52
Időkeret: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (% predicted) at Week 24 and Week 52
Időkeret: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum inspiratory pressure (MIP) at Week 24 and Week 52
Időkeret: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in maximum expiratory pressure (MEP) at Week 24 and Week 52
Időkeret: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in distance walked in the 6-Minute Walk Test (6MWT) at Week 24 and Week 52
Időkeret: Baseline, Week 24, and Week 52
Baseline, Week 24, and Week 52
Patient's Global Impression of Change (PGI-C) at Week 24 and Week 52
Időkeret: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome.
Week 24 and Week 52
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) at Week 24 and Week 52
Időkeret: Week 24 and Week 52
Score range: 1-7; lower scores indicate greater improvement and a better outcome
Week 24 and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for physical function changes at Week 24 and Week 52
Időkeret: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v2.0- Physical Function 20a consists of 20 questions that are scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 20 and 100, with a higher score indicating better physical functioning.
Baseline, Week 24, and Week 52
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) for fatigue changes at Week 24 and Week 52
Időkeret: Baseline, Week 24, and Week 52
PROMIS Short Form v1.0- Fatigue 8a consists of eight questions, scored on a scale of 1 to 5. The total score (i.e. sum) ranges between 8 and 40, with lower scores indicating less fatigue.
Baseline, Week 24, and Week 52

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AskBio Inc

Együttműködők

Bayer

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. április 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. november 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 5.

Első közzététel (Tényleges)

2025. december 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. július 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 17.

Utolsó ellenőrzés

2026. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ASK-POM9-CS101

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel