Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ADAPT Forward 1 - ISA1 - Tutkimus, jossa arvioidaan empasiprubart IV -lääkitystä efgartigimod IV:n lisähoitona AChR-Ab-positiivisilla yleistynyttä myastenia gravisia sairastavilla osallistujilla, joilla on osittainen kliininen vaste efgartigimodille

torstai 20. elokuuta 2026 päivittänyt: argenx

ISA Master Protocol ARGX-999-2-MG-2000: Tutkimuksen toteuttamiskelpoisuuden arvioiva, vaiheen 2a, käsitteen todentava tutkimus Empasiprubart IV:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi lisähoitona Efgartigimod IV:lle AChR-Ab-seropositiivisen yleistynyt myasthenia graviksen omaavilla osallistujilla, joilla on osittainen kliininen vaste Efgartigimodiin

Tämä tutkimus on osa ADAPT Forward -alustatutkimusta. ADAPT Forward on alustatutkimus, jonka tavoitteena on tutkia eri lääkkeiden turvallisuutta ja tehokkuutta myasthenia graviksen potilailla. Tavoitteena on löytää paras hoitomenetelmä potilaiden sivuvaikutusten vähentämiseksi ja elämänlaadun parantamiseksi.

Tämän ISA1:n tavoitteena on arvioida empasiprubartin turvallisuutta ja terapeuttista merkitystä efgartigimod-lisähoidossa AChR-Ab-sero-positiivisen yleistynyt myasthenia graviksen osallistujilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kun pääprotokolla ja ISA1-seulontajaksot on suoritettu, kelvolliset osallistujat voivat osallistua run-in-jaksoon (osa A), jossa he saavat efgartigimodia IV:nä. Kelvolliset osallistujat voivat sitten jatkaa lisäysjaksoon (osa B), jossa he saavat sekä efgartigimodia IV:nä että empasiprubartia IV:nä.

Osallistujat, jotka eivät ole kelvollisia osalle B, jatkavat suoraan turvallisuusseurantajaksoon (osa C), jossa he saavat vain efgartigimodia IV:nä.

Tutkimuksen kesto kullekin osallistujalle on noin 54 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

70

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrytointi
        • UZ Leuven - PPDS
        • Ottaa yhteyttä:
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08041
        • Rekrytointi
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Ottaa yhteyttä:
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, Espanja, 29010
        • Rekrytointi
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Ottaa yhteyttä:
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Ottaa yhteyttä:
      • Naples, Italia, 80131
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italia, 24127
        • Rekrytointi
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • Ottaa yhteyttä:
  • Japani
      • Hanamaki, Japani, 025-0075
        • Rekrytointi
        • General Hanamaki Hospital - Kajomachi
        • Ottaa yhteyttä:
      • Narita, Japani, 286-8520
        • Rekrytointi
        • IUHW Narita Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 115 28
        • Rekrytointi
        • Eginitio Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Thessaloniki, Kreikka, 546 36
        • Rekrytointi
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
        • Ottaa yhteyttä:
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 00-665
        • Rekrytointi
        • Warszawski Uniwersytet Medyczny
        • Ottaa yhteyttä:
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Puola
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Puola, 40-689
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Rekrytointi
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Ottaa yhteyttä:
      • Göttingen, Saksa, 37075
      • Würzburg, Saksa, 97080
        • Rekrytointi
        • Universitatsklinikum Wurzburg
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • California
      • Carlsbad, California, Yhdysvallat, 92011
        • Rekrytointi
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33176
        • Rekrytointi
        • Visionary Investigators Network
        • Ottaa yhteyttä:
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33620
        • Rekrytointi
        • University of South Florida
        • Ottaa yhteyttä:
          • Tuan Vu, MD
          • Puhelinnumero: 813-974-9413
          • Sähköposti: tvu6@usf.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114-2621
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Amanda Guidon, MD
          • Puhelinnumero: 617-726-3642
          • Sähköposti: aguidon@mgb.org
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202-2608
        • Rekrytointi
        • Henry Ford Health Systems
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • Amherst, New York, Yhdysvallat, 14226
        • Rekrytointi
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710-0001
        • Rekrytointi
        • Duke Early Phase Clinical Research Unit - PPDS
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221-3502
        • Rekrytointi
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Yhdysvallat, 37403
        • Rekrytointi
        • Erlanger Health System
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
        • Rekrytointi
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Rekrytointi
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • On seropositiivinen anti-asetyylikoliinireseptori-vasta-aineille (AChR-Ab)
  • On vahvistettu gMG-diagnoosi ja kuuluu Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) luokkaan II, III, IVa tai IVb
  • On dokumentoinut rokotuksen kapselibakteereja vastaan (Neisseria meningitidis ja Streptococcus pneumoniae) viimeisen 5 vuoden aikana ISA-seulonnassa tai on halukas saamaan rokotuksen vähintään 14 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annostelua

Poissulkemiskriteerit:

  • Systeemisen lupus erythematosuksen (SLE) kliininen diagnoosi
  • Mikä tahansa tunnettu komplementtipuutos
  • Nykyinen komplementtien estäjän käyttö tai on saanut zilucoplania tai eculizumabia < 2 kuukautta tai ravulizumabia < 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annostelua
  • Potilaat, jotka on todettu efgartigimodille refraktorisiksi (eli eivät saavuta kliinisesti merkittävää parannusta Myasthenia Gravis -päivittäisten toimintojen (MG-ADL) kokonaispisteissä, joka määritellään vähintään 2 pisteen parannuksena)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Efgartigimod IV + Empasiprubart IV
Osallistujat saavat efgartigimodia IV:nä osissa A, B ja C sekä empasiprubartia IV:nä osassa B
Biologinen: Efgartigimod IV
Laskimonsisäinen efgartigimodin infuusio
Biologinen: Empasiprubart IV
Empasiprubartin laskimonsisäinen infuusio
Kokeellinen: Efgartigimod IV (osa A + C)
Osallistujat, jotka eivät ole kelvollisia osaan B, saavat efgartigimod IV:ää osissa A ja C
Biologinen: Efgartigimod IV
Laskimonsisäinen efgartigimodin infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien esiintyvyys osissa A ja B
Aikaikkuna: Enintään 21 viikkoa
Enintään 21 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MG-ADL-kokonaispistemuutos lähtöarvosta verrattuna osassa B (jakso 2 päivä 29) viikolla 18 verrattuna MG-ADL-kokonaispistemuutokseen lähtöarvosta osassa A viikolla 4
Aikaikkuna: Jopa 18 viikkoa
Myasthenia Gravis -päivittäisten toimintojen (MG-ADL) asteikko on 8 kohdetta käsittävä mittari, jota käytetään MG-oireiden ja niiden vaikutusten arvioimiseen päivittäisissä toiminnoissa. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 (normaalit oireet) - 24 (vakavimmat oireet)
Jopa 18 viikkoa
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat MSE:n missä tahansa vaiheessa osassa B syklit 1 ja 2, ja osassa B syklit 1 tai 2
Aikaikkuna: Jopa 21 viikkoa
MSE: Vähimmäisoireilmaisu
Jopa 21 viikkoa
MG-ADL-kokonaispisteiden muutokset lähtötasosta ajan kuluessa osassa B verrattuna osaan A
Aikaikkuna: Enintään 21 viikkoa
Myasthenia Gravis -päivittäisten toimintojen (MG-ADL) asteikko on 8-kohdainen mittari, jota käytetään MG-oireiden ja niiden vaikutusten arvioimiseen päivittäisissä toiminnoissa. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 (normaalit oireet) - 24 (vakavimmat oireet)
Enintään 21 viikkoa
QMG-kokonaispistemuutos lähtöarvosta viikolla 18 osassa B (jakso 2 päivä 29) verrattuna QMG-kokonaispistemuutokseen lähtöarvosta viikolla 4 osassa A
Aikaikkuna: Enintään 18 viikkoa
Kvantitatiivinen myasthenia gravis (QMG) -testi sisältää 13 kohdetta, jotka mittaavat kestävyyttä tai väsymisalttiutta ja ottavat huomioon sairaustilan vaihtelut. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 (ei sairauden vakavuutta) - 39 (suurin sairauden vakavuus)
Enintään 18 viikkoa
QMG-kokonaispisteen muutokset lähtöarvosta ajan kuluessa osassa B verrattuna osaan A
Aikaikkuna: Enintään 21 viikkoa
Kvantitatiivinen myasthenia gravis (QMG) -testi sisältää 13 kohdetta, jotka mittaavat kestävyyttä tai väsymisalttiutta ja ottavat huomioon taudin tilan vaihtelut. Kokonaisarvosana vaihtelee välillä 0 (ei taudin vakavuutta) – 39 (suurin taudin vakavuus)
Enintään 21 viikkoa
Osuus osallistujista, joilla on 50 % MG ADL -kokonaispistemäärän parantuminen osassa B jaksoissa 1 ja 2
Aikaikkuna: Jopa 21 viikkoa
Myasthenia Gravis -päivittäisten toimintojen arviointiasteikko (MG ADL) on 8-kohdainen mittari, jota käytetään MG-oireiden ja niiden vaikutusten arviointiin päivittäisissä toiminnoissa. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 (normaalit oireet) - 24 (vakavimmat oireet)
Jopa 21 viikkoa
Osa B:n osanottajien osuus, joilla on positiivinen PASS osassa B syklin 1 ja 2, sekä osassa B syklin 1 tai 2
Aikaikkuna: Jopa 21 viikkoa
PASS: Potilaan hyväksyttävä oireentila
Jopa 21 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

argenx

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 19. joulukuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 7. maaliskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 7. maaliskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 16. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa