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ADAPT Forward 1 - ISA1 - エファルチギモド静脈内投与に部分的な臨床反応を示すAChR抗体血清陽性全身性重症筋無力症患者を対象とした、エファルチギモド静脈内投与への追加療法としてのエンパシプルバート静脈内投与を評価する研究

2026年8月20日 更新者：argenx

AChR抗体陽性全身性重症筋無力症でエファルティギモドに対する部分的な臨床反応を示す参加者において、エファルティギモド静脈内投与への追加療法としてエンパシブラバート静脈内投与の安全性、忍容性、有効性を評価するための探索的フェーズ2a概念実証試験のためのマスタープロトコルARGX-999-2-MG-2000に対するISA

この研究はADAPT Forwardプラットフォーム研究の一部です。 ADAPT Forwardは、異なる薬剤が重症筋無力症患者にとってどれほど安全で、どれほど効果的であるかを検討することを目的としたプラットフォーム研究です。 目標は、患者の副作用を軽減し、生活の質を向上させる最適な治療アプローチを見つけることです。

このISA1の目的は、AChR抗体陽性の全身性重症筋無力症の参加者において、エファルティギモドへの追加療法としてのエンパシプルバートの安全性と治療的関連性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

マスタープロトコルとISA1スクリーニング期間が完了した後、適格な参加者はエファルティギモド静脈内投与を受けるランイン期間（パートA）に登録できます。 適格な参加者はその後、エファルティギモド静脈内投与とエンパシブルバート静脈内投与の両方を受ける追加期間（パートB）に進むことができます。

パートBの適格でない参加者は、エファルティギモド静脈内投与のみを受ける安全性追跡期間（パートC）に直接進みます。

各参加者の研究期間は約54週間までです。

研究の種類

介入

入学 (推定)

70

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Carlsbad、California、アメリカ、92011
        • 募集
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • コンタクト：
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33176
        • 募集
        • Visionary Investigators Network
        • コンタクト：
      • Tampa、Florida、アメリカ、33620
        • 募集
        • University of South Florida
        • コンタクト：
          • Tuan Vu, MD
          • 電話番号：813-974-9413
          • メール：tvu6@usf.edu
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114-2621
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • コンタクト：
          • Amanda Guidon, MD
          • 電話番号：617-726-3642
          • メール：aguidon@mgb.org
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202-2608
        • 募集
        • Henry Ford Health Systems
        • コンタクト：
    • New York
      • Amherst、New York、アメリカ、14226
        • 募集
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710-0001
        • 募集
        • Duke Early Phase Clinical Research Unit - PPDS
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43221-3502
        • 募集
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • コンタクト：
    • Tennessee
      • Chattanooga、Tennessee、アメリカ、37403
        • 募集
        • Erlanger Health System
        • コンタクト：
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78756
        • 募集
        • National Neuromuscular Research Institute
        • コンタクト：
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • 募集
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • コンタクト：
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20133
        • 募集
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • コンタクト：
      • Naples、イタリア、80131
    • Lombardy
      • Bergamo、Lombardy、イタリア、24127
        • 募集
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • コンタクト：
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、115 28
        • 募集
        • Eginitio Hospital
        • コンタクト：
      • Thessaloniki、ギリシャ、546 36
        • 募集
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
        • コンタクト：
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08041
        • 募集
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • コンタクト：
    • Malaga
      • Málaga、Malaga、スペイン、29010
        • 募集
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • コンタクト：
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10117
        • 募集
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • コンタクト：
      • Göttingen、ドイツ、37075
      • Würzburg、ドイツ、97080
        • 募集
        • Universitätsklinikum Würzburg
        • コンタクト：
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、3000
        • 募集
        • UZ Leuven - PPDS
        • コンタクト：
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、00-665
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz、Kuyavian-Pomeranian Voivodeship、ポーランド
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice、Silesian Voivodeship、ポーランド、40-689
  • 日本
      • Hanamaki、日本、025-0075
        • 募集
        • General Hanamaki Hospital - Kajomachi
        • コンタクト：
      • Narita、日本、286-8520
        • 募集
        • Iuhw Narita Hospital
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

選定基準:

  • 抗アセチルコリン受容体抗体（AChR-Ab）が血清陽性である
  • gMGの確定診断があり、米国重症筋無力症財団（MGFA）クラスII、III、IVa、またはIVbである
  • 被包性細菌病原体（Neisseria meningitidisおよびStreptococcus pneumoniae）に対するワクチン接種がISAスクリーニングの5年以内に記録されている、または最初の研究薬投与の少なくとも14日前にワクチン接種を受ける意思がある

除外基準:

  • 全身性エリテマトーデス（SLE）の臨床診断
  • 既知の補体欠乏症
  • 現在補体阻害剤を投与されている、または最初の研究薬投与の2ヶ月以内にzilucoplanまたはeculizumab、または6ヶ月以内にravulizumabを受けた
  • efgartigimodに対し難治性が証明された患者（すなわち、総重症筋無力症日常生活活動（MG-ADL）スコアで臨床的に意味のある改善（2点以上の改善と定義）を達成していない）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エフガルチギモド静注 + エンパシプルバート静注
参加者は、パートA、B、Cでefgartigimodを静脈内投与し、パートBでempasiprubartを静脈内投与します。
生物学的：エフガルティギモド IV
エフガルチギモドの点滴静注
生物学的：Empasiprubart IV
Empasiprubartの静脈内注入
実験的：エフガルティギモド静脈内投与（パートA＋C）
パートBに参加資格のない参加者が、パートAおよびCでefgartigimod IVを受ける
生物学的：エフガルティギモド IV
エフガルチギモドの点滴静注

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
パートAおよびパートBにおける有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：最大21週間
最大21週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パートB（サイクル2 29日目）における第18週のMG-ADL総合スコアのベースラインからの変化と、パートAにおける第4週のMG-ADL総合スコアのベースラインからの変化との比較
時間枠：最大18週間
筋無力症日常生活活動（MG-ADL）スケールは、MG症状とその日常生活活動への影響を評価するために使用される8項目の測定ツールです。 合計スコアは0（正常な症状）から24（最も重度の症状）の範囲です。
最大18週間
参加者がパートBサイクル1および2、ならびにパートBサイクル1または2のいずれかの時点でMSEに到達した割合
時間枠：最長21週間
MSE: 最小限の症状発現
最長21週間
パートBにおけるMG-ADL総合スコアのベースラインからの経時的変化をパートAと比較したもの
時間枠：最大21週間
重症筋無力症日常生活活動（MG-ADL）スケールは、MG症状とその日常生活活動への影響を評価するために使用される8項目の測定ツールです。 総合スコアは0（正常な症状）から24（最も重度の症状）までの範囲です。
最大21週間
QMG合計スコアのベースラインからの変化を、パートAの第4週と比較して、パートB（サイクル2、第29日）の第18週で評価
時間枠：最大18週間
定量的重症筋無力症（QMG）は、持続力または易疲労性を測定し、疾患状態の変動を考慮に入れる13項目を含みます。 総合スコアは0（疾患重症度なし）から39（最高の疾患重症度）までの範囲です。
最大18週間
パートAと比較したパートBにおける、ベースラインからのQMG総合スコアの経時的変化
時間枠：最大21週間
定量的重症筋無力症（QMG）は、13項目を含み、持久力または易疲労性を測定し、疾患状態の変動を考慮に入れます。
総合スコアは0（疾患の重症度なし）から39（最高の疾患重症度）の範囲です。
最大21週間
パートBサイクル1および2でMG ADL総合スコアが50％改善した参加者の割合
時間枠：最大21週間
重症筋無力症日常生活活動（MG ADL）スケールは、MG症状とその日常生活活動への影響を評価するために使用される8項目の評価尺度です。 総合スコアは0（正常な症状）から24（最も重度の症状）までの範囲です。
最大21週間
パートBサイクル1および2、およびパートBサイクル1または2において陽性PASSを有する参加者の割合
時間枠：最大21週間
PASS: 患者許容可能症状状態
最大21週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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argenx

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年12月19日

一次修了 (推定)

2028年3月7日

研究の完了 (推定)

2028年3月7日

試験登録日

最初に提出

2025年12月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月8日

最初の投稿 (実際)

2025年12月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月20日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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