Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ADAPT Forward 1 - ISA1 - en undersøgelse til evaluering af Empasiprubart IV som tillægsterapi til Efgartigimod IV hos deltagere med AChR-Ab-seropositiv generaliseret myasthenia gravis med en delvis klinisk respons til Efgartigimod

2. juni 2026 opdateret af: argenx

En ISA til Masterprotokol ARGX-999-2-MG-2000 til en eksplorativ, fase 2a, proof-of-concept undersøgelse for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og effekt af Empasiprubart IV som add-on terapi til Efgartigimod IV hos deltagere med AChR-Ab seropositiv generaliseret myasthenia gravis med en delvis klinisk respons til Efgartigimod

Denne undersøgelse er en del af ADAPT Forward platformundersøgelsen. ADAPT Forward er en platformundersøgelse med det formål at undersøge, hvor sikre forskellige lægemidler er og hvor godt de virker for personer med myasthenia gravis. Målet er at finde den bedste terapeutiske tilgang til at reducere patienternes bivirkninger og forbedre deres livskvalitet.

Formålet med denne ISA1 er at evaluere sikkerheden og den terapeutiske relevans af empasiprubart som add-on terapi til efgartigimod hos deltagere med AChR-Ab seropositiv generaliseret myasthenia gravis.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Når masterprotokollen og ISA1-screeningsperioderne er afsluttet, kan berettigede deltagere tilmelde sig run-in-perioden (del A), hvor de vil modtage efgartigimod IV. Berettigede deltagere kan derefter fortsætte til add-on-perioden (del B), hvor de vil modtage både efgartigimod IV og empasiprubart IV.

Deltagere, der ikke er berettigede til del B, vil fortsætte direkte til sikkerhedsopfølgningen (del C), hvor de kun vil modtage efgartigimod IV.

Studiets varighed for hver deltager er cirka op til 54 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

70

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
  • Forenede Stater
    • California
      • Carlsbad, California, Forenede Stater, 92011
        • Rekruttering
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33176
        • Rekruttering
        • Visionary Investigators Network
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33620
        • Rekruttering
        • University of South Florida
        • Kontakt:
          • Tuan Vu, MD
          • Telefonnummer: 813-974-9413
          • E-mail: tvu6@usf.edu
    • New York
      • Amherst, New York, Forenede Stater, 14226
        • Rekruttering
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221-3502
        • Rekruttering
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forenede Stater, 37403
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78756
        • Rekruttering
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • Kontakt:
  • Italien
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italien, 24127
        • Rekruttering
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • Kontakt:
  • Polen
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polen
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-689
  • Spanien
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, Spanien, 29010
        • Rekruttering
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er seropositiv for anti-acetylcholinreceptor-antistoffer (AChR-Ab)
  • Har en bekræftet diagnose af gMG og er Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II, III, IVa eller IVb
  • Har dokumenteret vaccination mod indkapslede bakterielle patogener (Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae) inden for 5 år før ISA-screening eller er villig til at modtage vaccination mindst 14 dage før den første studiemedicinering

Eksklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af systemisk lupus erythematosus (SLE)
  • Kendt komplementmangel
  • Aktuel administration af en komplementhæmmer eller har modtaget zilucoplan eller eculizumab <2 måneder eller ravulizumab <6 måneder før den første studiemedicinering
  • Patienter, der er dokumenteret refraktære over for efgartigimod (dvs. ikke opnår en klinisk signifikant forbedring i total Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score defineret som en forbedring på ≥2 point)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Efgartigimod IV + Empasiprubart IV
Deltagerne modtager efgartigimod IV i del A, B og C og empasiprubart IV i del B
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusion af efgartigimod
Biologisk: Empasiprubart IV
Intravenøs infusion af empasiprubart
Eksperimentel: Efgartigimod IV (del A + C)
Deltagere, der ikke er berettigede til del B, der modtager efgartigimod IV i del A og C
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusion af efgartigimod

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger og alvorlige bivirkninger i del A og B
Tidsramme: Op til 21 uger
Op til 21 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MG-ADL samlet scoreændring fra baseline i uge 18 i del B (cyklus 2 dag 29) sammenlignet med MG-ADL samlet scoreændring fra baseline i uge 4 i del A
Tidsramme: Op til 18 uger
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-skalaen er et 8-punkts instrument, der bruges til at vurdere MG-symptomer og deres virkning på daglige aktiviteter. Den samlede score spænder fra 0 (normale symptomer) til 24 (mest alvorlige symptomer)
Op til 18 uger
Andel af deltagere, der når MSE på et hvilket som helst tidspunkt i del B cyklus 1 og 2, og del B cyklus 1 eller 2
Tidsramme: Op til 21 uger
MSE: Minimal symptomudtryk
Op til 21 uger
MG-ADL total scoreændringer fra baseline over tid i del B sammenlignet med del A
Tidsramme: Op til 21 uger
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) skalaen er et 8-punkts instrument, der bruges til at vurdere MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. Den samlede score spænder fra 0 (normale symptomer) til 24 (mest alvorlige symptomer)
Op til 21 uger
Ændring i QMG-total score fra baseline ved uge 18 i del B (cyklus 2 dag 29) sammenlignet med ændring i QMG-total score fra baseline ved uge 4 i del A
Tidsramme: Op til 18 uger
Den kvantitative myasthenia gravis (QMG) omfatter 13 punkter, der måler udholdenhed eller træthed og tager højde for svingninger i sygdomsstadiet.
Den samlede score spænder fra 0 (ingen sygdomsalvorlighed) til 39 (højeste sygdomsalvorlighed)
Op til 18 uger
Ændringer i QMG total-score fra baseline over tid i del B sammenlignet med del A
Tidsramme: Op til 21 uger
Den kvantitative myasthenia gravis (QMG) omfatter 13 punkter, der måler udholdenhed eller træthed og tager højde for udsving i sygdomsforløbet.
Den samlede score spænder fra 0 (ingen sygdomsalvorlighed) til 39 (højeste sygdomsalvorlighed)
Op til 21 uger
Andel af deltagere, der har en 50 % forbedring i MG ADL total score i del B cyklus 1 og 2
Tidsramme: Op til 21 uger
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG ADL)-skalaen er et 8-punkts instrument, der bruges til at vurdere MG-symptomer og deres virkning på daglige aktiviteter.
Den samlede score spænder fra 0 (normale symptomer) til 24 (mest alvorlige symptomer)
Op til 21 uger
Andel af deltagere med positiv PASS i del B cyklus 1 og 2, og del B cyklus 1 eller 2
Tidsramme: Op til 21 uger
PASS: Acceptabelt patient-symptomtilstand
Op til 21 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

argenx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

7. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

7. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2025

Først opslået (Faktiske)

16. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Efgartigimod IV

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner