Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ADAPT Forward 1 - ISA1 - en studie för att utvärdera Empasiprubart IV som tilläggsterapi till Efgartigimod IV hos deltagare med AChR-Ab-seropositiv generaliserad myasthenia gravis med partiell klinisk respons på Efgartigimod

16 september 2026 uppdaterad av: argenx

En ISA till Master Protocol ARGX-999-2-MG-2000 för en explorativ, fas 2a, proof-of-concept-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av Empasiprubart IV som tilläggsterapi till Efgartigimod IV hos deltagare med AChR-Ab-seropositiv generaliserad myasthenia gravis med partiell klinisk respons på Efgartigimod

Denna studie är en del av ADAPT Forward-plattformsstudien. ADAPT Forward är en plattformsstudie med syftet att undersöka hur säkra olika läkemedel är och hur väl de fungerar för personer med myasthenia gravis. Målet är att hitta det bästa terapeutiska tillvägagångssättet för att minska patienternas biverkningar och förbättra deras livskvalitet.

Syftet med denna ISA1 är att utvärdera säkerheten och den terapeutiska relevansen av empasiprubart som tilläggsterapi till efgartigimod hos deltagare med AChR-Ab-seropositiv generaliserad myasthenia gravis.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

När huvudprotokollet och ISA1:s screeningsperioder är avslutade kan berättigade deltagare registreras för uppstartsperioden (del A) där de kommer att få efgartigimod intravenöst. Berättigade deltagare kan sedan fortsätta till tilläggsperioden (del B) där de kommer att få både efgartigimod intravenöst och empasiprubart intravenöst.

Deltagare som inte är berättigade för del B kommer att fortsätta direkt till säkerhetsuppföljningsperioden (del C) där de endast kommer att få efgartigimod intravenöst.

Studiens varaktighet för varje deltagare är ungefär upp till 54 veckor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

70

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
  • Förenta staterna
    • California
      • Carlsbad, California, Förenta staterna, 92011
        • Rekrytering
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33176
        • Rekrytering
        • Visionary Investigators Network
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33620
        • Rekrytering
        • University of South Florida
        • Kontakt:
          • Tuan Vu, MD
          • Telefonnummer: 813-974-9413
          • E-post: tvu6@usf.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114-2621
        • Rekrytering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202-2608
        • Rekrytering
        • Henry Ford Health Systems
        • Kontakt:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89106
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Profound Research LLC at Las Vegas Neurology Center
    • New York
      • Amherst, New York, Förenta staterna, 14226
        • Rekrytering
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514-4221
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of North Caroline at Chapel Hill-170 Manning Dr
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710-0001
        • Rekrytering
        • Duke Early Phase Clinical Research Unit - PPDS
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221-3502
        • Rekrytering
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Förenta staterna, 37403
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
        • Rekrytering
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Rekrytering
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • Kontakt:
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 115 28
        • Rekrytering
        • Eginitio Hospital
        • Kontakt:
      • Thessaloniki, Grekland, 546 36
        • Rekrytering
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
        • Kontakt:
  • Italien
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italien, 24127
        • Rekrytering
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • Kontakt:
  • Japan
      • Hanamaki, Japan, 025-0075
        • Rekrytering
        • General Hanamaki Hospital - Kajomachi
        • Kontakt:
      • Narita, Japan, 286-8520
        • Rekrytering
        • IUHW Narita Hospital
        • Kontakt:
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japan, 305-8576
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Aktiv, inte rekryterande
        • St. Marianna University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 983-0045
        • Aktiv, inte rekryterande
        • National Hospital Organization Sendai Medical Center
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 00-665
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polen
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-689
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Rekrytering
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Kontakt:
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, Spanien, 29010
        • Rekrytering
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekrytering
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Kontakt:
      • Göttingen, Tyskland, 37075
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Würzburg
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Är seropositiv för antikroppar mot acetylkolinreceptorn (AChR-Ab)
  • Har en bekräftad diagnos av gMG och är Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klass II, III, IVa eller IVb
  • Har dokumenterad vaccination mot inkapslade bakteriella patogener (Neisseria meningitidis och Streptococcus pneumoniae) inom 5 år före ISA-screening eller är villig att få vaccination minst 14 dagar före första studieläkemedelsadministrationen

Exklusionskriterier:

  • Klinisk diagnos av systemisk lupus erythematosus (SLE)
  • Någon känd komplementbrist
  • Pågående administration av en komplementhämmare eller har fått zilucoplan eller eculizumab <2 månader eller ravulizumab <6 månader före första studieläkemedelsadministrationen
  • Patienter som har visat sig vara refraktära mot efgartigimod (dvs. inte uppnått en kliniskt meningsfull förbättring i total Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-poäng definierad som en förbättring på ≥2 poäng)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Efgartigimod IV + Empasiprubart IV
Deltagarna får efgartigimod IV i del A, B och C och empasiprubart IV i del B
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenös infusion av efgartigimod
Biologisk: EmpasiprurBart IV
Intravenös infusion av empasiprubart
Experimentell: Efgartigimod IV (del A + C)
Deltagare som inte är berättigade till del B, som får efgartigimod IV i del A och C
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenös infusion av efgartigimod

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av biverkningar och allvarliga biverkningar i del A och B
Tidsram: Upp till 21 veckor
Upp till 21 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
MG-ADL totalpoängförändring från baslinjen vid vecka 18 i del B (cykel 2 dag 29) jämfört med MG-ADL totalpoängförändring från baslinjen vid vecka 4 i del A
Tidsram: Upp till 18 veckor
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-skalan är ett 8-punkts instrument som används för att bedöma MG-symptom och deras effekter på dagliga aktiviteter. Den totala poängen sträcker sig från 0 (normala symptom) till 24 (mest allvarliga symptom)
Upp till 18 veckor
Andel deltagare som uppnår MSE vid någon tidpunkt i del B cykel 1 och 2, och del B cykel 1 eller 2
Tidsram: Upp till 21 veckor
MSE: Minimal symptom expression
Upp till 21 veckor
Förändringar i MG-ADL totalpoäng från baslinjen över tid i del B jämfört med del A
Tidsram: Upp till 21 veckor
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-skalan är ett 8-punkts instrument som används för att bedöma MG-symtom och deras effekter på dagliga aktiviteter. Totalskalan sträcker sig från 0 (normala symtom) till 24 (mest allvarliga symtom)
Upp till 21 veckor
Förändring av totalt QMG-poäng från baslinjen vid vecka 18 i del B (cykel 2 dag 29) jämfört med förändring av totalt QMG-poäng från baslinjen vid vecka 4 i del A
Tidsram: Upp till 18 veckor
Quantitative myasthenia gravis (QMG) innehåller 13 punkter som mäter uthållighet eller uttröttbarhet och tar hänsyn till variationer i sjukdomstillståndet.
Totalpoängen sträcker sig från 0 (ingen sjukdomsallvarlighet) till 39 (högsta sjukdomsallvarlighet)
Upp till 18 veckor
Förändringar i totala QMG-poäng från baseline över tid i del B jämfört med del A
Tidsram: Upp till 21 veckor
Kvantitativ myasthenia gravis (QMG) inkluderar 13 punkter som mäter uthållighet eller tröttbarhet och tar hänsyn till fluktuationer i sjukdomstillståndet. Den totala poängen sträcker sig från 0 (ingen sjukdomssvårighetsgrad) till 39 (högsta sjukdomssvårighetsgrad)
Upp till 21 veckor
Andel deltagare som har en 50 % förbättring av MG ADL-totalskattning i del B, cykel 1 och 2
Tidsram: Upp till 21 veckor
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG ADL) skalan är ett 8-punkts instrument som används för att bedöma MG-symptom och deras effekter på dagliga aktiviteter. Totalpoängen sträcker sig från 0 (normala symptom) till 24 (mest svåra symptom)
Upp till 21 veckor
Andel deltagare med positiv PASS i del B cykel 1 och 2, och del B cykel 1 eller 2
Tidsram: Upp till 21 veckor
PASS: Patientens acceptabla symptomtillstånd
Upp till 21 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

argenx

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 december 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

7 mars 2028

Avslutad studie (Beräknad)

7 mars 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 december 2025

Första postat (Faktisk)

16 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 september 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera