Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

ADAPT Forward 1 - ISA1 - Um Estudo para Avaliar Empasiprubart IV como Terapia Adicional a Efgartigimod IV em Participantes com Miastenia Gravis Generalizada Seropositiva para AChR-Ab com Resposta Clínica Parcial a Efgartigimod

20 de agosto de 2026 atualizado por: argenx

Um ISA para o Protocolo Mestre ARGX-999-2-MG-2000 para um Estudo Exploratório, Fase 2a, de Prova de Conceito para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Empasiprubart IV como Terapia Adicional ao Efgartigimod IV em Participantes com Miastenia Gravis Generalizada Seropositiva para AChR-Ab com Resposta Clínica Parcial ao Efgartigimod

Este estudo faz parte do estudo de plataforma ADAPT Forward. ADAPT Forward é um estudo de plataforma com o objetivo de analisar a segurança de diferentes fármacos e a sua eficácia em pessoas com miastenia gravis. O objetivo é encontrar a melhor abordagem terapêutica para reduzir os efeitos secundários dos doentes e melhorar a sua qualidade de vida.

O objetivo deste ISA1 é avaliar a segurança e a relevância terapêutica do empasiprubart como terapia adicional ao efgartigimod em participantes com miastenia gravis generalizada seropositiva para AChR-Ab.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Após a conclusão do protocolo mestre e dos períodos de triagem ISA1, os participantes elegíveis podem inscrever-se no período de run-in (parte A), onde receberão efgartigimod por via intravenosa. Os participantes elegíveis podem então prosseguir para o período de adição (parte B), onde receberão tanto efgartigimod por via intravenosa como empasiprubart por via intravenosa.

Os participantes que não forem elegíveis para a parte B continuarão diretamente para o período de seguimento de segurança (parte C), onde receberão apenas efgartigimod por via intravenosa.

A duração do estudo para cada participante é de aproximadamente até 54 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

70

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Recrutamento
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contato:
      • Göttingen, Alemanha, 37075
      • Würzburg, Alemanha, 97080
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Würzburg
        • Contato:
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Recrutamento
        • UZ Leuven - PPDS
        • Contato:
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Recrutamento
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
        • Contato:
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, Espanha, 29010
        • Recrutamento
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • California
      • Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
        • Recrutamento
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • Contato:
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
        • Recrutamento
        • Visionary Investigators Network
        • Contato:
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
        • Recrutamento
        • University of South Florida
        • Contato:
          • Tuan Vu, MD
          • Número de telefone: 813-974-9413
          • E-mail: tvu6@usf.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-2621
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contato:
          • Amanda Guidon, MD
          • Número de telefone: 617-726-3642
          • E-mail: aguidon@mgb.org
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202-2608
        • Recrutamento
        • Henry Ford Health Systems
        • Contato:
    • New York
      • Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
        • Recrutamento
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • Contato:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710-0001
        • Recrutamento
        • Duke Early Phase Clinical Research Unit - PPDS
        • Contato:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221-3502
        • Recrutamento
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • Contato:
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37403
        • Recrutamento
        • Erlanger Health System
        • Contato:
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Recrutamento
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Contato:
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • Contato:
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 115 28
        • Recrutamento
        • Eginitio Hospital
        • Contato:
      • Thessaloniki, Grécia, 546 36
        • Recrutamento
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
        • Contato:
  • Itália
      • Milan, Itália, 20133
        • Recrutamento
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contato:
      • Naples, Itália, 80131
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Itália, 24127
        • Recrutamento
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • Contato:
  • Japão
      • Hanamaki, Japão, 025-0075
        • Recrutamento
        • General Hanamaki Hospital - Kajomachi
        • Contato:
      • Narita, Japão, 286-8520
        • Recrutamento
        • Iuhw Narita Hospital
        • Contato:
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 00-665
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polônia
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polônia, 40-689

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • É seropositivo para anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab)
  • Tem diagnóstico confirmado de gMG e é classificado como Classe II, III, IVa ou IVb da Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA)
  • Tem imunização documentada contra patógenos bacterianos encapsulados (Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae) nos últimos 5 anos do rastreio ISA ou está disposto a receber imunização pelo menos 14 dias antes da primeira administração do fármaco do estudo

