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ADAPT Forward 1 - ISA1 - Étude visant à évaluer l'empasiprubart IV en thérapie complémentaire à l'efgartigimod IV chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée séropositive pour les anticorps anti-AChR avec une réponse clinique partielle à l'efgartigimod

16 septembre 2026 mis à jour par: argenx

Un addendum à un protocole maître ARGX-999-2-MG-2000 pour une étude exploratoire de phase 2a, de preuve de concept, visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'empasiprubart IV en traitement d'appoint à l'efgartigimod IV chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée séropositive pour les anticorps anti-AChR, avec une réponse clinique partielle à l'efgartigimod

Cette étude fait partie de l'étude de plateforme ADAPT Forward. ADAPT Forward est une étude de plateforme visant à examiner la sécurité de différents médicaments et leur efficacité chez les personnes atteintes de myasthénie grave. L'objectif est de trouver la meilleure approche thérapeutique pour réduire les effets secondaires des patients et améliorer leur qualité de vie.

L'objectif de cette ISA1 est d'évaluer la sécurité et la pertinence thérapeutique de l'empasiprubart en tant que traitement complémentaire à l'efgartigimod chez les participants atteints de myasthénie grave généralisée séropositive aux anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une fois les périodes de sélection du protocole principal et de l'ISA1 terminées, les participants éligibles peuvent s'inscrire à la période de rodage (partie A) où ils recevront de l'efgartigimod par voie intraveineuse. Les participants éligibles peuvent ensuite passer à la période de traitement d'association (partie B) où ils recevront à la fois de l'efgartigimod par voie intraveineuse et de l'empasiprubart par voie intraveineuse.

Les participants qui ne sont pas éligibles pour la partie B passeront directement à la période de suivi de sécurité (partie C) où ils recevront uniquement de l'efgartigimod par voie intraveineuse.

La durée de l'étude pour chaque participant est d'environ jusqu'à 54 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

70

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Recrutement
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contact:
      • Göttingen, Allemagne, 37075
      • Würzburg, Allemagne, 97080
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Würzburg
        • Contact:
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Recrutement
        • UZ Leuven - PPDS
        • Contact:
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08041
        • Recrutement
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Contact:
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, Espagne, 29010
        • Recrutement
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Contact:
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 115 28
        • Recrutement
        • Eginitio Hospital
        • Contact:
      • Thessaloniki, Grèce, 546 36
        • Recrutement
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
        • Contact:
  • Italie
      • Milan, Italie, 20133
        • Recrutement
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contact:
      • Naples, Italie, 80131
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italie, 24127
        • Recrutement
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • Contact:
  • Japon
      • Hanamaki, Japon, 025-0075
        • Recrutement
        • General Hanamaki Hospital - Kajomachi
        • Contact:
      • Narita, Japon, 286-8520
        • Recrutement
        • IUHW Narita Hospital
        • Contact:
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japon, 305-8576
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japon, 216-8511
        • Actif, ne recrute pas
        • St. Marianna University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japon, 983-0045
        • Actif, ne recrute pas
        • National Hospital Organization Sendai Medical Center
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 00-665
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Pologne
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Pologne, 40-689
  • États-Unis
    • California
      • Carlsbad, California, États-Unis, 92011
        • Recrutement
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • Contact:
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33176
        • Recrutement
        • Visionary Investigators Network
        • Contact:
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33620
        • Recrutement
        • University of South Florida
        • Contact:
          • Tuan Vu, MD
          • Numéro de téléphone: 813-974-9413
          • E-mail: tvu6@usf.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114-2621
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
          • Amanda Guidon, MD
          • Numéro de téléphone: 617-726-3642
          • E-mail: aguidon@mgb.org
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202-2608
        • Recrutement
        • Henry Ford Health Systems
        • Contact:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89106
        • Actif, ne recrute pas
        • Profound Research LLC at Las Vegas Neurology Center
    • New York
      • Amherst, New York, États-Unis, 14226
        • Recrutement
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • Contact:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514-4221
        • Actif, ne recrute pas
        • University of North Caroline at Chapel Hill-170 Manning Dr
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710-0001
        • Recrutement
        • Duke Early Phase Clinical Research Unit - PPDS
        • Contact:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221-3502
        • Recrutement
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • Contact:
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, États-Unis, 37403
        • Recrutement
        • Erlanger Health System
        • Contact:
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78756
        • Recrutement
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Contact:
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Recrutement
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Est séropositif pour les anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR-Ab)
  • A un diagnostic confirmé de gMG et est classé Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe II, III, IVa ou IVb
  • A une vaccination documentée contre les pathogènes bactériens encapsulés (Neisseria meningitidis et Streptococcus pneumoniae) dans les 5 ans précédant le dépistage ISA ou est prêt à recevoir la vaccination au moins 14 jours avant la première administration du médicament de l'étude

Critères d'exclusion :

  • Diagnostic clinique de lupus érythémateux disséminé (LED)
  • Toute déficience connue du complément
  • Administration actuelle d'un inhibiteur du complément ou a reçu du zilucoplan ou de l'eculizumab <2 mois ou du ravulizumab <6 mois avant la première administration du médicament de l'étude
  • Patients prouvés réfractaires à l'efgartigimod (c'est-à-dire n'atteignant pas une amélioration cliniquement significative du score total des activités quotidiennes de la myasthénie grave (MG-ADL) définie comme une amélioration de ≥2 points)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Efgartigimod IV + Empasiprubart IV
Les participants reçoivent de l'efgartigimod IV dans les parties A, B et C et de l'empasiprubart IV dans la partie B
Biologique: Efgartigimod IV
Perfusion intraveineuse d'efgartigimod
Biologique: Empasiprubart IV
Perfusion intraveineuse d'Empasiprubart
Expérimental: Efgartigimod IV (partie A + C)
Participants non éligibles pour la partie B, recevant l'efgartigimod IV dans les parties A et C
Biologique: Efgartigimod IV
Perfusion intraveineuse d'efgartigimod

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables et des événements indésirables graves dans les parties A et B
Délai: Jusqu'à 21 semaines
Jusqu'à 21 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution du score total MG-ADL par rapport à la valeur de base à la semaine 18 dans la partie B (cycle 2 jour 29) par rapport à l'évolution du score total MG-ADL par rapport à la valeur de base à la semaine 4 dans la partie A
Délai: Jusqu'à 18 semaines
L'échelle Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) est un instrument à 8 items utilisé pour évaluer les symptômes de la myasthénie et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le score total varie de 0 (symptômes normaux) à 24 (symptômes les plus graves)
Jusqu'à 18 semaines
Proportion de participants atteignant le MSE à tout moment des cycles 1 et 2 de la partie B, et des cycles 1 ou 2 de la partie B
Délai: Jusqu'à 21 semaines
MSE : Expression minimale des symptômes
Jusqu'à 21 semaines
Évolution du score total MG-ADL par rapport à la valeur initiale au fil du temps dans la partie B comparée à la partie A
Délai: Jusqu'à 21 semaines
L'échelle Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) est un instrument à 8 items utilisé pour évaluer les symptômes de la myasthénie et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le score total varie de 0 (symptômes normaux) à 24 (symptômes les plus sévères)
Jusqu'à 21 semaines
Variation du score total QMG par rapport à la valeur initiale à la semaine 18 dans la partie B (cycle 2 jour 29) comparée à la variation du score total QMG par rapport à la valeur initiale à la semaine 4 dans la partie A
Délai: Jusqu'à 18 semaines
L'échelle quantitative de la myasthénie grave (QMG) comprend 13 items qui mesurent l'endurance ou la fatigabilité et tient compte des fluctuations de l'état de la maladie. Le score total varie de 0 (aucune sévérité de la maladie) à 39 (sévérité maximale de la maladie)
Jusqu'à 18 semaines
Évolution du score total QMG par rapport à la ligne de base au fil du temps dans la partie B comparée à la partie A
Délai: Jusqu'à 21 semaines
L'échelle quantitative de la myasthénie grave (QMG) comprend 13 items qui mesurent l'endurance ou la fatigabilité et tiennent compte des fluctuations de l'état de la maladie. Le score total varie de 0 (aucune sévérité de la maladie) à 39 (sévérité maximale de la maladie)
Jusqu'à 21 semaines
Proportion des participants qui présentent une amélioration de 50 % du score total MG ADL dans les cycles 1 et 2 de la partie B
Délai: Jusqu'à 21 semaines
L'échelle des activités de la vie quotidienne de la myasthénie grave (MG ADL) est un instrument de 8 items utilisé pour évaluer les symptômes de la MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le score total varie de 0 (symptômes normaux) à 24 (symptômes les plus sévères)
Jusqu'à 21 semaines
Proportion de participants présentant un PASS positif dans les parties B cycles 1 et 2, et parties B cycles 1 ou 2
Délai: Jusqu'à 21 semaines
PASS : État de symptômes acceptable pour le patient
Jusqu'à 21 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

7 mars 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

7 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2025

Première publication (Réel)

16 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 septembre 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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