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ADAPT Forward 1 - ISA1 - Étude visant à évaluer l'empasiprubart IV en thérapie complémentaire à l'efgartigimod IV chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée séropositive pour les anticorps anti-AChR avec une réponse clinique partielle à l'efgartigimod

23 septembre 2026 mis à jour par: argenx

Un addendum à un protocole maître ARGX-999-2-MG-2000 pour une étude exploratoire de phase 2a, de preuve de concept, visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'empasiprubart IV en traitement d'appoint à l'efgartigimod IV chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée séropositive pour les anticorps anti-AChR, avec une réponse clinique partielle à l'efgartigimod

This study is part of the ADAPT Forward platform study (NCT07294170). ADAPT Forward is a platform study with the aim to look at how safe different drugs are and how well they work for people with myasthenia gravis. The goal is to find the best therapeutic approach to reduce patients' side effects and improve their quality of life.

The aim of this ISA1 is to evaluate the safety and therapeutic relevance of empasiprubart as add-on therapy to efgartigimod in participants with AChR-Ab seropositive generalized myasthenia gravis.

The ADAPT Forward master protocol is registered on https://clinicaltrials.gov/study/NCT07294170

More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Once the master protocol and ISA1 screening periods are completed, eligible participants can enroll in the run-in period (part A) where they will receive efgartigimod IV. Eligible participants can then continue to the add-on period (part B) where they will receive both efgartigimod IV and empasiprubart IV.

Participants who are not eligible for part B will continue directly to the safety follow-up period (part C) where they will receive efgartigimod IV only.

The study duration for each participant is approximately up to 54 weeks.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

70

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Recrutement
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contact:
      • Göttingen, Allemagne, 37075
      • Würzburg, Allemagne, 97080
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Würzburg
        • Contact:
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Recrutement
        • UZ Leuven - PPDS
        • Contact:
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08041
        • Recrutement
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Contact:
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, Espagne, 29010
        • Recrutement
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Contact:
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 115 28
        • Recrutement
        • Eginitio Hospital
        • Contact:
      • Thessaloniki, Grèce, 546 36
        • Recrutement
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
        • Contact:
  • Italie
      • Milan, Italie, 20133
        • Recrutement
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contact:
      • Naples, Italie, 80131
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italie, 24127
        • Recrutement
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • Contact:
  • Japon
      • Hanamaki, Japon, 025-0075
        • Recrutement
        • General Hanamaki Hospital - Kajomachi
        • Contact:
      • Narita, Japon, 286-8520
        • Recrutement
        • IUHW Narita Hospital
        • Contact:
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japon, 305-8576
        • Recrutement
        • University of Tsukuba Hospital
        • Contact:
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japon, 216-8511
        • Recrutement
        • St. Marianna University Hospital
        • Contact:
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japon, 983-0045
        • Recrutement
        • National Hospital Organization Sendai Medical Center
        • Contact:
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 00-665
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Pologne
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Pologne, 40-689
  • États-Unis
    • California
      • Carlsbad, California, États-Unis, 92011
        • Recrutement
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • Contact:
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33176
        • Recrutement
        • Visionary Investigators Network
        • Contact:
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33620
        • Recrutement
        • University of South Florida
        • Contact:
          • Tuan Vu, MD
          • Numéro de téléphone: 813-974-9413
          • E-mail: tvu6@usf.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114-2621
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
          • Amanda Guidon, MD
          • Numéro de téléphone: 617-726-3642
          • E-mail: aguidon@mgb.org
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202-2608
        • Recrutement
        • Henry Ford Health Systems
        • Contact:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89106
        • Recrutement
        • Profound Research LLC at Las Vegas Neurology Center
        • Contact:
    • New York
      • Amherst, New York, États-Unis, 14226
        • Recrutement
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • Contact:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514-4221
        • Recrutement
        • University of North Caroline at Chapel Hill-170 Manning Dr
        • Contact:
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710-0001
        • Recrutement
        • Duke Early Phase Clinical Research Unit - PPDS
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219=2364
        • Recrutement
        • University of Cincinnati Medical Center - Goodman St
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221-3502
        • Recrutement
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • Contact:
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, États-Unis, 37403
        • Recrutement
        • Erlanger Health System
        • Contact:
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78756
        • Recrutement
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Contact:
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Recrutement
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • Is seropositive for anti-acetylcholine receptor antibodies (AChR-Ab)
  • Has confirmed diagnosis of gMG and is Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II, III, IVa, or IVb
  • Has documented immunization against encapsulated bacterial pathogens (Neisseria meningitidis and Streptococcus pneumoniae) within 5 years of ISA screening or is willing to receive immunization at least 14 days before the first study drug administration

Exclusion Criteria:

  • Clinical diagnosis of systemic lupus erythematosus (SLE)
  • Any known complement deficiency
  • Current administration of a complement inhibitor or received zilucoplan or eculizumab <2 months or ravulizumab <6 months before the first study drug administration
  • Patients proven to be refractory to efgartigimod (ie, not achieving a clinically meaningful improvement in total Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score defined as an improvement of ≥2 points)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Efgartigimod IV + Empasiprubart IV

Participants receive efgartigimod IV in part A, B and C and empasiprubart IV in part B
Biologique: Empasiprubart IV

Intravenous infusion of empasiprubart

Biologique: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod
Expérimental: Efgartigimod IV (part A + C)

Participants not eligible for part B, receiving efgartigimod IV in part A and C
Biologique: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables et des événements indésirables graves dans les parties A et B
Délai: Jusqu'à 21 semaines
Jusqu'à 21 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
MG-ADL total score change from baseline at week 18 in part B (cycle 2 day 29) compared with MG ADL total score change from baseline at week 4 in part A
Délai: Up to 18 weeks

The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (normal symptoms) to 24 (most severe symptoms)
Up to 18 weeks
Proportion of participants reaching MSE at any point in part B cycles 1 and 2, and part B cycles 1 or 2
Délai: Up to 21 weeks

MSE: Minimal symptom expression
Up to 21 weeks
MG-ADL total score changes from baseline over time in part B compared with part A
Délai: Up to 21 weeks

The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (normal symptoms) to 24 (most severe symptoms)
Up to 21 weeks
QMG total score change from baseline at week 18 in part B (cycle 2 day 29) compared with QMG total score change from baseline at week 4 in part A
Délai: Up to 18 weeks

The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no disease severity) to 39 (highest disease severity)
Up to 18 weeks
QMG total score changes from baseline over time in part B compared with part A
Délai: Up to 21 weeks

The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no disease severity) to 39 (highest disease severity)
Up to 21 weeks
Proportion of participants who have a 50% MG ADL total score improvement in part B cycles 1 and 2
Délai: Up to 21 weeks

The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (normal symptoms) to 24 (most severe symptoms)
Up to 21 weeks
Proportion of participants who have positive PASS in part B cycles 1 and 2, and part B cycles 1 or 2
Délai: Up to 21 weeks

PASS: Patient acceptable symptom state
Up to 21 weeks

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

7 mars 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

7 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2025

Première publication (Réel)

16 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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