Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ADAPT Forward 1 - ISA1 - en studie för att utvärdera Empasiprubart IV som tilläggsterapi till Efgartigimod IV hos deltagare med AChR-Ab-seropositiv generaliserad myasthenia gravis med partiell klinisk respons på Efgartigimod

23 september 2026 uppdaterad av: argenx

En ISA till Master Protocol ARGX-999-2-MG-2000 för en explorativ, fas 2a, proof-of-concept-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av Empasiprubart IV som tilläggsterapi till Efgartigimod IV hos deltagare med AChR-Ab-seropositiv generaliserad myasthenia gravis med partiell klinisk respons på Efgartigimod

This study is part of the ADAPT Forward platform study (NCT07294170). ADAPT Forward is a platform study with the aim to look at how safe different drugs are and how well they work for people with myasthenia gravis. The goal is to find the best therapeutic approach to reduce patients' side effects and improve their quality of life.

The aim of this ISA1 is to evaluate the safety and therapeutic relevance of empasiprubart as add-on therapy to efgartigimod in participants with AChR-Ab seropositive generalized myasthenia gravis.

The ADAPT Forward master protocol is registered on https://clinicaltrials.gov/study/NCT07294170

More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Once the master protocol and ISA1 screening periods are completed, eligible participants can enroll in the run-in period (part A) where they will receive efgartigimod IV. Eligible participants can then continue to the add-on period (part B) where they will receive both efgartigimod IV and empasiprubart IV.

Participants who are not eligible for part B will continue directly to the safety follow-up period (part C) where they will receive efgartigimod IV only.

The study duration for each participant is approximately up to 54 weeks.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

70

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
  • Förenta staterna
    • California
      • Carlsbad, California, Förenta staterna, 92011
        • Rekrytering
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33176
        • Rekrytering
        • Visionary Investigators Network
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33620
        • Rekrytering
        • University of South Florida
        • Kontakt:
          • Tuan Vu, MD
          • Telefonnummer: 813-974-9413
          • E-post: tvu6@usf.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114-2621
        • Rekrytering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202-2608
        • Rekrytering
        • Henry Ford Health Systems
        • Kontakt:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89106
        • Rekrytering
        • Profound Research LLC at Las Vegas Neurology Center
        • Kontakt:
    • New York
      • Amherst, New York, Förenta staterna, 14226
        • Rekrytering
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514-4221
        • Rekrytering
        • University of North Caroline at Chapel Hill-170 Manning Dr
        • Kontakt:
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710-0001
        • Rekrytering
        • Duke Early Phase Clinical Research Unit - PPDS
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219=2364
        • Rekrytering
        • University of Cincinnati Medical Center - Goodman St
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221-3502
        • Rekrytering
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Förenta staterna, 37403
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
        • Rekrytering
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Rekrytering
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • Kontakt:
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 115 28
        • Rekrytering
        • Eginitio Hospital
        • Kontakt:
      • Thessaloniki, Grekland, 546 36
        • Rekrytering
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
        • Kontakt:
  • Italien
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italien, 24127
        • Rekrytering
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • Kontakt:
  • Japan
      • Hanamaki, Japan, 025-0075
        • Rekrytering
        • General Hanamaki Hospital - Kajomachi
        • Kontakt:
      • Narita, Japan, 286-8520
        • Rekrytering
        • IUHW Narita Hospital
        • Kontakt:
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japan, 305-8576
        • Rekrytering
        • University of Tsukuba Hospital
        • Kontakt:
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Rekrytering
        • St. Marianna University Hospital
        • Kontakt:
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 983-0045
        • Rekrytering
        • National Hospital Organization Sendai Medical Center
        • Kontakt:
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 00-665
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polen
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-689
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Rekrytering
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Kontakt:
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, Spanien, 29010
        • Rekrytering
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekrytering
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Kontakt:
      • Göttingen, Tyskland, 37075
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Würzburg
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Is seropositive for anti-acetylcholine receptor antibodies (AChR-Ab)
  • Has confirmed diagnosis of gMG and is Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II, III, IVa, or IVb
  • Has documented immunization against encapsulated bacterial pathogens (Neisseria meningitidis and Streptococcus pneumoniae) within 5 years of ISA screening or is willing to receive immunization at least 14 days before the first study drug administration

Exclusion Criteria:

  • Clinical diagnosis of systemic lupus erythematosus (SLE)
  • Any known complement deficiency
  • Current administration of a complement inhibitor or received zilucoplan or eculizumab <2 months or ravulizumab <6 months before the first study drug administration
  • Patients proven to be refractory to efgartigimod (ie, not achieving a clinically meaningful improvement in total Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score defined as an improvement of ≥2 points)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Efgartigimod IV + Empasiprubart IV

Participants receive efgartigimod IV in part A, B and C and empasiprubart IV in part B
Biologisk: Empasiprubart IV

Intravenous infusion of empasiprubart

Biologisk: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod
Experimentell: Efgartigimod IV (part A + C)

Participants not eligible for part B, receiving efgartigimod IV in part A and C
Biologisk: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av biverkningar och allvarliga biverkningar i del A och B
Tidsram: Upp till 21 veckor
Upp till 21 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
MG-ADL total score change from baseline at week 18 in part B (cycle 2 day 29) compared with MG ADL total score change from baseline at week 4 in part A
Tidsram: Up to 18 weeks

The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (normal symptoms) to 24 (most severe symptoms)
Up to 18 weeks
Proportion of participants reaching MSE at any point in part B cycles 1 and 2, and part B cycles 1 or 2
Tidsram: Up to 21 weeks

MSE: Minimal symptom expression
Up to 21 weeks
MG-ADL total score changes from baseline over time in part B compared with part A
Tidsram: Up to 21 weeks

The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (normal symptoms) to 24 (most severe symptoms)
Up to 21 weeks
QMG total score change from baseline at week 18 in part B (cycle 2 day 29) compared with QMG total score change from baseline at week 4 in part A
Tidsram: Up to 18 weeks

The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no disease severity) to 39 (highest disease severity)
Up to 18 weeks
QMG total score changes from baseline over time in part B compared with part A
Tidsram: Up to 21 weeks

The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no disease severity) to 39 (highest disease severity)
Up to 21 weeks
Proportion of participants who have a 50% MG ADL total score improvement in part B cycles 1 and 2
Tidsram: Up to 21 weeks

The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (normal symptoms) to 24 (most severe symptoms)
Up to 21 weeks
Proportion of participants who have positive PASS in part B cycles 1 and 2, and part B cycles 1 or 2
Tidsram: Up to 21 weeks

PASS: Patient acceptable symptom state
Up to 21 weeks

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

argenx

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 december 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

7 mars 2028

Avslutad studie (Beräknad)

7 mars 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 december 2025

Första postat (Faktisk)

16 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera