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ADAPT Forward 1 - ISA1 - Estudio para Evaluar Empasiprubart IV como Terapia Adicional a Efgartigimod IV en Participantes con Miastenia Gravis Generalizada Seropositiva para AChR-Ab con una Respuesta Clínica Parcial a Efgartigimod

20 de agosto de 2026 actualizado por: argenx

Un ISA para el Protocolo Maestro ARGX-999-2-MG-2000 para un Estudio Exploratorio, Fase 2a, de Prueba de Concepto para Evaluar la Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia de Empasiprubart IV como Terapia Adicional a Efgartigimod IV en Participantes con Miastenia Gravis Generalizada Seropositiva para AChR-Ab con una Respuesta Clínica Parcial a Efgartigimod

Este estudio forma parte del estudio de plataforma ADAPT Forward. ADAPT Forward es un estudio de plataforma con el objetivo de examinar la seguridad de diferentes fármacos y su eficacia para personas con miastenia gravis. El objetivo es encontrar el mejor enfoque terapéutico para reducir los efectos secundarios de los pacientes y mejorar su calidad de vida.

El objetivo de esta ISA1 es evaluar la seguridad y la relevancia terapéutica de empasiprubart como terapia complementaria a efgartigimod en participantes con miastenia gravis generalizada seropositiva para AChR-Ab.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Una vez completados el protocolo maestro y los períodos de selección ISA1, los participantes elegibles pueden inscribirse en el período de inicio (parte A) donde recibirán efgartigimod IV. Los participantes elegibles pueden continuar luego al período de adición (parte B) donde recibirán tanto efgartigimod IV como empasiprubart IV.

Los participantes que no sean elegibles para la parte B continuarán directamente al período de seguimiento de seguridad (parte C) donde recibirán solo efgartigimod IV.

La duración del estudio para cada participante es de aproximadamente hasta 54 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

70

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Reclutamiento
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contacto:
      • Göttingen, Alemania, 37075
      • Würzburg, Alemania, 97080
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Würzburg
        • Contacto:
          • Axel Haarmann, MD
          • Número de teléfono: +4993120123595
          • Correo electrónico: haarmann_a@ukw.de
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Reclutamiento
        • UZ Leuven - PPDS
        • Contacto:
  • España
      • Barcelona, España, 08041
        • Reclutamiento
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
        • Contacto:
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, España, 29010
        • Reclutamiento
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
        • Reclutamiento
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • Contacto:
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
        • Reclutamiento
        • Visionary Investigators Network
        • Contacto:
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
        • Reclutamiento
        • University of South Florida
        • Contacto:
          • Tuan Vu, MD
          • Número de teléfono: 813-974-9413
          • Correo electrónico: tvu6@usf.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-2621
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contacto:
          • Amanda Guidon, MD
          • Número de teléfono: 617-726-3642
          • Correo electrónico: aguidon@mgb.org
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202-2608
        • Reclutamiento
        • Henry Ford Health Systems
        • Contacto:
          • Kavita Grover, MD
          • Número de teléfono: 313-916-1906
          • Correo electrónico: kgrover1@hfhs.org
    • New York
      • Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
        • Reclutamiento
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710-0001
        • Reclutamiento
        • Duke Early Phase Clinical Research Unit - PPDS
        • Contacto:
          • Vern Juel, MD
          • Número de teléfono: 919-668-6326
          • Correo electrónico: vern.juel@duke.edu
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221-3502
        • Reclutamiento
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • Contacto:
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37403
        • Reclutamiento
        • Erlanger Health System
        • Contacto:
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Reclutamiento
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Contacto:
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • Contacto:
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 28
        • Reclutamiento
        • Eginitio Hospital
        • Contacto:
          • Vasiliki Zouvelou, MD
          • Número de teléfono: +306978000000
          • Correo electrónico: vzouvelu@med.uoa.gr
      • Thessaloniki, Grecia, 546 36
        • Reclutamiento
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
        • Contacto:
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Reclutamiento
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contacto:
      • Naples, Italia, 80131
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italia, 24127
        • Reclutamiento
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • Contacto:
  • Japón
      • Hanamaki, Japón, 025-0075
        • Reclutamiento
        • General Hanamaki Hospital - Kajomachi
        • Contacto:
      • Narita, Japón, 286-8520
        • Reclutamiento
        • Iuhw Narita Hospital
        • Contacto:
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 00-665
        • Reclutamiento
        • Warszawski Uniwersytet Medyczny
        • Contacto:
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polonia
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polonia, 40-689

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Es seropositivo para anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab)
  • Tiene un diagnóstico confirmado de gMG y es Clase II, III, IVa o IVb de la Fundación Americana de Miastenia Gravis (MGFA)
  • Tiene documentada la inmunización contra patógenos bacterianos encapsulados (Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae) en los 5 años previos al cribado de ISA o está dispuesto a recibir la inmunización al menos 14 días antes de la primera administración del fármaco del estudio

