Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ADAPT Forward 1 - ISA1 - en studie for å evaluere Empasiprubart IV som tilleggsbehandling til Efgartigimod IV hos deltakere med AChR-Ab-seropositiv generalisert myasthenia gravis med en partiell klinisk respons til Efgartigimod

16. september 2026 oppdatert av: argenx

En ISA til Master Protocol ARGX-999-2-MG-2000 for en utforskende, fase 2a, proof-of-concept-studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av Empasiprubart IV som tilleggsterapi til Efgartigimod IV hos deltakere med AChR-Ab-seropositiv generalisert myasthenia gravis med en delvis klinisk respons til Efgartigimod

Denne studien er en del av ADAPT Forward-plattformstudien. ADAPT Forward er en plattformstudie med mål om å undersøke hvor sikre ulike medisiner er og hvor godt de virker for personer med myasthenia gravis. Målet er å finne den beste terapeutiske tilnærmingen for å redusere pasientenes bivirkninger og forbedre deres livskvalitet.

Målet med denne ISA1 er å evaluere sikkerheten og den terapeutiske relevansen av empasiprubart som tilleggsterapi til efgartigimod hos deltakere med AChR-Ab-seropositiv generalisert myasthenia gravis.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Når hovedprotokollen og ISA1-screeningperiodene er fullført, kan kvalifiserte deltakere delta i oppstartsperioden (del A) hvor de vil motta efgartigimod intravenøst. Kvalifiserte deltakere kan deretter fortsette til tillegget (del B) hvor de vil motta både efgartigimod intravenøst og empasiprubart intravenøst.

Deltakere som ikke kvalifiserer for del B vil fortsette direkte til sikkerhetsoppfølgingsperioden (del C) hvor de kun vil motta efgartigimod intravenøst.

Studiens varighet for hver deltaker er omtrent opptil 54 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

70

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven - PPDS
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • California
      • Carlsbad, California, Forente stater, 92011
        • Rekruttering
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33176
        • Rekruttering
        • Visionary Investigators Network
        • Ta kontakt med:
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33620
        • Rekruttering
        • University of South Florida
        • Ta kontakt med:
          • Tuan Vu, MD
          • Telefonnummer: 813-974-9413
          • E-post: tvu6@usf.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114-2621
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202-2608
        • Rekruttering
        • Henry Ford Health Systems
        • Ta kontakt med:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Profound Research LLC at Las Vegas Neurology Center
    • New York
      • Amherst, New York, Forente stater, 14226
        • Rekruttering
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514-4221
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of North Caroline at Chapel Hill-170 Manning Dr
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710-0001
        • Rekruttering
        • Duke Early Phase Clinical Research Unit - PPDS
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221-3502
        • Rekruttering
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • Ta kontakt med:
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forente stater, 37403
        • Rekruttering
        • Erlanger Health System
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78756
        • Rekruttering
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Ta kontakt med:
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Rekruttering
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • Ta kontakt med:
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 115 28
        • Rekruttering
        • Eginitio Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Thessaloniki, Hellas, 546 36
        • Rekruttering
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
        • Ta kontakt med:
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Ta kontakt med:
      • Naples, Italia, 80131
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Italia, 24127
        • Rekruttering
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • Ta kontakt med:
  • Japan
      • Hanamaki, Japan, 025-0075
        • Rekruttering
        • General Hanamaki Hospital - Kajomachi
        • Ta kontakt med:
      • Narita, Japan, 286-8520
        • Rekruttering
        • IUHW Narita Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japan, 305-8576
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • St. Marianna University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 983-0045
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • National Hospital Organization Sendai Medical Center
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 00-665
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polen
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-689
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08041
        • Rekruttering
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Ta kontakt med:
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, Spania, 29010
        • Rekruttering
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekruttering
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Ta kontakt med:
      • Göttingen, Tyskland, 37075
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Würzburg
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Er seropositiv for anti-acetylkolinreseptor-antistoffer (AChR-Ab)
  • Har bekreftet diagnose med gMG og er Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II, III, IVa eller IVb
  • Har dokumentert vaksinasjon mot innkapslede bakterielle patogener (Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae) innen 5 år før ISA-screening, eller er villig til å motta vaksinasjon minst 14 dager før første studiemedisinadministrering

Eksklusjonskriterier:

  • Klinisk diagnose av systemisk lupus erythematosus (SLE)
  • Eventuell kjent komplementmangel
  • Pågående administrering av en komplementhemmer eller har mottatt zilucoplan eller eculizumab <2 måneder eller ravulizumab <6 måneder før første studiemedisinadministrering
  • Pasienter som har vist seg refraktære overfor efgartigimod (dvs. ikke oppnådde en klinisk meningsfull forbedring i total Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score definert som en forbedring på ≥2 poeng)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Efgartigimod IV + Empasiprubart IV
Deltakere mottar efgartigimod IV i del A, B og C og empasiprubart IV i del B
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusjon av efgartigimod
Biologisk: Empasiprubart IV
Intravenøs infusjon av empasiprubart
Eksperimentell: Efgartigimod IV (del A + C)
Deltakere som ikke er kvalifisert for del B, mottar efgartigimod IV i del A og C
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusjon av efgartigimod

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av bivirkninger og alvorlige bivirkninger i del A og B
Tidsramme: Opptil 21 uker
Opptil 21 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MG-ADL totalpoeng endring fra baseline ved uke 18 i del B (syklus 2 dag 29) sammenlignet med MG ADL totalpoeng endring fra baseline ved uke 4 i del A
Tidsramme: Opptil 18 uker
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-skalaen er et 8-punkts instrument som brukes til å vurdere MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. Totalpoengsummen varierer fra 0 (normale symptomer) til 24 (mest alvorlige symptomer)
Opptil 18 uker
Andel deltakere som oppnår MSE på et hvilket som helst tidspunkt i del B syklus 1 og 2, og del B syklus 1 eller 2
Tidsramme: Opptil 21 uker
MSE: Minimal symptomuttrykk
Opptil 21 uker
MG-ADL total score endringer fra baseline over tid i del B sammenlignet med del A
Tidsramme: Opptil 21 uker
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-skalaen er et 8-punkts instrument som brukes til å vurdere MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. Totalpoengsummen varierer fra 0 (normale symptomer) til 24 (mest alvorlige symptomer)
Opptil 21 uker
Endring i QMG total score fra baseline ved uke 18 i del B (syklus 2 dag 29) sammenlignet med endring i QMG total score fra baseline ved uke 4 i del A
Tidsramme: Opptil 18 uker
Den kvantitative myasthenia gravis (QMG) inkluderer 13 elementer som måler utholdenhet eller tretthet og tar hensyn til svingninger i sykdomstilstanden. Totalpoengsummen varierer fra 0 (ingen sykdomsalvorlighet) til 39 (høyest sykdomsalvorlighet)
Opptil 18 uker
Endringer i QMG total score fra baseline over tid i del B sammenlignet med del A
Tidsramme: Opptil 21 uker
Den kvantitative myasthenia gravis-skalaen (QMG) inkluderer 13 elementer som måler utholdenhet eller trettbarhet og tar hensyn til svingninger i sykdomstilstanden. Totalpoengsummen varierer fra 0 (ingen sykdomssværhet) til 39 (høyest sykdomssværhet)
Opptil 21 uker
Andel deltakere som har en 50 % forbedring i MG ADL totalpoengsum i del B syklus 1 og 2
Tidsramme: Opptil 21 uker
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG ADL)-skalaen er et 8-punkts instrument som brukes til å vurdere MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. Totalscoreområdet er fra 0 (normale symptomer) til 24 (mest alvorlige symptomer)
Opptil 21 uker
Andel deltakere som har positiv PASS i del B syklus 1 og 2, og del B syklus 1 eller 2
Tidsramme: Opptil 21 uker
PASS: Pasientens akseptable symptomtilstand
Opptil 21 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

7. mars 2028

Studiet fullført (Antatt)

7. mars 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

16. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. september 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere