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ADAPT Forward 1 - ISA1 - Studio per valutare Empasiprubart EV come terapia aggiuntiva a Efgartigimod EV in partecipanti con Miastenia Gravis generalizzata sieropositiva per anticorpi anti-AChR con risposta clinica parziale a Efgartigimod

2 giugno 2026 aggiornato da: argenx

Un ISA per il Protocollo Master ARGX-999-2-MG-2000 per uno Studio Esplorativo, di Fase 2a, Proof-of-Concept per Valutare la Sicurezza, Tollerabilità ed Efficacia di Empasiprubart EV come Terapia Aggiuntiva a Efgartigimod EV in Partecipanti con Miastenia Gravis Generalizzata Sieropositiva per AChR-Ab con una Risposta Clinica Parziale a Efgartigimod

Questo studio fa parte dello studio di piattaforma ADAPT Forward. ADAPT Forward è uno studio di piattaforma con l'obiettivo di esaminare quanto siano sicuri diversi farmaci e quanto bene funzionino per le persone con miastenia gravis. L'obiettivo è trovare il miglior approccio terapeutico per ridurre gli effetti collaterali dei pazienti e migliorare la loro qualità di vita.

L'obiettivo di questo ISA1 è valutare la sicurezza e la rilevanza terapeutica di empasiprubart come terapia aggiuntiva a efgartigimod in partecipanti con miastenia gravis generalizzata sieropositiva per AChR-Ab.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Una volta completati il protocollo principale e i periodi di screening ISA1, i partecipanti idonei possono iscriversi al periodo di run-in (parte A) durante il quale riceveranno efgartigimod per via endovenosa. I partecipanti idonei potranno quindi proseguire nel periodo di add-on (parte B) durante il quale riceveranno sia efgartigimod che empasiprubart per via endovenosa.

I partecipanti che non sono idonei per la parte B continueranno direttamente al periodo di follow-up di sicurezza (parte C) durante il quale riceveranno solo efgartigimod per via endovenosa.

La durata dello studio per ciascun partecipante è di circa fino a 54 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

70

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
  • Italia
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italia, 24127
        • Reclutamento
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • Contatto:
  • Polonia
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polonia
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polonia, 40-689
  • Spagna
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, Spagna, 29010
        • Reclutamento
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Carlsbad, California, Stati Uniti, 92011
        • Reclutamento
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • Contatto:
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
        • Reclutamento
        • Visionary Investigators Network
        • Contatto:
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33620
        • Reclutamento
        • University of South Florida
        • Contatto:
          • Tuan Vu, MD
          • Numero di telefono: 813-974-9413
          • Email: tvu6@usf.edu
    • New York
      • Amherst, New York, Stati Uniti, 14226
        • Reclutamento
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • Contatto:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221-3502
        • Reclutamento
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Stati Uniti, 37403
        • Reclutamento
        • Erlanger Health System
        • Contatto:
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
        • Reclutamento
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Contatto:
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • È sieropositivo per anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab)
  • Ha una diagnosi confermata di gMG ed è classificato come Classe II, III, IVa o IVb secondo la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA)
  • Ha documentata immunizzazione contro patogeni batterici capsulati (Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae) entro 5 anni dallo screening ISA o è disposto a ricevere l'immunizzazione almeno 14 giorni prima della prima somministrazione del farmaco dello studio

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi clinica di lupus eritematoso sistemico (LES)
  • Qualsiasi deficit noto del complemento
  • Somministrazione attuale di un inibitore del complemento o aver ricevuto zilucoplan o eculizumab <2 mesi o ravulizumab <6 mesi prima della prima somministrazione del farmaco dello studio
  • Pazienti dimostratisi refrattari a efgartigimod (cioè, che non hanno ottenuto un miglioramento clinicamente significativo nel punteggio totale delle attività quotidiane della miastenia grave (MG-ADL), definito come un miglioramento di ≥2 punti)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Efgartigimod EV + Empasiprubart EV
I partecipanti ricevono efgartigimod per via endovenosa nelle parti A, B e C ed empasiprubart per via endovenosa nella parte B
Biologico: Efgartigimod IV
Infusione endovenosa di efgartigimod
Biologico: Empasiprubart IV
Infusione endovenosa di empasiprutart
Sperimentale: Efgartigimod EV (parte A + C)
Partecipanti non eleggibili per la parte B, che ricevono efgartigimod per via endovenosa nelle parti A e C
Biologico: Efgartigimod IV
Infusione endovenosa di efgartigimod

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi nelle parti A e B
Lasso di tempo: Fino a 21 settimane
Fino a 21 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio totale MG-ADL rispetto al basale alla settimana 18 nella parte B (ciclo 2 giorno 29) confrontata con la variazione del punteggio totale MG-ADL rispetto al basale alla settimana 4 nella parte A
Lasso di tempo: Fino a 18 settimane
La scala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) è uno strumento di 8 voci utilizzato per valutare i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. Il punteggio totale varia da 0 (sintomi normali) a 24 (sintomi più gravi)
Fino a 18 settimane
Proporzione di partecipanti che raggiungono l'MSE in qualsiasi momento nei cicli 1 e 2 della parte B, e nei cicli 1 o 2 della parte B
Lasso di tempo: Fino a 21 settimane
MSE: Espressione minima dei sintomi
Fino a 21 settimane
Variazioni del punteggio totale MG-ADL rispetto al basale nel tempo nella parte B rispetto alla parte A
Lasso di tempo: Fino a 21 settimane
La scala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) è uno strumento a 8 voci utilizzato per valutare i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. Il punteggio totale varia da 0 (sintomi normali) a 24 (sintomi più gravi)
Fino a 21 settimane
Variazione del punteggio totale QMG rispetto al basale alla settimana 18 nella parte B (ciclo 2 giorno 29) rispetto alla variazione del punteggio totale QMG rispetto al basale alla settimana 4 nella parte A
Lasso di tempo: Fino a 18 settimane
La scala QMG (Quantitative myasthenia gravis) comprende 13 elementi che misurano la resistenza o la faticabilità e tiene conto delle fluttuazioni dello stato della malattia. Il punteggio totale varia da 0 (nessuna gravità della malattia) a 39 (massima gravità della malattia).
Fino a 18 settimane
Cambiamenti del punteggio totale QMG rispetto al basale nel tempo nella parte B rispetto alla parte A
Lasso di tempo: Fino a 21 settimane
La scala Quantitative myasthenia gravis (QMG) comprende 13 elementi che misurano la resistenza o l'affaticabilità e tiene conto delle fluttuazioni dello stato della malattia. Il punteggio totale varia da 0 (nessuna gravità della malattia) a 39 (massima gravità della malattia)
Fino a 21 settimane
Proporzione di partecipanti che hanno un miglioramento del 50% nel punteggio totale MG ADL nei cicli 1 e 2 della parte B
Lasso di tempo: Fino a 21 settimane
La scala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG ADL) è uno strumento di 8 voci utilizzato per valutare i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. Il punteggio totale varia da 0 (sintomi normali) a 24 (sintomi più gravi)
Fino a 21 settimane
Proporzione di partecipanti con PASS positivo nei cicli 1 e 2 della parte B, e nei cicli 1 o 2 della parte B
Lasso di tempo: Fino a 21 settimane
PASS: Stato sintomatico accettabile per il paziente
Fino a 21 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

7 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

7 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

16 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 giugno 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave generalizzata

Prove cliniche su Efgartigimod IV

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