Criterios de exclusión:

  • Diagnóstico clínico de lupus eritematoso sistémico (LES)
  • Cualquier deficiencia conocida del complemento
  • Administración actual de un inhibidor del complemento o haber recibido zilucoplan o eculizumab <2 meses o ravulizumab <6 meses antes de la primera administración del fármaco del estudio
  • Pacientes que han demostrado ser refractarios a efgartigimod (es decir, que no logran una mejora clínicamente significativa en la puntuación total de Actividades de la Vida Diaria de la Miastenia Gravis (MG-ADL) definida como una mejora de ≥2 puntos)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Efgartigimod IV + Empasiprubart IV
Los participantes reciben efgartigimod IV en las partes A, B y C y empasiprubart IV en la parte B
Biológico: Efgartigimod IV
Infusión intravenosa de efgartigimod
Biológico: Empasiprubart IV
Infusión intravenosa de empasiprubart
Experimental: Efgartigimod IV (parte A + C)
Participantes no elegibles para la parte B, que reciben efgartigimod IV en las partes A y C
Biológico: Efgartigimod IV
Infusión intravenosa de efgartigimod

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves en las partes A y B
Periodo de tiempo: Hasta 21 semanas
Hasta 21 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación total MG-ADL desde el inicio en la semana 18 en la parte B (ciclo 2 día 29) en comparación con el cambio en la puntuación total MG-ADL desde el inicio en la semana 4 en la parte A
Periodo de tiempo: Hasta 18 semanas
La escala de Actividades de la Vida Diaria para la Miastenia Gravis (MG-ADL) es un instrumento de 8 ítems utilizado para evaluar los síntomas de la MG y sus efectos en las actividades diarias. La puntuación total oscila entre 0 (síntomas normales) y 24 (síntomas más graves)
Hasta 18 semanas
Proporción de participantes que alcanzan MSE en cualquier momento de los ciclos 1 y 2 de la parte B, y de los ciclos 1 o 2 de la parte B
Periodo de tiempo: Hasta 21 semanas
MSE: Expresión mínima de síntomas
Hasta 21 semanas
Cambios en la puntuación total de MG-ADL respecto al valor basal a lo largo del tiempo en la parte B en comparación con la parte A
Periodo de tiempo: Hasta 21 semanas
La escala de Actividades de la Vida Diaria para Miastenia Gravis (MG-ADL) es un instrumento de 8 ítems utilizado para evaluar los síntomas de la MG y sus efectos en las actividades diarias. La puntuación total oscila entre 0 (síntomas normales) y 24 (síntomas más graves)
Hasta 21 semanas
Cambio en la puntuación total QMG respecto al valor basal en la semana 18 de la parte B (ciclo 2, día 29) en comparación con el cambio en la puntuación total QMG respecto al valor basal en la semana 4 de la parte A
Periodo de tiempo: Hasta 18 semanas
El Quantitative myasthenia gravis (QMG) incluye 13 ítems que miden la resistencia o la fatigabilidad y tiene en cuenta las fluctuaciones en el estado de la enfermedad. La puntuación total oscila entre 0 (sin gravedad de la enfermedad) y 39 (máxima gravedad de la enfermedad)
Hasta 18 semanas
Cambios en la puntuación total del QMG respecto a la línea de base a lo largo del tiempo en la parte B en comparación con la parte A
Periodo de tiempo: Hasta 21 semanas
La escala cuantitativa de miastenia gravis (QMG) incluye 13 ítems que miden la resistencia o fatigabilidad y tiene en cuenta las fluctuaciones del estado de la enfermedad. La puntuación total oscila entre 0 (sin gravedad de la enfermedad) y 39 (máxima gravedad de la enfermedad)
Hasta 21 semanas
Proporción de participantes que presentan una mejora del 50 % en la puntuación total de la escala MG ADL en los ciclos 1 y 2 de la parte B
Periodo de tiempo: Hasta 21 semanas
La escala de Actividades de la Vida Diaria para la Miastenia Gravis (MG ADL) es un instrumento de 8 ítems utilizado para evaluar los síntomas de la MG y sus efectos en las actividades diarias. La puntuación total oscila entre 0 (síntomas normales) y 24 (síntomas más graves)
Hasta 21 semanas
Proporción de participantes que tienen PASS positivo en los ciclos 1 y 2 de la parte B, y en los ciclos 1 o 2 de la parte B
Periodo de tiempo: Hasta 21 semanas
PASS: Estado de síntomas aceptable para el paciente
Hasta 21 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

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Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de diciembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

7 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

7 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de diciembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

16 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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