Critérios de Exclusão:

  • Diagnóstico clínico de lúpus eritematoso sistémico (LES)
  • Qualquer deficiência conhecida do complemento
  • Administração atual de um inibidor do complemento ou recebeu zilucoplan ou eculizumab <2 meses ou ravulizumab <6 meses antes da primeira administração do fármaco do estudo
  • Pacientes comprovadamente refratários ao efgartigimod (ou seja, que não atingiram uma melhoria clinicamente significativa na pontuação total das Atividades Diárias da Miastenia Gravis (MG-ADL) definida como uma melhoria de ≥2 pontos)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Efgartigimod IV + Empasiprubart IV
Os participantes recebem efgartigimod IV na parte A, B e C e empasiprubart IV na parte B
Biológico: Efgartigimod IV
Infusão intravenosa de efgartigimod
Biológico: Empasiprubart IV
Infusão intravenosa de Empasiprubart
Experimental: Efgartigimod IV (parte A + C)
Participantes não elegíveis para a parte B, recebendo efgartigimod IV na parte A e C
Biológico: Efgartigimod IV
Infusão intravenosa de efgartigimod

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos e eventos adversos graves nas partes A e B
Prazo: Até 21 semanas
Até 21 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da pontuação total no MG-ADL em relação à linha de base na semana 18 na parte B (ciclo 2, dia 29) em comparação com a alteração da pontuação total no MG-ADL em relação à linha de base na semana 4 na parte A
Prazo: Até 18 semanas
A escala de Atividades de Vida Diária da Miastenia Gravis (MG-ADL) é um instrumento de 8 itens utilizado para avaliar os sintomas da MG e os seus efeitos nas atividades diárias. A pontuação total varia entre 0 (sintomas normais) e 24 (sintomas mais graves)
Até 18 semanas
Proporção de participantes que atingem MSE em qualquer momento dos ciclos 1 e 2 da parte B, e dos ciclos 1 ou 2 da parte B
Prazo: Até 21 semanas
MSE: Expressão mínima de sintomas
Até 21 semanas
Alterações do total de pontuação MG-ADL em relação à linha de base ao longo do tempo na parte B comparadas com a parte A
Prazo: Até 21 semanas
A escala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) é um instrumento de 8 itens usado para avaliar os sintomas de MG e os seus efeitos nas atividades diárias. A pontuação total varia entre 0 (sintomas normais) e 24 (sintomas mais graves)
Até 21 semanas
Variação do score total do QMG em relação à linha de base na semana 18 na parte B (ciclo 2, dia 29) comparada com a variação do score total do QMG em relação à linha de base na semana 4 na parte A
Prazo: Até 18 semanas
A escala quantitativa de miastenia gravis (QMG) inclui 13 itens que medem a resistência ou fatigabilidade e tem em conta as flutuações do estado da doença. A pontuação total varia de 0 (sem gravidade da doença) a 39 (máxima gravidade da doença)
Até 18 semanas
Alterações da pontuação total QMG desde a linha de base ao longo do tempo na parte B em comparação com a parte A
Prazo: Até 21 semanas
A escala quantitativa de miastenia grave (QMG) inclui 13 itens que medem a resistência ou fatigabilidade e contabiliza as flutuações no estado da doença. A pontuação total varia de 0 (sem gravidade da doença) a 39 (maior gravidade da doença)
Até 21 semanas
Proporção de participantes com uma melhoria de 50% na pontuação total MG ADL nos ciclos 1 e 2 da parte B
Prazo: Até 21 semanas
A escala de Atividades de Vida Diária da Miastenia Gravis (MG ADL) é um instrumento de 8 itens utilizado para avaliar os sintomas da MG e os seus efeitos nas atividades diárias. A pontuação total varia de 0 (sintomas normais) a 24 (sintomas mais graves)
Até 21 semanas
Proporção de participantes com PASS positivo nos ciclos 1 e 2 da parte B, e nos ciclos 1 ou 2 da parte B
Prazo: Até 21 semanas
PASS: Estado de sintomas aceitável para o paciente
Até 21 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

argenx

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

7 de março de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

7 de março de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

16 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever