Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ADAPT Forward 1 - ISA1 - een onderzoek naar de evaluatie van Empasiprubart IV als aanvullende therapie bij Efgartigimod IV bij deelnemers met AChR-Ab seropositieve gegeneraliseerde myasthenia gravis met een gedeeltelijke klinische respons op Efgartigimod

20 augustus 2026 bijgewerkt door: argenx

Een ISA voor Master Protocol ARGX-999-2-MG-2000 voor een verkennende, fase 2a, proof-of-concept studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Empasiprubart IV als add-on therapie bij Efgartigimod IV te evalueren bij deelnemers met AChR-Ab seropositieve gegeneraliseerde myasthenia gravis met een gedeeltelijke klinische respons op Efgartigimod

Deze studie maakt deel uit van het ADAPT Forward platformonderzoek. ADAPT Forward is een platformonderzoek met als doel te onderzoeken hoe veilig verschillende geneesmiddelen zijn en hoe goed ze werken voor mensen met myasthenia gravis. Het doel is om de beste therapeutische aanpak te vinden om bijwerkingen van patiënten te verminderen en hun kwaliteit van leven te verbeteren.

Het doel van deze ISA1 is om de veiligheid en therapeutische relevantie van empasiprubart als add-on therapie bij efgartigimod te evalueren bij deelnemers met AChR-Ab seropositieve gegeneraliseerde myasthenia gravis.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Zodra het masterprotocol en de ISA1-screeningperiodes zijn voltooid, komen in aanmerking komende deelnemers in aanmerking voor de inloopperiode (deel A) waarin ze efgartigimod IV zullen ontvangen. In aanmerking komende deelnemers kunnen vervolgens doorgaan naar de add-onperiode (deel B) waarin ze zowel efgartigimod IV als empasiprubart IV zullen ontvangen.

Deelnemers die niet in aanmerking komen voor deel B gaan direct door naar de veiligheidsfollow-upperiode (deel C) waarin ze alleen efgartigimod IV zullen ontvangen.

De studieduur voor elke deelnemer is ongeveer tot 54 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

70

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, 3000
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Werving
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contact:
      • Göttingen, Duitsland, 37075
      • Würzburg, Duitsland, 97080
        • Werving
        • Universitätsklinikum Würzburg
        • Contact:
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 115 28
        • Werving
        • Eginitio Hospital
        • Contact:
      • Thessaloniki, Griekenland, 546 36
        • Werving
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
        • Contact:
  • Italië
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italië, 24127
        • Werving
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • Contact:
  • Japan
      • Hanamaki, Japan, 025-0075
        • Werving
        • General Hanamaki Hospital - Kajomachi
        • Contact:
      • Narita, Japan, 286-8520
        • Werving
        • IUHW Narita Hospital
        • Contact:
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 00-665
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polen
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-689
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Werving
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Contact:
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, Spanje, 29010
        • Werving
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • California
      • Carlsbad, California, Verenigde Staten, 92011
        • Werving
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • Contact:
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33176
        • Werving
        • Visionary Investigators Network
        • Contact:
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33620
        • Werving
        • University of South Florida
        • Contact:
          • Tuan Vu, MD
          • Telefoonnummer: 813-974-9413
          • E-mail: tvu6@usf.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114-2621
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202-2608
        • Werving
        • Henry Ford Health Systems
        • Contact:
    • New York
      • Amherst, New York, Verenigde Staten, 14226
        • Werving
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • Contact:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710-0001
        • Werving
        • Duke Early Phase Clinical Research Unit - PPDS
        • Contact:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221-3502
        • Werving
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • Contact:
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Verenigde Staten, 37403
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
        • Werving
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Contact:
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Werving
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  • Is seropositief voor anti-acetylcholinereceptor-antilichamen (AChR-Ab)
  • Heeft een bevestigde diagnose van gMG en is Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II, III, IVa of IVb
  • Heeft een gedocumenteerde immunisatie tegen gekapselde bacteriële pathogenen (Neisseria meningitidis en Streptococcus pneumoniae) binnen 5 jaar voorafgaand aan de ISA-screening of is bereid om immunisatie te ontvangen minstens 14 dagen voor de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Uitsluitingscriteria:

  • Klinische diagnose van systemische lupus erythematosus (SLE)
  • Elk bekend complementdeficiëntie
  • Huidige toediening van een complementremmer of ontving zilucoplan of eculizumab <2 maanden of ravulizumab <6 maanden voor de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Patiënten waarvan is bewezen dat ze refractair zijn voor efgartigimod (d.w.z. geen klinisch betekenisvolle verbetering bereiken in de totale Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score, gedefinieerd als een verbetering van ≥2 punten)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Efgartigimod IV + Empasiprubart IV
Deelnemers krijgen efgartigimod IV in deel A, B en C en empasiprubart IV in deel B
Biologisch: Efgartigimod IV
Intraveneuze infusie van efgartigimod
Biologisch: Empasiprubart IV
Intraveneuze infusie van Empasiprubart
Experimenteel: Efgartigimod IV (deel A + C)
Deelnemers die niet in aanmerking komen voor deel B, die efgartigimod IV ontvangen in deel A en C
Biologisch: Efgartigimod IV
Intraveneuze infusie van efgartigimod

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen in delen A en B
Tijdsspanne: Tot 21 weken
Tot 21 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de MG-ADL totaalscore ten opzichte van de uitgangswaarde in week 18 in deel B (cyclus 2 dag 29) vergeleken met de verandering van de MG-ADL totaalscore ten opzichte van de uitgangswaarde in week 4 in deel A
Tijdsspanne: Tot 18 weken
De Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) schaal is een instrument met 8 items dat wordt gebruikt om MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten te beoordelen. De totale score varieert van 0 (normale symptomen) tot 24 (meest ernstige symptomen)
Tot 18 weken
Aandeel deelnemers dat MSE bereikt op enig moment in deel B cycli 1 en 2, en deel B cycli 1 of 2
Tijdsspanne: Tot 21 weken
MSE: Minimale symptoomexpressie
Tot 21 weken
MG-ADL totaalscoreveranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde over tijd in deel B vergeleken met deel A
Tijdsspanne: Tot 21 weken
De Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) schaal is een instrument met 8 items dat wordt gebruikt om MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten te beoordelen. De totale score varieert van 0 (normale symptomen) tot 24 (meest ernstige symptomen)
Tot 21 weken
Verandering van de QMG-totaalscore ten opzichte van de baseline in week 18 in deel B (cyclus 2 dag 29) vergeleken met de verandering van de QMG-totaalscore ten opzichte van de baseline in week 4 in deel A
Tijdsspanne: Tot 18 weken
De Quantitative myasthenia gravis (QMG) bevat 13 items die het uithoudingsvermogen of de vermoeibaarheid meten en rekening houden met schommelingen in de ziekteactiviteit. De totale score loopt van 0 (geen ziekte-ernst) tot 39 (hoogste ziekte-ernst)
Tot 18 weken
Veranderingen in de totale QMG-score ten opzichte van de baseline over tijd in deel B vergeleken met deel A
Tijdsspanne: Tot 21 weken
De kwantitatieve myasthenia gravis (QMG) bevat 13 items die het uithoudingsvermogen of de vermoeibaarheid meten en rekening houden met schommelingen in de ziektetoestand. De totaalscore varieert van 0 (geen ziektegerelateerde ernst) tot 39 (hoogste ziektegerelateerde ernst)
Tot 21 weken
Aandeel deelnemers met een 50% verbetering in MG ADL-totalscore in deel B cycli 1 en 2
Tijdsspanne: Tot 21 weken
De Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG ADL) schaal is een instrument met 8 items dat wordt gebruikt om MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten te beoordelen. De totaalscore varieert van 0 (normale symptomen) tot 24 (meest ernstige symptomen)
Tot 21 weken
Aandeel deelnemers met een positieve PASS in deel B cyclus 1 en 2, en deel B cyclus 1 of 2
Tijdsspanne: Tot 21 weken
PASS: Aanvaardbare symptoomtoestand van de patiënt
Tot 21 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

7 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

7 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren