Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ADAPT Forward 1 - ISA1 - Az Empasiprubart IV intravenás adagolásának értékelése mint Efgartigimod IV-hez adott kiegészítő terápia AChR-Antitest szeropozitív generalizált myasthenia gravisben szenvedő résztvevőknél, akik részleges klinikai választ mutatnak az Efgartigimodra

2026. szeptember 16. frissítette: argenx

Egy ISA a Master Protocol ARGX-999-2-MG-2000-hez egy felderítő, 2a fázisú, koncepcióbizonyító vizsgálathoz az Empasiprubart IV biztonságosságának, jól tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére Efgartigimod IV-hez adott kiegészítő terápiaként az AChR-Antitest szeropozitív generalizált myasthenia gravisben szenvedő, Efgartigimodra részleges klinikai választ adó résztvevőknél

Ez a tanulmány az ADAPT Forward platformtanulmány része. Az ADAPT Forward egy platformtanulmány, amelynek célja, hogy megvizsgálja, mennyire biztonságosak a különböző gyógyszerek és mennyire hatékonyak a myasthenia gravisban szenvedő betegeknél. A cél a legjobb terápiás megközelítés megtalálása a betegek mellékhatásainak csökkentése és életminőségük javítása érdekében.

Ennek az ISA1-nek a célja, hogy felmérje az empasiprubart biztonságosságát és terápiás relevanciáját efgartigimodhoz adott kiegészítő terápiaként az AChR-Ab szeropozitív generalizált myasthenia gravisban szenvedő résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Miután a fő protokoll és az ISA1 szűrési periódusok befejeződtek, a jogosult résztvevők beiratkozhatnak a bevezető periódusba (A rész), ahol efgartigimodot IV formában kapnak. A jogosult résztvevők ezután folytathatják a kiegészítő periódust (B rész), ahol mind efgartigimodot, mind empasiprubartot IV formában kapnak.

A B részre nem jogosult résztvevők közvetlenül a biztonsági utánkövetési periódusba (C rész) folytatják, ahol csak efgartigimodot kapnak IV formában.

A vizsgálat időtartama minden résztvevő esetében körülbelül legfeljebb 54 hét.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

70

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Toborzás
        • UZ Leuven - PPDS
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Államok
    • California
      • Carlsbad, California, Egyesült Államok, 92011
        • Toborzás
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33176
        • Toborzás
        • Visionary Investigators Network
        • Kapcsolatba lépni:
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33620
        • Toborzás
        • University of South Florida
        • Kapcsolatba lépni:
          • Tuan Vu, MD
          • Telefonszám: 813-974-9413
          • E-mail: tvu6@usf.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114-2621
        • Toborzás
        • Massachusetts General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202-2608
        • Toborzás
        • Henry Ford Health Systems
        • Kapcsolatba lépni:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89106
        • Aktív, nem toborzó
        • Profound Research LLC at Las Vegas Neurology Center
    • New York
      • Amherst, New York, Egyesült Államok, 14226
        • Toborzás
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514-4221
        • Aktív, nem toborzó
        • University of North Caroline at Chapel Hill-170 Manning Dr
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710-0001
        • Toborzás
        • Duke Early Phase Clinical Research Unit - PPDS
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221-3502
        • Toborzás
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • Kapcsolatba lépni:
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Egyesült Államok, 37403
        • Toborzás
        • Erlanger Health System
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78756
        • Toborzás
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Toborzás
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • Kapcsolatba lépni:
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 115 28
        • Toborzás
        • Eginitio Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • Thessaloniki, Görögország, 546 36
        • Toborzás
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
        • Kapcsolatba lépni:
  • Japán
      • Hanamaki, Japán, 025-0075
        • Toborzás
        • General Hanamaki Hospital - Kajomachi
        • Kapcsolatba lépni:
      • Narita, Japán, 286-8520
        • Toborzás
        • IUHW Narita Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japán, 305-8576
        • Aktív, nem toborzó
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japán, 216-8511
        • Aktív, nem toborzó
        • St. Marianna University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japán, 983-0045
        • Aktív, nem toborzó
        • National Hospital Organization Sendai Medical Center
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország, 00-665
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Lengyelország
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Lengyelország, 40-689
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10117
        • Toborzás
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Kapcsolatba lépni:
      • Göttingen, Németország, 37075
      • Würzburg, Németország, 97080
        • Toborzás
        • Universitätsklinikum Würzburg
        • Kapcsolatba lépni:
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20133
        • Toborzás
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kapcsolatba lépni:
      • Naples, Olaszország, 80131
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Olaszország, 24127
        • Toborzás
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • Kapcsolatba lépni:
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08041
        • Toborzás
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Kapcsolatba lépni:
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, Spanyolország, 29010
        • Toborzás
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Pozitív anti-acetilkolin receptor antitestekre (AChR-Ab)
  • Igazolt gMG diagnózis és Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) II., III., IVa vagy IVb osztályba sorolás
  • Dokumentált oltás kapszulás baktériumok ellen (Neisseria meningitidis és Streptococcus pneumoniae) az ISA szűrésétől számított 5 éven belül, vagy hajlandó oltást kapni legalább 14 nappal az első vizsgálati szer beadása előtt

Kizárási kritériumok:

  • Szisztémás lupus erythematosus (SLE) klinikai diagnózis
  • Bármilyen ismert komplementhiány
  • Jelenlegi komplementgátló kezelés, vagy zilucoplan vagy eculizumab kezelés <2 hónappal, illetve ravulizumab kezelés <6 hónappal az első vizsgálati szer beadása előtt
  • Efgartigimodra refrakternek bizonyult betegek (azaz nem értek el klinikailag jelentős javulást a Myasthenia Gravis Napi Tevékenységek (MG-ADL) összpontszámában, amelyet ≥2 pont javulásként definiálnak)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Efgartigimod IV + Empasiprubart IV
A résztvevők az A, B és C részekben efgartigimodot IV úton kapnak, a B részben pedig empasiprubartot IV úton.
Biológiai: Efgartigimod IV
Az efgartigimod intravénás infúziója
Biológiai: EmpasipRuBart IV
Az empasipRubart intravénás infúziója
Kísérleti: Efgartigimod intravénás (A + C rész)
A B részre nem jogosult résztvevők, akik az A és C részben efgartigimod IV-t kapnak
Biológiai: Efgartigimod IV
Az efgartigimod intravénás infúziója

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A és B részekben előforduló mellékhatások és súlyos mellékhatások előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 21 hét
Legfeljebb 21 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A B részben (2. ciklus 29. napján) a 18. héten mért MG-ADL összpontszám változása a kiindulási értékhez képest összehasonlítva az A részben a 4. héten mért MG-ADL összpontszám változásával a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Legfeljebb 18 hét
A Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) skála egy 8 tételből álló eszköz, amelyet a MG tüneteinek és azok napi tevékenységekre gyakorolt hatásának értékelésére használnak. A teljes pontszám 0 (normális tünetek) és 24 (legsúlyosabb tünetek) között mozog.
Legfeljebb 18 hét
A résztvevők aránya, akik elérik az MSE-t a B rész 1. és 2. ciklusában bármely ponton, valamint a B rész 1. vagy 2. ciklusában
Időkeret: Legfeljebb 21 hét
MSE: Minimális tünetkifejezés
Legfeljebb 21 hét
Az MG-ADL összpontszám változásai a kiindulási értékhez képest az idő múlásával a B részben az A részhez viszonyítva
Időkeret: Legfeljebb 21 hét
A Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) skála egy 8 tételetes eszköz, amelyet a MG tüneteinek és azok napi tevékenységekre gyakorolt hatásának értékelésére használnak. A teljes pontszám 0 (normális tünetek) és 24 (legsúlyosabb tünetek) között változik
Legfeljebb 21 hét
A QMG összpontszám változása a kiindulási értékhez képest a 18. héten a B részben (2. ciklus, 29. nap) összehasonlítva a QMG összpontszám változásával a kiindulási értékhez képest a 4. héten az A részben
Időkeret: Legfeljebb 18 hét
A Kvantitatív myasthenia gravis (QMG) 13 tételet tartalmaz, amelyek a kitartást vagy a fáradékonyságot mérik, és figyelembe veszik a betegségállapot ingadozásait. Az összpontszám 0 (nincs betegség súlyossága) és 39 (legmagasabb betegség súlyossága) között változik.
Legfeljebb 18 hét
A QMG összpontszám alapvonalhoz viszonyított változása az idő múlásával a B részben az A részhez képest
Időkeret: Legfeljebb 21 hét
A Kvantitatív myasthenia gravis (QMG) skála 13 elemet tartalmaz, amelyek a kitartást vagy a fáradékonyságot mérik, és figyelembe veszik a betegségállapot ingadozásait. Az összpontszám 0-tól (nincs betegség súlyossága) 39-ig (legmagasabb betegség súlyossága) terjed.
Legfeljebb 21 hét
Azon résztvevők aránya, akik a B rész 1. és 2. ciklusában 50%-os MG ADL összpontszám-javulást érnek el
Időkeret: Legfeljebb 21 hét
A Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG ADL) skála egy 8 tételből álló eszköz, amelyet a MG tüneteinek és azok napi tevékenységekre gyakorolt hatásának értékelésére használnak. A teljes pontszám 0 (normális tünetek) és 24 (legsúlyosabb tünetek) között mozog.
Legfeljebb 21 hét
A résztvevők aránya, akik pozitív PASS-t mutatnak a B rész 1. és 2. ciklusában, valamint a B rész 1. vagy 2. ciklusában
Időkeret: Legfeljebb 21 hét
PASS: Beteg által elfogadható tünetállapot
Legfeljebb 21 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

argenx

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. december 19.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. március 7.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. március 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. december 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 8.

Első közzététel (Tényleges)

2025. december 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 16.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel